Miglioramento delle procedure di raccolta e trapianto di cellule staminali del sangue

• CRITERIO DI INCLUSIONE:

I pazienti in remissione così come i pazienti con fallimento dell'induzione primaria o malattia refrattaria saranno presi in considerazione per l'inclusione. A discrezione del PI, i pazienti possono continuare le opzioni terapeutiche standard per controllare il loro carico di malattia al basale fino all'inizio del protocollo.

DESTINATARIO

Età 10-75 anni inclusi

Leucemia mieloide cronica (LMC):

• Soggetti di età inferiore ai 21 anni in fase cronica
• Soggetti di età compresa tra 10 e 75 anni in fase cronica che hanno fallito il trattamento con imatinib, hanno intolleranza a imatinib o che non hanno ricevuto imatinib a dosi terapeutiche entro i primi 12 mesi dalla diagnosi.
• Soggetti di età compresa tra 10 e 75 anni in fase accelerata o trasformazione esplosiva.

Leucemia linfoblastica acuta (LLA): una qualsiasi di queste categorie: LLA in prima remissione con caratteristiche ad alto rischio (con conta leucocitaria >100.000/mm3, cariotipo t9; 22, t4, t19, t11, leucemia bifenotipica) Tutte le seconde o successive remissioni , fallimento dell'induzione primaria, risposta parziale o recidiva non trattata.

Leucemia mieloide acuta (LMA): LMA in prima remissione - eccetto LMA con cariotipo di buon rischio: LMA M3 (t15; 17), LMA M4Eo (inv 16), LMA t (8; 21). Tutte le AML in seconda o successiva remissione, fallimento dell'induzione primaria e recidiva resistente.

Sindromi mielodisplastiche (MDS): una qualsiasi di queste categorie - anemia refrattaria con dipendenza da trasfusioni, anemia refrattaria con eccesso di blasti, trasformazione in leucemia acuta, leucemia mielomonocitica cronica, MDS atipica/sindromi mieloproliferative.

Malattie mieloproliferative incluse leucemie mieloidi e neutrofili croniche atipiche (Ph negative), mielofibrosi in progressione e policitemia vera, trombocitemia essenziale in trasformazione in leucemia acuta o con progressiva necessità di trasfusioni o pancitopenia.

Leucemia linfatica cronica refrattaria al trattamento con fludarabina e con malattia progressiva voluminosa o con trombocitopenia (inferiore o uguale a 100.000/micro-l) o anemia (inferiore o uguale a 10 g/dl) non dovuta a chemioterapia recente.

Linfoma non Hodgkin compreso il linfoma mantellare recidivante o refrattario ai trattamenti standard di cura.

Mieloma multiplo, macroglobulinemia di Waldenstroms, non responsivo o recidivato dopo trattamenti standard di cura.

Donatore correlato HLA identico (6/6).

Per gli adulti: capacità di comprendere la natura sperimentale dello studio e fornire il consenso informato. Per i minori: consenso informato scritto di un genitore o tutore. Consenso orale informato dei minori: il processo sarà spiegato al minore a un livello di complessità adeguato alla sua età e capacità di comprensione.

DONATORE

Donatore imparentato, HLA identico (6/6) al ricevente

Peso maggiore o uguale a 18 kg

Età maggiore o uguale a 2 o minore o uguale a 80 anni

Per gli adulti: capacità di comprendere la natura sperimentale dello studio e fornire il consenso informato. Per i minori: consenso informato scritto di un genitore o tutore e assenso informato: il processo verrà spiegato al minore a un livello di complessità adeguato alla sua età e capacità di comprensione.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

DESTINATARIO (uno dei seguenti)

Probabilità stimata di sopravvivere meno di tre mesi

Prevista grave malattia o insufficienza d'organo incompatibile con la sopravvivenza dopo il trapianto

Malattia psichiatrica grave. Deficit mentale sufficientemente grave da rendere improbabile l'adesione al trattamento del trapianto e rendere impossibile il consenso informato.

Test di gravidanza positivo per donne in età fertile.

HIV positivo

DLCO aggiustato per Hb e ventilazione < 50% del previsto

Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 40% (valutata da ECHO) o < 30% (valutata da MUGA)

AST/SGOT > 10 volte ULN (>grado 3, CTCAE)

Bilirubina > 5 volte ULN (> grado 3, CTCAE)

Creatinina > 4,5 volte ULN (> grado 3, CTCAE)

Precedente trapianto di cellule staminali allogeniche

DONATORE (uno dei seguenti)

Incinta o allattamento. I donatori che allattano sono consentiti a condizione che il latte materno venga scartato durante i giorni in cui viene somministrato il filgatrim (G-CSF).

Non idonei a ricevere G-CSF e sottoposti ad aferesi (conta ematica anomala, anamnesi di ictus, ipertensione incontrollata)

Emaglobinopatia falciforme inclusi HbSS, HbAS, HbSC

Donatori positivi per HIV attivo da epatite B (HBV), epatite C (HCV) o virus linfotropico a cellule T umane (HTLV-I/II)

Malattia psichiatrica grave. Deficit mentale sufficientemente grave da rendere improbabile l'adesione al trattamento BMT e rendere impossibile il consenso informato.

Età maggiore o uguale a 80 anni

Bambini di peso inferiore o uguale a 18 kg e < 2 anni di età.