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Un estudio de seguridad y eficacia de fase 2 que evalúa CS-101 en participantes con talasemia β mayor

19 de marzo de 2026 actualizado por: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Un ensayo clínico de fase II, abierto y de un solo brazo: Evaluación de la seguridad y eficacia de una dosis única de la inyección CS-101 en participantes con talasemia mayor β

El objetivo de este estudio clínico abierto de un solo brazo es aprender sobre la seguridad y eficacia de CS-101 en el tratamiento de pacientes con β-Talasemia Mayor

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Aún no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

CS-101 es una suspensión celular autóloga de CD34+ (Cluster de diferenciación 34), editada mediante tecnología de edición de bases ex vivo, que modifica el sitio de unión de BCL11A en el promotor de HBG (subunidad gamma de hemoglobina), de modo que pierde la capacidad de unirse a BCL11A, lo que puede reinducir la producción de la cadena γ-globina y aumentar la concentración de HbF (hemoglobina fetal) en la sangre, compensando la función de la HbA (hemoglobina adulta) faltante para lograr una cura clínica. La terapia aborda dos grandes desafíos en el tratamiento actual de la enfermedad: la falta de donantes compatibles y la enfermedad de injerto contra huésped en el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
20

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Porcelana
        • The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
        • Contacto:
          • Yongrong Lai
        • Investigador principal:
          • Yongrong Lai
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Contacto:
          • Xiaowen Zhai
        • Investigador principal:
          • Xiaowen Zhai
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Weili Zhao
        • Investigador principal:
          • Saijuan Chen

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado voluntariamente. Participantes masculinos o femeninos de 12 a 35 años (inclusive). El participante o su representante legal autorizado debe firmar el consentimiento informado. Si el participante es menor de 18 años, su representante legal autorizado también debe firmar el consentimiento informado.
  • Diagnosticado de β-talasemia mayor (dependiente de transfusiones). Haber recibido al menos 8 unidades de transfusiones de glóbulos rojos en los 12 meses previos al cribado, y nivel de hemoglobina documentado ≤ 70 g/L pre-transfusión.
  • Buen estado general: puntuación de Karnofsky (≥16 años) ≥ 60, o puntuación de Lansky Play-Performance (<16 años) ≥ 60.
  • Para mujeres con potencial de gestación: desde el inicio del cribado, anticoncepción altamente eficaz o abstinencia completa (si es su estilo de vida habitual), y acuerdan mantener dicha anticoncepción durante todo el estudio.
  • Para hombres con potencial reproductivo: usar preservativos u otros métodos para asegurar una anticoncepción eficaz para las parejas sexuales continuamente desde la movilización hasta el período de estudio.

Criterios de exclusión:

  • Haber recibido otros productos en investigación u otras intervenciones experimentales dentro de los 30 días previos a la firma del consentimiento informado o dentro de 6 vidas medias de eliminación del fármaco (lo que sea más largo).
  • Haber recibido o estar recibiendo talidomida, hidroxiurea y/o luspatercept dentro de los 3 meses previos al cribado.
  • Haber recibido previamente trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, terapia génica o terapia de edición génica; o participantes que puedan mantenerse con terapia estándar.
  • Participantes con un donante hermano compatible, o con un donante no emparentado compatible / relacionado haploidéntico y que el investigador considere que no tienen factores de alto riesgo para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
  • Participantes con α-talasemia coexistente con más de 2 deleciones del gen de la cadena α-globina o mutaciones no delecionales.
  • Hipersensibilidad conocida a los fármacos utilizados durante el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas, excipientes o dispositivos, que el investigador considere que los hace inelegibles para este estudio.
  • Infección por VIH, citomegalovirus, virus de Epstein-Barr o Treponema pallidum durante el cribado; infección activa por VHB o VHC (se pueden incluir participantes con hepatitis B estable después del tratamiento (ADN-VHB negativo) y hepatitis C curada (ARN-VHC negativo)). Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria activa conocida.
  • Fracción de eyección ecocardiográfica < 50%.
  • Anomalías de laboratorio: AST o ALT > 3 × límite superior normal (LSN); o razón normalizada internacional (INR) > 1,5 × LSN.
  • Sobrecarga de hierro cardíaca grave detectada por resonancia magnética durante el cribado, que el investigador considere inadecuada para el trasplante de células madre hematopoyéticas.
  • Malignidad actual o antecedentes de malignidad.
  • Participantes con trastornos neurológicos de conciencia conocidos, problemas psicológicos o enfermedades psiquiátricas que el investigador considere que no pueden cumplir con los procedimientos del estudio.
  • Participantes con antecedentes conocidos de convulsiones no controladas que el investigador considere inelegibles para este estudio.
  • Trastornos hemorrágicos no controlados.
  • Recuento de leucocitos < 3 × 10⁹/L y/o recuento de plaquetas < 100 × 10⁹/L no debido a hipersplenismo.
  • Participantes con otras enfermedades cardiovasculares, pulmonares, renales, gastrointestinales, hepáticas graves y/u otros trastornos orgánicos que el investigador considere inelegibles para este estudio.
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia; mujeres con potencial de gestación con prueba de embarazo en suero positiva.
  • Haber recibido vacuna viva o viva atenuada dentro de los 90 días previos a la mieloablación.
  • Participantes con enfermedades autoinmunes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Inyección CS-101
Suspensión de células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas modificadas mediante técnica de edición de bases ex vivo
Genético: Inyección CS-101
Suspensión autóloga de células madre hematopoyéticas CD34+ modificada mediante técnica de edición de bases ex vivo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
AEs (Eventos Adversos) y SAEs (Eventos Adversos Graves) tras la infusión de CS-101
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Frecuencia y gravedad de eventos adversos (EA) evaluados mediante CTCAE (Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos) v5.0
Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Supervivencia global
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Proporción de sujetos con injerto
Periodo de tiempo: Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de CS-101
Los sujetos con injerto se definen como aquellos con neutrófilos injertados
Dentro de los 42 días posteriores a la infusión de CS-101
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Tiempo hasta el injerto plaquetario
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Incidencia de mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: Hasta 100 días después de la infusión de CS-101
Hasta 100 días después de la infusión de CS-101
Proporción de sujetos que alcanzan independencia de transfusiones durante al menos 12 meses consecutivos
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Mantener la independencia de transfusión durante al menos 12 meses consecutivos, manteniendo una hemoglobina media ponderada ≥90 g/L
Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos que alcanzan independencia de transfusión durante al menos 6 meses consecutivos
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Mantener la independencia de transfusión durante al menos 6 meses consecutivos manteniendo una hemoglobina media ponderada ≥90 g/L
Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Cambios en la eficiencia de edición dirigida en células nucleadas de sangre periférica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Cambios en la eficiencia de edición dirigida en células nucleadas de la médula ósea a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Cambio en la concentración de hemoglobina fetal (HbF) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Cambio en la concentración total de hemoglobina (Hb) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101
Hasta 16 meses después de la infusión de CS-101

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
5 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de enero de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de julio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
24 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
24 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de marzo de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CS-101-09

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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