Zlepšení odběru krevních kmenových buněk a transplantačních postupů

• KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Zařazení budou zváženi pacienti v remisi i pacienti se selháním primární indukce nebo refrakterním onemocněním. Podle uvážení PI mohou pacienti pokračovat ve standardních léčebných možnostech léčby, aby měli pod kontrolou svou výchozí nemoc až do zahájení protokolu.

PŘÍJEMCE

Věk 10-75 let včetně

Chronická myeloidní leukémie (CML):

• Subjekty mladší 21 let v chronické fázi
• Jedinci ve věku 10-75 let v chronické fázi, u kterých selhala léčba imatinibem, mají intoleranci na imatinib nebo kteří nedostávali imatinib v terapeutických dávkách během prvních 12 měsíců od diagnózy.
• Subjekty ve věku 10-75 let v akcelerované fázi nebo blastové transformaci.

Akutní lymfoblastická leukémie (ALL): kterákoli z těchto kategorií: ALL v první remisi s vysoce rizikovými znaky (obsahující počet leukocytů > 100 000/cu mm, karyotypy t9; 22, t4, t19, t11, bifenotypová leukémie) Všechny druhé nebo následné remise , primární selhání indukce, částečně odpovídající nebo neléčený relaps.

Akutní myeloidní leukémie (AML): AML v první remisi - kromě AML s dobrými rizikovými karyotypy: AML M3 (t15; 17), AML M4Eo (inv 16), AML t (8; 21). Všechny AML ve druhé nebo následné remisi, primární selhání indukce a rezistentní relaps.

Myelodysplastické syndromy (MDS): některá z těchto kategorií - refrakterní anémie se závislostí na transfuzích, refrakterní anémie s nadbytkem blastů, transformace v akutní leukémii, chronická myelomonocytární leukémie, atypické MDS/myeloproliferativní syndromy.

Myeloproliferativní poruchy včetně atypické (Ph negativní) chronické myeloidní a neutrofilní leukémie, progredující myelofibrózy a polycythemia vera, esenciální trombocytémie v transformaci na akutní leukémii nebo s progresivní potřebou transfuze nebo pancytopenie.

Chronická lymfocytární leukémie refrakterní na léčbu fludarabinem as objemným progresivním onemocněním nebo s trombocytopenií (méně než nebo rovnou 100 000/mikro-l) nebo anémií (méně než nebo rovnou 10 g/dl), které nejsou způsobeny nedávnou chemoterapií.

Non-Hodgkinův lymfom včetně lymfomu z plášťových buněk relabující nebo refrakterní na standardní léčbu.

Mnohočetný myelom, Waldenstromova makroglobulinémie, nereagující nebo relabující po standardních léčebných postupech.

HLA identický (6/6) příbuzný dárce.

Pro dospělé: Schopnost porozumět výzkumné povaze studie a poskytnout informovaný souhlas. Pro nezletilé: písemný informovaný souhlas jednoho rodiče nebo opatrovníka. Informovaný ústní souhlas nezletilých: proces bude nezletilým vysvětlen na úrovni složitosti přiměřené jejich věku a schopnosti rozumět.

DÁRCE

Příbuzný dárce, HLA identický (6/6) s příjemcem

Hmotnost větší nebo rovna 18 kg

Věk vyšší nebo rovný 2 nebo nižší nebo rovný 80 letům

Pro dospělé: Schopnost porozumět výzkumné povaze studie a poskytnout informovaný souhlas. Pro nezletilé: Písemný informovaný souhlas jednoho rodiče nebo opatrovníka a informovaný souhlas: Proces bude nezletilému vysvětlen na úrovni složitosti přiměřené jeho věku a schopnosti porozumět.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

RECIPIENT (kterýkoli z následujících)

Odhadovaná pravděpodobnost přežití méně než tři měsíce

Závažné očekávané onemocnění nebo selhání orgánu neslučitelné s přežitím po transplantaci

Těžké psychiatrické onemocnění. Mentální nedostatečnost dostatečně závažná na to, aby bylo dodržování transplantační léčby nepravděpodobné a informovaný souhlas byl nemožný.

Pozitivní těhotenský test pro ženy v plodném věku.

HIV pozitivní

DLCO upravené pro Hb a ventilaci < 50 % předpokládané hodnoty

Ejekční frakce levé komory < 40 % (vyhodnoceno ECHO) nebo < 30 % (vyhodnoceno MUGA)

AST/SGOT > 10krát ULN (> stupeň 3, CTCAE)

Bilirubin > 5krát ULN (>3. stupeň, CTCAE)

Kreatinin > 4,5 krát ULN (> stupeň 3, CTCAE)

Předchozí alogenní transplantace kmenových buněk

DÁRCE (kterýkoli z následujících)

Těhotné nebo kojící. Kojící dárkyně jsou povoleny za předpokladu, že mateřské mléko je zlikvidováno během dnů, kdy je podáván filgatrim (G-CSF).

Nezpůsobilý k podání G-CSF a aferéze (abnormální krevní obraz, mrtvice v anamnéze, nekontrolovaná hypertenze)

Srpkovitá hemaglobinopatie včetně HbSS, HbAS, HbSC

Dárci, kteří jsou pozitivní na HIV aktivní hepatitidu B (HBV), hepatitidu C (HCV) nebo lidský lymfotropní virus T-buněk (HTLV-I/II)

Těžké psychiatrické onemocnění. Mentální nedostatečnost dostatečně závažná, aby bylo dodržování léčby BMT nepravděpodobné a informovaný souhlas byl nemožný.

Věk vyšší nebo rovný 80 letům

Děti, které váží méně než 18 kg nebo jsou ve věku < 2 roky.