Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie for sikkerhet og effekt som evaluerer CS-101 hos deltakere med β-talassemi major

19. mars 2026 oppdatert av: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

En enkeltarms, åpen etikett fase II klinisk studie: Vurdering av sikkerhet og effekt av en enkeltdose CS-101-injeksjon hos deltakere med β-talassemi major

Målet med denne åpne, enarms kliniske studien er å undersøke sikkerheten og effekten av CS-101 i behandlingen av pasienter med β-Thalassemia Major

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

CS-101 er en autolog CD34+(Cluster of differentiation 34)-celleoppløsning, redigert ved hjelp av ex vivo base editing-teknologi, som modifiserer BCL11A-bindingsstedet i HBG(Hemoglobin Subunit Gamma)-promotoren, slik at det mister evnen til å binde seg til BCL11A. Dette kan gjenopprette produksjonen av γ-globinkjeden og øke konsentrasjonen av HbF(fosterhemoglobin) i blodet, noe som kompenserer for mangelen på HbA(voksenhemoglobin) og oppnår klinisk helbredelse. Behandlingen tar opp to store utfordringer i dagens behandling av sykdommen: mangel på matchende donorer og graft-versus-host-sykdom ved allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
20

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Kina
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Ta kontakt med:
          • Yongrong Lai
        • Hovedetterforsker:
          • Yongrong Lai
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Ta kontakt med:
          • Xiaowen Zhai
        • Hovedetterforsker:
          • Xiaowen Zhai
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Weili Zhao
        • Hovedetterforsker:
          • Saijuan Chen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Frivillig signert informert samtykke. Manuell eller kvinnelige deltakere i alderen 12 til 35 år (inkludert). Deltakeren eller deres lovlige autoriserte representant må signere det informerte samtykket. Hvis deltakeren er under 18 år, må deres lovlige autoriserte representant også signere det informerte samtykket.
  • Diagnostisert med β-talassemi major (transfusjonsavhengig). Mottatt minst 8 enheter med røde blodcelle-transfusjoner innen 12 måneder før screening, og dokumentert hemoglobin-nivå ≤ 70 g/L før transfusjon.
  • God generell tilstand: Karnofsky score (≥16 år) ≥ 60, eller Lansky Play-Performance score (<16 år) ≥ 60.
  • For kvinner i fruktbar alder: Fra starten av screeningen, svært effektiv prevensjon eller fullstendig avholdenhet (hvis dette er deres vanlige livsstil), og samtykke i å opprettholde slik prevensjon gjennom hele studien.
  • For menn i fruktbar alder: Bruk kondom eller andre metoder for å sikre effektiv prevensjon for seksuelle partnere kontinuerlig fra mobilisering gjennom studieperioden.

Eksklusjonskriterier:

  • Mottatt andre undersøkelsesprodukter eller andre eksperimentelle intervensjoner innen 30 dager før signering av informert samtykke eller innen 6 eliminasjonshalveringstider av legemiddelet (avhengig av hva som er lengst).
  • Mottatt eller mottar thalidomid, hydroxyurea og/eller luspatercept innen 3 måneder før screening.
  • Tidligere mottatt allogen hematopoietisk stamcelle-transplantasjon, genterapi eller gene-editing-terapi; eller deltakere som kan opprettholdes med standardterapi.
  • Deltakere med en matchet søskendonor, eller med en matchet ubeslektet / haploidentisk beslektet donor og vurdert av forskeren å ha ingen høye risikofaktorer for allogen hematopoietisk stamcelle-transplantasjon.
  • Deltakere med samtidig α-talassemi med mer enn 2 α-globinkjede-gen-slettinger eller ikke-slettende mutasjoner.
  • Kjent overfølsomhet for legemidler brukt under autolog hematopoietisk stamcelle-transplantasjon, hjelpestoffer eller enheter, vurdert av forskeren å være uegnet for denne studien.
  • Infeksjon med HIV, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus eller Treponema pallidum under screening; aktiv HBV- eller HCV-infeksjon (deltakere med stabil hepatitt B etter behandling (HBV-DNA-negativ) og kurert hepatitt C (HCV-RNA-negativ) kan inkluderes). Kjent aktiv bakteriell, viral, sopp- eller parasittinfeksjon.
  • Echokardiografisk ejeksjonsfraksjon < 50%.
  • Laboratorieavvik: AST eller ALT > 3 × øvre normalgrense (ULN); eller Internasjonal normalisert ratio (INR) > 1,5 × ULN.
  • Kardial alvorlig jernoverbelastning påvist av MRI under screening, vurdert av forskeren å være uegnet for hematopoietisk stamcelle-transplantasjon.
  • Nåværende eller historikk med malignitet.
  • Deltakere med kjente nevrologiske bevissthetsforstyrrelser, psykologiske problemer eller psykiske sykdommer vurdert av forskeren å være ute av stand til å følge studieprosedyrer.
  • Deltakere med kjent historie med ukontrollerte anfall vurdert av forskeren å være uegnet for denne studien.
  • Ukontrollerte blødningsforstyrrelser.
  • Leukocytter < 3 × 10⁹/L og/eller trombocytter < 100 × 10⁹/L ikke på grunn av hypersplenisme.
  • Deltakere med andre alvorlige kardiovaskulære, pulmonale, nyre-, gastrointestinale, leversykdommer, og/eller andre organforstyrrelser vurdert av forskeren å være uegnet for denne studien.
  • Gravide eller ammende kvinner; kvinner i fruktbar alder med en positiv serum graviditetstest.
  • Mottatt levende eller levende-svekket vaksine innen 90 dager før myeloablering.
  • Deltakere med autoimmune sykdommer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: CS-101-injeksjon
Autolog CD34+ hematopoietisk stamcelleoppløsning modifisert ved ex vivo base editing-teknikk
Genetisk: CS-101-injeksjon
Autolog CD34+ hematopoietisk stamcelleoppløsning modifisert ved ex vivo base editing-teknikk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) etter CS-101-infusjon
Tidsramme: Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Hvor hyppige og alvorlige bivirkninger (AEs) er, som vurdert ved CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v5.0
Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Samlet overlevelse
Tidsramme: Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Andel av subjekter med engraftment
Tidsramme: Innen 42 dager etter CS-101-infusjon
Pasienter med engraftment er definert som nøytrofilengraftment
Innen 42 dager etter CS-101-infusjon
Tid til neutrofil engraftment
Tidsramme: Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Tid til plateletengraftment
Tidsramme: Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: Opptil 100 dager etter CS-101-infusjon
Opptil 100 dager etter CS-101-infusjon
Andel pasienter som oppnår transfusjonsuavhengighet i minst 12 sammenhengende måneder
Tidsramme: Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Å opprettholde transfusjonsuavhengighet i minst 12 sammenhengende måneder samtidig som man opprettholder en vektet gjennomsnittlig hemoglobin ≥ 90 g/L
Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som oppnår transfusjonsuavhengighet i minst 6 påfølgende måneder
Tidsramme: Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Opprettholde transfusjonsuavhengighet i minst 6 påfølgende måneder samtidig som man opprettholder en vektet gjennomsnittlig hemoglobin ≥ 90 g/L
Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Endringer i målrettet redigerings effektivitet i perifere blodkjerneseller over tid
Tidsramme: Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Endringer i målrettet redigerings effektivitet i benmargs nukleerte celler over tid
Tidsramme: Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Endring i fetal hemoglobin (HbF) konsentrasjon over tid
Tidsramme: Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Endring i total hemoglobin (Hb)-konsentrasjon over tid
Tidsramme: Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon
Opptil 16 måneder etter CS-101-infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
5. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. januar 2028

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. juli 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. mars 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CS-101-09

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger