Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef van natriumvalproaat bij amyotrofische laterale sclerose

30 april 2007 bijgewerkt door: UMC Utrecht

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde sequentiële klinische studie van natriumvalproaat bij ALS

Het doel van deze studie is om te bepalen of het gebruik van natriumvalproaat effectief is bij het vertragen van de ziekteprogressie bij amyotrofische laterale sclerose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een verwoestende ziekte die wordt gekenmerkt door progressieve degeneratie van motorneuronen die leidt tot spierzwakte.

De pathogenese van ALS is onbekend, maar er is overtuigend bewijs dat verschillende moleculaire mechanismen een rol spelen. Eerdere studies onderzochten de rol van het Survival Motor Neuron (SMN)-gen bij ALS. Recente gegevens suggereren dat SMN-genotypes die minder SMN-eiwitten produceren, de vatbaarheid voor en de ernst van ALS verhogen. Dit leidt tot de hypothese dat de klinische expressie van ALS wordt beïnvloed door het totale SMN-eiwitniveau bij getroffen patiënten. In een populatie van ALS-patiënten in Nederland ontdekten we dat SMN-genotypes die minder SMN-eiwitten produceren, de gevoeligheid en ernst van ALS lijken te verhogen. Er werd aangetoond dat de HDAC-remmer natriumvalproaat (SVP) de niveaus van SMN-eiwit in vitro verhoogt. Uit deze resultaten en uit gegevens die neuroprotectieve eigenschappen van SVP suggereren, wordt verondersteld dat SVP de overleving van patiënten met ALS zou kunnen verlengen. Bovendien verlengde natriumvalproaat significant de ziekteduur in het diermodel voor ALS, de SOD1 transgene muis. Gezien het feit dat SVP een door de FDA goedgekeurde verbinding is met bekende farmacokinetische en toxiciteitsprofielen, is het een aantrekkelijke kandidaat voor een klinische studie bij ALS-patiënten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

165

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • UMC Utrecht

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Definitieve, waarschijnlijke of waarschijnlijk door het laboratorium ondersteunde ALS volgens de herziene criteria van de El Escorial World Federation of Neurology.
  • Inname van riluzol 50 mg tweemaal daags (bid)
  • Een ziekteduur bij opname van meer dan 6 maanden en minder dan 36 maanden [inclusief] (aanvang van de ziekte wordt gedefinieerd als de datum van de eerste symptomen exclusief spierkrampen en fasciculaties)
  • Vitale capaciteit (VC%) ≥ 70% van de normale waarde (trage expiratie, beste van minimaal drie en maximaal vijf metingen, met een geldig beoordeelbare ademhalingsfunctie en een spontane, niet-geassisteerde beademing)
  • Leeftijden 18 - 85 jaar (inclusief)
  • In staat om de verstrekte proefinformatie grondig te begrijpen; de geïnformeerde toestemming heeft ondertekend.

Uitsluitingscriteria:

  • Tracheostomie, tracheostomale beademing van elk type, niet-invasieve beademing meer dan 16 uur/dag, of aanvullende zuurstof gedurende de laatste drie maanden voorafgaand aan opname.
  • Elke medische aandoening of intoxicatie waarvan bekend is dat deze verband houdt met disfunctie van motorneuronen, die de diagnose van ALS zou kunnen verwarren of verdoezelen.
  • Aanwezigheid van een gelijktijdige levensbedreigende ziekte of een ziekte of stoornis die de functionele beoordeling waarschijnlijk verstoort.
  • Bevestigde leverinsufficiëntie of abnormale leverfunctie (ASAT, ALAT meer dan tweemaal de bovengrens van het normale bereik).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Overleving

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
De mate van achteruitgang van het dagelijks functioneren

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UMC Utrecht

Medewerkers

Princess Beatrix Muscle Foundation

Onderzoekers

  • Studie stoel: Leonard H Van den Berg, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Hoofdonderzoeker: Sanne Piepers, MD, UMC Utrecht
  • Hoofdonderzoeker: Sonja W De Jong, MD, UMC Utrecht

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2005

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 augustus 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 augustus 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

26 augustus 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

1 mei 2007

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2007

Laatst geverifieerd

1 april 2007

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 04/182-0

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Natrium valproaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren