Účinky BF2.649 při léčbě nadměrné denní spavosti u narkolepsie.

Kritéria pro zařazení:

1. Muži a ženy jakéhokoli etnického původu ve věku 18 let a více.
2. Mohou být zahrnuti jak noví, tak dříve diagnostikovaní pacienti s narkolepsií s kataplexií nebo bez ní. Všichni pacienti by měli splňovat kritéria Mezinárodní klasifikace poruch spánku (ICSD-2).
3. Na začátku základního období by pacienti neměli užívat léky nebo přerušit jakékoli psychostimulační léky po dobu nejméně 14 dnů. Pacientům s těžkou kataplexií je povoleno zůstat na jejich antikataplektické léčbě ve stabilní dávce s výjimkou tricyklických antidepresiv. Povolená antikatapletická léčba by měla být podávána alespoň 1 měsíc před zkouškou a tyto dávky by se v průběhu studie neměly měnit (z V1 na V8).
4. Skóre Epworthské škály ospalosti (ESS) by mělo být ≥ 14 během základního období.
5. Pacienti vyjádřili ochotu zúčastnit se studie a dokončit ji a podepsali a datovali informovaný souhlas před zahájením postupů požadovaných protokolem.
6. Ženy musí být chirurgicky sterilní nebo 2 roky po menopauze. Ženy ve fertilním věku musí používat lékařsky uznávanou účinnou metodu antikoncepce (tj. perorální antikoncepce s normální průměrnou dávkou ≥ 0,05 mg ethinylestradiolu, nitroděložní tělísko, s bariérovou metodou, jako jsou spermicidy…), souhlasí s pokračováním této metody po dobu trvání studie a budou negativní na sérový těhotenský test provedený při screeningu návštěva. Ženy by neměly být kojícími pacientkami.
7. Podle názoru zkoušejícího musí mít pacient adekvátní podporu, aby vyhověl všem požadavkům studie, jak je popsáno v protokolu (např. přeprava na místo studie a zpět, vlastní hodnotící škály a vyplňování deníků, dodržování léků, plánované návštěvy, testy) .
8. Pokud to zkoušející určí, pacient musí být ochoten neobsluhovat auto nebo těžké stroje po dobu trvání studie nebo tak dlouho, jak to zkoušející považuje za klinicky indikované. Kromě toho by měl být pacient ochoten zachovat si během studie své obvyklé chování, které by mohlo ovlivnit jeho denní ospalost (např. cirkadiánní rytmus, spotřeba kofeinu, délka nočního spánku).
9. Pacient by měl být zajištěn vhodným systémem zdravého pojištění (platí pouze tam, kde je to povinné, např. ve Francii).

Kritéria vyloučení:

1. Užívání BF2.649 nebo jakýchkoli předchozích zkoumaných léků během 30 dnů před úvodní screeningovou návštěvou (V1) pro tuto studii.
2. U narkoleptických pacientů bez kataplexie by neměli mít žádné další stavy, které lze považovat za primární příčiny EDS: jako jsou poruchy dýchání související se spánkem definované indexem spánkové apnoe ≥ 10 za hodinu nebo a indexem apnoe/hypopnoe ≥ 15 za hodinu hodina, poruchy periodického pohybu končetin (PLM) definované indexem PLM arousal index (PLMAI) ≥ 10 za hodinu, práce na směny, chronická spánková deprivace, porucha cirkadiánního rytmu bdění ve spánku nebo jakékoli jiné lékařské nebo neurologické příčiny, které by mohly vysvětlit související příznaky narkolepsie s EDS.
3. Pacienti, kteří nejsou schopni nebo ochotni dočasně vysadit jakékoli neschválené léky nebo látky (viz část Neschválená léčba).
4. Současná nebo nedávná (do jednoho roku) historie poruchy užívání návykových látek nebo závislosti, včetně zneužívání alkoholu, jak je definováno v Diagnostickém a statistickém manuálu duševních poruch (DSM-IV).
5. Jakákoli významná závažná abnormalita kardiovaskulárního systému, např. nedávný infarkt myokardu, angina pectoris, hypertenze nebo dysrytmie (během předchozích 6 měsíců), Bazettův korigovaný QT interval na elektrokardiogramu (QT x odmocnina[HR/60]) vyšší než 450 ms, anamnéza hypertrofie levé komory nebo prolaps mitrální chlopně.
6. Pacienti s těžkou depresí (BDI13 ≥ 16) nebo se sebevražedným rizikem (položka G BDI13 > 0)
7. Pacienti s těžkou poruchou funkce jater (např. protrombinový poměr < 50 % nebo faktor V < 50 % u pacienta užívajícího anti-vitamín K) nebo se závažným poškozením ledvin (např. sérový kreatin vyšší než 2,0 mg/dl) nebo s jakoukoli jinou významnou abnormalitou ve fyzikálním vyšetření nebo klinických laboratorních výsledcích.
8. Psychiatrické a neurologické poruchy, jako je středně těžká nebo těžká psychóza nebo demence, bipolární onemocnění, těžká úzkost, klinická deprese, záchvatová porucha v anamnéze nebo jiný problém, který by podle názoru zkoušejícího znemožnil pacientovu účast a dokončení této studie nebo zahrnoval spolehlivé zastoupení subjektivní příznaky.
9. Předchozí závažné nežádoucí reakce na stimulancia CNS.
10. Známá přecitlivělost na testovanou léčbu včetně účinné látky a pomocných látek.
11. Neschopnost bezpečně pokračovat v každodenních činnostech bez použití léčby proti EDS.
12. Jiná aktivní klinicky významná onemocnění, včetně nestabilních kardiovaskulárních, endokrinních, neoplastických, gastrointestinálních, hematologických, jaterních, imunologických, metabolických, neurologických (jiných než narkolepsie/kataplexie), plicních a/nebo ledvinových onemocnění, která by mohla narušovat průběh studie nebo proti indikovat studijní léčbu nebo vystavit pacienta riziku během studie nebo ohrozit cíle studie.
13. Všichni pacienti s vrozenou galaktosémií, glukózo-galaktózovou malabsorpcí nebo deficitem laktázy v důsledku přítomnosti laktózy ve zkoumané léčbě
14. Pacienti, kteří se účastní jiné studie nebo jsou v období sledování pro jinou studii