Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie valproátu sodného u amyotrofické laterální sklerózy

30. dubna 2007 aktualizováno: UMC Utrecht

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná sekvenční klinická studie valproátu sodného u ALS

Účelem této studie je určit, zda je použití valproátu sodného účinné při zpomalení progrese onemocnění u amyotrofické laterální sklerózy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je devastující onemocnění charakterizované progresivní degenerací motorických neuronů vedoucí ke svalové slabosti.

Patogeneze ALS není známa, ale existují přesvědčivé důkazy, že roli hraje několik molekulárních mechanismů. Předchozí studie zkoumaly roli genu Survival Motor Neuron (SMN) u ALS. Nedávné údaje naznačují, že genotypy SMN produkující méně proteinu SMN zvyšují náchylnost a závažnost ALS. To vede k hypotéze, že klinická exprese ALS je ovlivněna celkovou hladinou proteinu SMN u postižených pacientů. V populaci pacientů s ALS v Nizozemsku jsme zjistili, že genotypy SMN produkující méně proteinu SMN zřejmě zvyšují náchylnost a závažnost ALS. Bylo prokázáno, že inhibitor HDAC valproát sodný (SVP) zvyšuje hladiny SMN proteinu in vitro. Z těchto výsledků az údajů naznačujících neuroprotektivní vlastnosti SVP se předpokládá, že SVP by mohl prodloužit přežití pacientů s ALS. Kromě toho valproát sodný významně prodloužil trvání onemocnění ve zvířecím modelu pro ALS, transgenní myš SOD1. Vzhledem k tomu, že SVP je sloučenina schválená FDA s dobře známými profily farmakokinetiky a toxicity, je atraktivním kandidátem pro klinickou studii u pacientů s ALS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

165

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • UMC Utrecht

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Definitivní, pravděpodobná nebo pravděpodobná laboratorně podporovaná ALS podle revidovaných kritérií Světové federace neurologie El Escorial.
  • Příjem riluzolu 50 mg dvakrát denně (nabídka)
  • Trvání onemocnění při zařazení delší než 6 měsíců a méně než 36 měsíců [včetně] (počátek onemocnění je definován jako datum prvních příznaků s výjimkou svalových křečí a fascikulace)
  • Vitální kapacita (VC %) ≥ 70 % normální hodnoty (pomalý výdech, nejlépe minimálně tři a maximálně pět měření, s platně hodnotitelnou respirační funkcí a spontánní, neasistovanou ventilací)
  • Věk 18–85 let (včetně)
  • Schopný důkladně porozumět uvedeným informacím o zkoušce; podepsal informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Tracheostomie, tracheostomální ventilace jakéhokoli typu, neinvazivní ventilace více než 16 hodin/den nebo doplňkový kyslík během posledních tří měsíců před zařazením.
  • Jakýkoli zdravotní stav nebo intoxikace, o kterých je známo, že mají souvislost s dysfunkcí motorických neuronů, což může zmást nebo zatemnit diagnózu ALS.
  • Přítomnost jakéhokoli doprovodného život ohrožujícího onemocnění nebo jakéhokoli onemocnění nebo poškození, které pravděpodobně naruší funkční hodnocení.
  • Potvrzená jaterní insuficience nebo abnormální funkce jater (AST, ALT větší než dvojnásobek horní hranice normálního rozmezí).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Přežití

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Míra poklesu každodenního fungování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UMC Utrecht

Spolupracovníci

Princess Beatrix Muscle Foundation

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Leonard H Van den Berg, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Vrchní vyšetřovatel: Sanne Piepers, MD, UMC Utrecht
  • Vrchní vyšetřovatel: Sonja W De Jong, MD, UMC Utrecht

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2005

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2005

První zveřejněno (Odhad)

26. srpna 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. května 2007

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2007

Naposledy ověřeno

1. dubna 2007

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 04/182-0

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Valproát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit