Verbesserung der Verfahren zur Entnahme und Transplantation von Blutstammzellen

• EINSCHLUSSKRITERIEN:

Patienten in Remission sowie Patienten mit primärem Induktionsversagen oder refraktärer Erkrankung werden für die Aufnahme in Betracht gezogen. Nach Ermessen des PI können Patienten bis zum Beginn des Protokolls die Standardbehandlungsoptionen fortsetzen, um ihre Grunderkrankungslast zu kontrollieren.

EMPFÄNGER

Alter: 10–75 Jahre

Chronische myeloische Leukämie (CML):

• Probanden unter 21 Jahren in der chronischen Phase
• Probanden im Alter von 10 bis 75 Jahren in der chronischen Phase, bei denen die Behandlung mit Imatinib fehlgeschlagen ist, die eine Unverträglichkeit gegenüber Imatinib haben oder die innerhalb der ersten 12 Monate nach der Diagnose kein Imatinib in therapeutischen Dosen erhalten haben.
• Probanden im Alter von 10 bis 75 Jahren in der beschleunigten Phase oder Explosionstransformation.

Akute lymphoblastische Leukämie (ALL): jede dieser Kategorien: ALL in erster Remission mit Hochrisikomerkmalen (mit Leukozytenzahl > 100.000/cm³, Karyotypen t9; 22, t4, t19, t11, biphänotypische Leukämie) Alle zweiten oder nachfolgenden Remissionen , primäres Induktionsversagen, teilweise ansprechender oder unbehandelter Rückfall.

Akute myeloische Leukämie (AML): AML in erster Remission – außer AML mit guten Risikokaryotypen: AML M3 (t15; 17), AML M4Eo (inv 16), AML t (8; 21). Alle AML in zweiter oder nachfolgender Remission, primärem Induktionsversagen und resistentem Rückfall.

Myelodysplastische Syndrome (MDS): jede dieser Kategorien – refraktäre Anämie mit Transfusionsabhängigkeit, refraktäre Anämie mit Blastenüberschuss, Umwandlung in akute Leukämie, chronische myelomonozytische Leukämie, atypisches MDS/myeloproliferative Syndrome.

Myeloproliferative Störungen, einschließlich atypischer (Ph-negativer) chronischer myeloischer und neutrophiler Leukämien, fortschreitender Myelofibrose und Polyzythämie vera, essentieller Thrombozythämie im Übergang zu akuter Leukämie oder mit fortschreitendem Transfusionsbedarf oder Panzytopenie.

Chronische lymphatische Leukämie, die auf eine Behandlung mit Fludarabin nicht anspricht, und mit fortschreitender Bulky-Erkrankung oder mit Thrombozytopenie (weniger als oder gleich 100.000/Mikroliter) oder Anämie (weniger als oder gleich 10 g/dl), die nicht auf eine kürzlich erfolgte Chemotherapie zurückzuführen ist.

Non-Hodgkin-Lymphom, einschließlich Mantelzell-Lymphom, das rezidiviert oder auf Standardbehandlungen nicht anspricht.

Multiples Myelom, Waldenström-Makroglobulinämie, keine Reaktion oder Rückfall nach Standardbehandlungen.

HLA-identischer (6/6) verwandter Spender.

Für Erwachsene: Fähigkeit, den Untersuchungscharakter der Studie zu verstehen und eine Einverständniserklärung abzugeben. Für Minderjährige: schriftliche Einverständniserklärung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten. Informierte mündliche Einwilligung von Minderjährigen: Der Vorgang wird dem Minderjährigen in einem für sein Alter und seine Verständnisfähigkeit angemessenen Komplexitätsgrad erklärt.

SPENDER

Verwandter Spender, HLA identisch (6/6) mit Empfänger

Gewicht größer oder gleich 18 kg

Alter größer oder gleich 2 oder kleiner oder gleich 80 Jahre alt

Für Erwachsene: Fähigkeit, den Untersuchungscharakter der Studie zu verstehen und eine Einverständniserklärung abzugeben. Für Minderjährige: Schriftliche Einverständniserklärung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten und Einverständniserklärung: Der Vorgang wird dem Minderjährigen auf einem für sein Alter und seine Verständnisfähigkeit angemessenen Komplexitätsgrad erklärt.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

EMPFÄNGER (einer der folgenden)

Geschätzte Überlebenswahrscheinlichkeit von weniger als drei Monaten

Schwere zu erwartende Erkrankung oder Organversagen, die mit dem Überleben nach der Transplantation nicht vereinbar ist

Schwere psychiatrische Erkrankung. Geistesstörung, die so schwerwiegend ist, dass die Einhaltung der Transplantationsbehandlung unwahrscheinlich und eine Einwilligung nach Aufklärung unmöglich ist.

Positiver Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter.

HIV-positiv

DLCO angepasst an Hb und Beatmung < 50 % vorhergesagt

Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 % (bewertet durch ECHO) oder < 30 % (bewertet durch MUGA)

AST/SGOT > 10-faches ULN (>Grad 3, CTCAE)

Bilirubin > 5-fach ULN (>Grad 3, CTCAE)

Kreatinin > 4,5-faches ULN (>Grad 3, CTCAE)

Vorherige allogene Stammzelltransplantation

SPENDER (einer der folgenden)

Schwanger oder stillend. Stillende Spenderinnen sind zugelassen, sofern die Muttermilch während der Tage, an denen Filgatrim (G-CSF) verabreicht wird, entsorgt wird.

Ungeeignet, G-CSF zu erhalten und sich einer Apherese zu unterziehen (abnormale Blutwerte, Schlaganfall in der Vorgeschichte, unkontrollierter Bluthochdruck)

Sichelförmige Hämaglobinopathie einschließlich HbSS, HbAS, HbSC

Spender, die positiv auf HIV-aktive Hepatitis B (HBV), Hepatitis C (HCV) oder humanes T-Zell-lymphotropes Virus (HTLV-I/II) sind

Schwere psychiatrische Erkrankung. Geistesschwäche, die so schwerwiegend ist, dass die Einhaltung der BMT-Behandlung unwahrscheinlich und eine Einwilligung nach Aufklärung unmöglich ist.

Alter größer oder gleich 80 Jahre alt

Kinder, die weniger als oder gleich 18 kg wiegen und < 2 Jahre alt sind.