Alogenní transplantace kmenových buněk pro děti a dospívající s akutní lymfoblastickou leukémií
1. září 2026 aktualizováno: St. Anna Kinderkrebsforschung
ALL SCTped 2012 FORUM je nadnárodní, multicentrická, kontrolovaná, prospektivní studie fáze III pro terapii a optimalizaci terapie u dětí a dospívajících s ALL v kompletní morfologické remisi (CR, méně než 5 % blastů v kostní dřeni, žádné blasty v cerebrospinálním tekutin, žádnou jinou extramedulární leukémii), kteří mají indikaci k HSCT s myeloablativním přípravným režimem.
Stratifikace pacientů v prvních a následujících remisích podle jednotlivých transplantačních modalit spočívá na indikaci k alogenní HSCT a dostupnosti vhodného dárce v rámci jednotlivých transplantačních skupin.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Akutní a pozdní vedlejší účinky TBI v kombinaci s jinými chemoterapeutiky jsou pro rostoucí organismus rozmanité a zahrnují těžkou orgánovou dysfunkci/selhání v důsledku toxicity. Ačkoli úmrtnost spojená s transplantací byla po HSCT v posledním desetiletí snížena díky lepšímu přizpůsobení HLA, prevenci a kontrole infekcí, zátěž pozdních komplikací je stále předmětem obav. Zpomalení růstu, hormonální dysfunkce, sterilita a riziko sekundární rakoviny jsou pozdními důsledky TBI u dětí. Dosud však žádná prospektivní studie neprokázala podobné výsledky u pediatrické ALL s použitím chemo-kondicionačního režimu před HSCT. Důvodů je mnoho: pouze menšina dětí s ALL se kvalifikuje pro alogenní HSCT, protože většina pacientů je vyléčena pouze moderními chemoterapeutickými přístupy. Ti s nepříznivou prognózou jsou léčeni v centrech HSCT, která nabízejí péči pacientům s různými chorobami. Proto je téměř nemožné odpovědět na komplexní otázky týkající se výsledků v jednotlivých centrech nebo dokonce v jednotlivých zemích. Mezinárodní spolupráce je nezbytná pro umožnění prospektivního vyšetřování v rámci srovnatelných kohort pacientů.
Tato studie měla za cíl prozkoumat účinnost a účinnost dvou různých chemo-kondicionačních režimů (Chřipka/Thio s Treo nebo ivBu) ve srovnání se standardním kondicionačním režimem (TBI/VP16). Všichni pacienti s indikací k HSCT, věk > 4 roky a odpovídající dárce (MD) nebo odpovídající sourozenecký dárce (MSD) podstoupili randomizaci mezi těmito dvěma přípravnými režimy. Rozhodnutí, zda je kondicionování bez ozáření chřipka/Thio/Treo nebo chřipka/Thio/ivBu, bylo stratifikováno podle země. Pacienti ve věku < 4 roky dostávali kondicionování bez ozáření. Pacienti s neshodným dárcem byli stratifikováni podle zdroje kmenových buněk dárce (z pupečníkové krve, haploidentických tx nebo kmenových buněk kostní dřeně/periferní krve).
Po prozatímní analýze randomizované studie FORUM v prosinci 2018, která prokázala lepší OS pro TBI/etoposid se stejnými výsledky pro režim obsahující Bu nebo Treo, byla randomizace pozastavena. Důvodem byla nižší incidence relapsů, zatímco 1letá TRM byla srovnatelná ve všech 3 ramenech. Randomizace byla uzavřena v březnu 2019 na základě výsledků dalších analýz potvrzujících nadřazenost TBI/VP16 nad chemo-kondicionováním. V důsledku toho zůstává kondicionování TBI standardem pro pacienty starší 4 let s MSD/MD. Použití jiného kondicionování než TBI/VP16 v této věkové skupině se provádí na úrovni centra na základě posouzení každého jednotlivého pacienta.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
1800
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Christina Peters, Prof. MD PhD
- Telefonní číslo: 3106 +43140170
- E-mail: christina.peters@stanna.at
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Tijana Frank, MD, MScEng
- Telefonní číslo: 4755 +43140470
- E-mail: tijana.frank@ccri.at
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Nábor
- Hospital de Pediatria "Juan P. Garrahan" Combate de Los Pozos N°1800 CABA
-
Kontakt:
- Raquel Staciuk, MD PhD
- E-mail: rstaciuk@gmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Raquel Staciuk, MD PhD
-
La Plata, Argentina, 1651
- Nábor
- Hospital Sor Maria Ludovica, Department Hematology Stem Cell Transplant Unit
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sandra Formisano, MD PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Daniela Iglesias, MD PhD
-
Kontakt:
- Sandra Formisano, MD
- E-mail: sandraformisano@yahoo.com.ar
-
-
-
-
-
Melbourne, Austrálie, 3052
- Aktivní, ne nábor
- Children's Cancer Centre The Royal Children's Hospital
-
Perth, Austrálie, 6008
- Aktivní, ne nábor
- Princess Margaret Hospital for Children
-
Randwick, Austrálie, 2031
- Aktivní, ne nábor
- Sydney Children's Hospital
-
South Brisbane, Austrálie, 4101
- Aktivní, ne nábor
- Lady Cilento Children's Hospital
-
Sydney, Austrálie, 2145
- Aktivní, ne nábor
- The Children's Hospital at Westmead Oncology Unit
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie, 1020
- Nábor
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF)
-
Kontakt:
- Pauline Mazilier, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Pauline Mazilier, MD
-
Brussels, Belgie, 1200
- Nábor
- Cliniques Universitaires Saint-Luc (UCL) Hématologie et oncologie pédiatrique
-
Kontakt:
- Benedicte Brichard, MD PhD
- E-mail: benedicte.brichard@uclouvain.be
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Benedicte Brichard, MD PhD
-
Ghent, Belgie, 9000
- Nábor
- University Hospital Gent Pediatrische hemato-oncologie
-
Kontakt:
- Viktoria Bourdon, MD, PhD
- E-mail: vicotria.bordon@uzgent.be
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Viktoria Bourdon, MD, PhD
-
Leuven, Belgie, 3000
- Nábor
- University Hospitals Leuven Kinderhemato-oncologie
-
Kontakt:
- Marleen Renard, MD PhD
- E-mail: marleen.renard@uzleuven.be
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marleen Renard, MD PhD
-
Liège, Belgie
- Nábor
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege Domaine Universitaire du Sart Tilman
-
Kontakt:
- Marie Françoise Dresse, MD PhD
- E-mail: marie.francoise.dresse@chrcitadelle.be
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marie Françoise Dresse, MD PhD
-
-
-
-
-
Minsk, Bělorusko
- Aktivní, ne nábor
- Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Nábor
- Hospital Dr Luis Calvo Mackenna
-
Kontakt:
- Julia Palma, MD PhD
- E-mail: jpalmab@vtr.net
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Julia Palma, MD PhD
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorvatsko
- Nábor
- Department of Pediatrics, UHC Zagreb
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ernest Bilic, MD PhD
-
Kontakt:
- Ernest Bilic, MD PhD
- E-mail: ernest.bilic@kbc-zagreb.hr
-
Kontakt:
- Zrinko Salek, MD
- E-mail: zsalek@kbc-zagreb.hr
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Zrinko Salek, MD
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Nábor
- Paediatric Stem Cell Transplant and Immune Deficiency, Dept. for children and adolescents 4072, Rigshospitalet
-
Kontakt:
- Marianne Ifversen, MD PhD
- E-mail: ifversen@rh.regionh.dk
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marianne Ifversen, MD PHD
-
-
-
-
-
Helsinki, Finsko, 00029 HUS
- Dokončeno
- Division of Hematology-Oncology and Stem Cell Transplantation, Hospital for Children and Adolescents, Univ. of Helsinki
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33076
- Aktivní, ne nábor
- CHU Bordeaux
-
Clermont-Ferrand, Francie, 63003
- Aktivní, ne nábor
- CHU clermont-ferrand
-
Grenoble, Francie, 38043
- Aktivní, ne nábor
- CHU Grenoble - Clinique Universitaire de Pédiatrie, Hôpital Couple Enfant
-
Lille, Francie, 59037
- Aktivní, ne nábor
- CHRU Lille, Service d'Hématologie Pédiatrique
-
Lyon, Francie, 69372
- Aktivní, ne nábor
- IHOP / Lyon, Service Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
-
Marseille, Francie, 13385
- Aktivní, ne nábor
- Hopital la Timone Adulte
-
Montpellier, Francie, 34295
- Aktivní, ne nábor
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nancy, Francie, 54500
- Aktivní, ne nábor
- CHU Nancy - Hopital d'Enfants
-
Nantes, Francie, 44093
- Aktivní, ne nábor
- CHU Nantes, Service d'onco hémato pédiatrie
-
Paris, Francie, 75019
- Aktivní, ne nábor
- Hopital Robert Debre
-
Rennes, Francie, 35203
- Aktivní, ne nábor
- CHU de Rennes, Serive d'Onco-Pédiatrie
-
Rouen, Francie, 76031
- Aktivní, ne nábor
- CHU de Rouen, Hopital des Enfants, Service d' Immuno-Hématologie Oncologie Pédiatrique
-
Strasbourg, Francie, 67098
- Aktivní, ne nábor
- CHU Strasbourg, Service d'hématologie et d'oncologie pédiatrique
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2300
- Dokončeno
- Leiden University Medical Center Department of Pediatrics/BMT unit
-
Utrecht, Holandsko, 3584
- Nábor
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Friso Calkoen, MD
-
Kontakt:
- Friso Calkoen, MD
- E-mail: F.G.J.Calkoen-2@prinsesmaximacentrum.nl
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Staženo
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico S. Orsola-Malpighi di Bologna
-
Florence, Itálie, 50139
- Staženo
- Ospedale Mayer di Firenze SODc Tumori Pediatrici e TMO
-
Genoa, Itálie, 16147
- Staženo
- Istituto Gaslini Genova Oncoematologia Pediatrica-
-
Monza, Itálie, 20900
- Aktivní, ne nábor
- A.O. San Gerardo di Monza Clinica Pediatrica
-
Naples, Itálie, 80123
- Staženo
- A.O.R.N. Santobono Pausilipon, Dipartimento di Oncoematologia
-
Padova, Itálie, 35128
- Staženo
- Azienda Ospedaliera di Padova Oncoematologia Pediatrica
-
Pavia, Itálie, 27100
- Aktivní, ne nábor
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Itálie, 56126
- Staženo
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana U.O. di Oncoematologia Pediatrica A.O.
-
Rome, Itálie, 00165
- Aktivní, ne nábor
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Sapienza, University of Rome
-
Torino, Itálie, 10126
- Ukončeno
- Ospedale Infantile Regina Margherita SC Oncoematologia e Centro Trapianti
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31096
- Aktivní, ne nábor
- Rambam Medical Center
-
Petah Tikva, Izrael, 49202
- Aktivní, ne nábor
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Aktivní, ne nábor
- Dana Children's Hospital
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada
- Aktivní, ne nábor
- Alberta Children's Hospital Division of Pediatric Oncology
-
Montral, Kanada
- Aktivní, ne nábor
- Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- Aktivní, ne nábor
- CHU Sainte-Justine Hematology-Oncology Division
-
Toronto, Kanada
- Dokončeno
- Hospital for Sick Children University of Toronto Division of Haematology/Oncology
-
Vancouver, Kanada
- Dokončeno
- BC Children's Hospital
-
Winnipeg, Kanada
- Staženo
- CancerCare Manitoba/University of Manitoba
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie
- Nábor
- University of Malaya, Department of Paediatrics
-
Kontakt:
- Hany Ariffin, MD PhD
- E-mail: hany@ummc.edu.my
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hany Ariffin, MD PhD
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1097
- Nábor
- National Institute of Haematology and Infectious Disease, Hospital of Southern Pest, Paediatric Bone Marrow Transplantation Unit
-
Kontakt:
- Gergely Krivan, MD PhD
- E-mail: krivang@hu.inter.net
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Gergely Krivan, MD PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Krisztián Kallay, MD PhD
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko
- Nábor
- Instituto Nacional de Peditria
-
Kontakt:
- Alberto Olaya Vargas, MD PhD
- E-mail: alberto.olaya@yahoo.com.mx
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alberto Olaya Vargas, MD PhD
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, 0424
- Nábor
- Oslo University Hospital Rikshospitalet
-
Kontakt:
- Jochen Büchner, MD PhD
- E-mail: jocbuc@ous-hf.no
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jochen Büchner, MD PhD
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1142
- Aktivní, ne nábor
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
Aachen, Německo, 52074
- Aktivní, ne nábor
- Uniklinik RWTH Aachen, Kinder- und Jugendmedizin
-
Berlin, Německo, 13353
- Aktivní, ne nábor
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
-
Bonn, Německo, 53113
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Bonn, Abteilung für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Düsseldorf, Klinik für Kinder-Onkologie, -Hämatologie und Klinische Immunologie
-
Erlangen, Německo, 1054
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Erlangen, Kinder- und Jugendklinik
-
Essen, Německo, 45122
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Essen, Klinik für Kinderheilkunde III
-
Frankfurt am Main, Německo, 60590
- Aktivní, ne nábor
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (KKJM)
-
Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
-
Greifswald, Německo, 17475
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsmedizin Greifswald, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Halle, Německo, 06120
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Halle (Saale), Universitätsklinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Hamburg, Německo, 20246
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie
-
Hanover, Německo, 30625
- Aktivní, ne nábor
- Medizinische Hochschule Hannover, Zentrum Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Heidelberg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
-
Jena, Německo, 07745
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Jena, Sektion für Stammzelltransplantation
-
Kiel, Německo, 24105
- Aktivní, ne nábor
- UKSH - Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Allgemeine Pädiatrie
-
Leipzig, Německo, 04103
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsmedizin Leipzig, Abteilung für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie und Hämostaseologie
-
München, Německo, 80337
- Aktivní, ne nábor
- Klinikum der Universität München, Dr. von Haunersches Kinderspital
-
München, Německo, 80804
- Aktivní, ne nábor
- Städt. Krankenhaus München Schwabing, Universitätskinderklinik der TU München
-
Münster, Německo, 48149
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Münster, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Regensburg, Německo, 93053
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Tübingen, Německo, 72076
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen
-
Ulm, Německo, 89075
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Würzburg, Německo, 97080
- Aktivní, ne nábor
- Universitäts-Kinderklinik Würzburg
-
-
Gießen
-
Giessen, Gießen, Německo, 35392
- Aktivní, ne nábor
- Universitätsklinikum Gießen, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko
- Aktivní, ne nábor
- University Hospital No.1, Collegium Medicum UMK, department of Paediatrics, Oncology, Hematology and Paediatric Transplantology
-
Krakow, Polsko
- Staženo
- University Children's Hospital in Krakow, Department of Transplantation
-
Lublin, Polsko
- Aktivní, ne nábor
- Children's University Hospital, Dept. Pediatric Hematology, Oncology, and Transplantology
-
Poznan, Polsko
- Aktivní, ne nábor
- Poznan University of Medical Sciences, Department of Pediatric Onology, Hematology & HSCT
-
Wroclaw, Polsko
- Aktivní, ne nábor
- Cape of Hope, Wroclaw Medical University
-
-
-
-
-
Graz, Rakousko, 8036
- Nábor
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde, Abt. f. Hämato-Onkologie
-
Kontakt:
- Wolfgang Schwinger, MD PhD
- E-mail: wolfgang.schwinger@medunigraz.at
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Wolfgang Schwinger, MD PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Daniela Sperl, MD
-
Innsbruck, Rakousko, 6020
- Nábor
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
-
Kontakt:
- Gabriele Kropshofer, MD PhD
- E-mail: gabriele.kropshofer@tirol-kliniken.at
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Gabriele Kropshofer, MD PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Bernhard Meister, MD
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Nábor
- St. Anna Children's Hospital, Vienna, Austria
-
Kontakt:
- Herbert Pichler, MD
- E-mail: herbert.pichler@stanna.at
-
Kontakt:
- herbert.pichler@stanna.at
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Herbert Pichler, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Roswitha Lüftinger, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Elisabeth Salzer, MD
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko
- Aktivní, ne nábor
- IInsitutul Clinic Fundeni, Sectia de Transplant Medular
-
Timișoara, Rumunsko
- Dokončeno
- University of Medicine and Pharmacy V. BABES, Emergency Children's Hospital LOUIS TURCANU, III. Clinic of Pediatrics , Department of Onco-hematology and Bone Marrow Transplantation
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudská arábie
- Nábor
- King Abdullah specialists children hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mohammed Essa, MD PhD
-
Kontakt:
- Mohammed Essa, MD PhD
- E-mail: essamo@mngha.med.sa
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 83340
- Nábor
- University Children's Hospital
-
Kontakt:
- Peter Svec, MD PhD
- E-mail: peter.svec@gmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Peter Svec, MD PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Dominika Tanuskova, MD
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovinsko
- Nábor
- University childrens' hospital, UMCL
-
Kontakt:
- Simona Avčin, MD
- E-mail: simona.avcin@kclj.si
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Simona Avčin, MD
-
-
-
-
-
Ankara, Turecko (Türkiye), 06100
- Aktivní, ne nábor
- Ankara University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
-
Ankara, Turecko (Türkiye)
- Aktivní, ne nábor
- Gazi University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
-
Ankara, Turecko (Türkiye)
- Aktivní, ne nábor
- Gulhane Training and Research Hospital
-
Antalya, Turecko (Türkiye)
- Aktivní, ne nábor
- Akdeniz University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
-
Antalya, Turecko (Türkiye)
- Aktivní, ne nábor
- Bahcesehir University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Aktivní, ne nábor
- Acibadem University Atakent Hospital Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Aktivní, ne nábor
- Bahcelievler Medicalpark Hospital Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Aktivní, ne nábor
- Bahcesehir University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Aktivní, ne nábor
- Medipol Mega Universite Hastanesi
-
Izmir, Turecko (Türkiye)
- Aktivní, ne nábor
- Dokuzeylul University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
-
Izmir, Turecko (Türkiye)
- Aktivní, ne nábor
- Ege University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
-
Kayseri, Turecko (Türkiye)
- Aktivní, ne nábor
- Erciyes University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 150 06
- Nábor
- Department of Pediatric Hematology and Oncology Teaching Hospital Motol, 2nd Medical School, Charles University
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Renata Formankova, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Petra Keslova, MD
-
Kontakt:
- Petr Riha, MD PhD
- E-mail: petr.riha@fnmotol.cz
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Petr Riha, MD
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 11527
- Nábor
- Saint Sophia Children's Hospital BMT Unit
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Anna Paisiou, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Dikaia-Eleni Ionnidou, MD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- George Vessalas, MD
-
Kontakt:
- Evgenios Goussetis, MD
- E-mail: evgoussetis@gmail.com
-
Kontakt:
- Dikaia Eleni Ioannidou, MD
- E-mail: elda.ioannidou@gmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Evgenios Goussetis, MD
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Nábor
- Hospital Santa Creu i Sant Pau
-
Kontakt:
- Iván López Torija, MD
- E-mail: ilopezt@santpau.cat
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Iván López Torija, MD
-
Barcelona, Španělsko
- Nábor
- Hospital Vall d'hebrón
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cristina Díaz de Heredia, MD
-
Kontakt:
- Cristina Díaz de Heredia, MD
- E-mail: cristina.diazdeheredia@vallhebron.cat
-
Murcia, Španělsko
- Nábor
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Kontakt:
- José Luis Fuster, MD
- E-mail: josel.fuster@carm.es
-
Vrchní vyšetřovatel:
- José Luis Fuster, MD
-
Málaga, Španělsko
- Staženo
- Hospital Materno Infantil de Málaga
-
Oviedo, Španělsko
- Nábor
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Kontakt:
- Pilar Palomo, MD
- E-mail: pilarpalomo@gmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Pilar Palomo, MD
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 41685
- Nábor
- Queen Silvia Children's Hospital, Department of Pediatric Oncology (Avdelnig 321-322)
-
Kontakt:
- Cecilia Langenskiöld, MD
- E-mail: cecilia.langenskiold@vgregion.se
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cecilia Langenskiöld, MD
-
Lund, Švédsko, 22185
- Nábor
- Skane University Hospital, Dept. of Pediatrics, Section for Hematology and Oncology
-
Kontakt:
- Dominik Turkiewicz, MD
- E-mail: dominik.turkiewicz@skane.se
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dominik Turkiewicz, MD
-
Stockholm, Švédsko, 14186
- Nábor
- Karolinska University Hospital, Department of Pediatrics
-
Kontakt:
- Jacek Toporski, MD
- E-mail: jacek.toporski@regionstockholm.se
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jacek Toporski, MD
-
Uppsala, Švédsko, 75185
- Nábor
- University Children's Hospital, Dept. of Women's & Children's Health Section for Pediatrics
-
Kontakt:
- Natalja Jackman, MD PhD
- E-mail: natalja.jackman@akademiska.se
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Natalja Jackman, MD PhD
-
-
-
-
-
Basel, Švýcarsko, 4056
- Nábor
- Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
-
Kontakt:
- Tamara Diesch, MD PhD
- E-mail: tamara.diesch-furlanetto@ukbb.ch
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tamara Diesch, MD PhD
-
Geneva, Švýcarsko, 1211
- Nábor
- HUG Hôpitaux Universitaire de Genève
-
Kontakt:
- Marc Ansari, MD PhD
- E-mail: Marc.Ansari@hcuge.ch
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marc Ansari, MD PhD
-
Zurich, Švýcarsko, 8032
- Nábor
- Universitäts-Kinderspital Zurich
-
Kontakt:
- Güngör Tayfun, MD PhD
- E-mail: tayfun.guengoer@kispi.uzh.ch
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Güngör Tayfun, MD PhD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 měsíc až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti s ALL (kromě pacientů s B-ALL), kteří splňují následující kritéria:
- věk v době diagnózy ≤ 18 let. Věk při HSCT ≤ 21 let
- indikace pro alogenní HSCT
- kompletní remise (CR) před HSCT
- písemný souhlas rodičů (zákonného zástupce) a případně nezletilého pacienta prostřednictvím „Formuláře informovaného souhlasu“
- žádné těhotenství
- žádná sekundární malignita
- žádné předchozí HSCT
- HSCT se provádí v centru účastnícím se studie
Kritéria vyloučení:
- pacientů, kteří nesplňují kritéria pro zařazení
- Non Hodgkinův lymfom
- celý protokol nebo jeho podstatné části odmítne buď sám pacient, nebo příslušný zákonný zástupce
- není udělen souhlas k ukládání a šíření anonymních lékařských dat ze studijních důvodů
- závažné souběžné onemocnění, které neumožňuje léčbu podle protokolu podle uvážení zkoušejícího (např. malformační syndromy, srdeční malformace, metabolické poruchy)
- Karnofsky / Lansky skóre < 50 %
- subjekty neochotné nebo neschopné dodržovat studijní postupy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Chřipka/Thio/Treo
Fludarabin/Thiotepa/Treosulfan se používá jako přípravný režim pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u pacientů s:
|
2x5 mg/kg tělesné hmotnosti, 1 den
Ostatní jména:
14 g/m² BS, 3 dny
Ostatní jména:
30 mg/m2 BS, 5 dní
Ostatní jména:
MD: ATG Thymo: 2,5 mg/kg tělesné hmotnosti/d 3 dny.
Ostatní jména:
MD: 15 mg/kg tělesné hmotnosti/den 3 dny MMD: 10 mg/kg tělesné hmotnosti/d 3 dny
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: TBI/VP16
TBI (Total Body Irradiation) / VP16 se používá jako přípravný režim pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u pacientů starších 48 měsíců s:
Pacienti ve věku 24-48 měsíců mohou volitelně podstoupit celkové ozáření těla (TBI). |
MD: ATG Thymo: 2,5 mg/kg tělesné hmotnosti/d 3 dny.
Ostatní jména:
MD: 15 mg/kg tělesné hmotnosti/den 3 dny MMD: 10 mg/kg tělesné hmotnosti/d 3 dny
Ostatní jména:
2 x 2 Gy/den, 3 dny (celkem 12 Gy)
60 mg/kg tělesné hmotnosti, 1 den v kondicionování TBI/VP16; 40 mg/kg tělesné hmotnosti v úpravě Bu/VP16/Cy
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Chřipka/Thio/ivBu
Fludarabin/Thiotepa/iV Busulfan se používá jako přípravný režim pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u pacientů s:
|
2x5 mg/kg tělesné hmotnosti, 1 den
Ostatní jména:
30 mg/m2 BS, 5 dní
Ostatní jména:
MD: ATG Thymo: 2,5 mg/kg tělesné hmotnosti/d 3 dny.
Ostatní jména:
MD: 15 mg/kg tělesné hmotnosti/den 3 dny MMD: 10 mg/kg tělesné hmotnosti/d 3 dny
Ostatní jména:
iV, dávkování podle terapeutického monitorování léčiva, 4 dny
Ostatní jména:
jako součást kondicionování 60 mg/kg TH 2 dny nebo jako GvHD profylaxe 50 mg/kg TH/d 2 dny s Mesnou
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Bu/VP16/Cy
Busulfan/VP16/Cyklofosfamid je alternativní kondicionační rameno, které lze volitelně použít pro HSCT s MSD/MD a MMD štěpem u pacientů ve věku 0-24 měsíců.
Pacienti podstupující MD HSCT dostanou také ATG Thymo- nebo Grafalon.
|
iV, dávkování podle terapeutického monitorování léčiva, 4 dny
Ostatní jména:
60 mg/kg tělesné hmotnosti, 1 den v kondicionování TBI/VP16; 40 mg/kg tělesné hmotnosti v úpravě Bu/VP16/Cy
Ostatní jména:
jako součást kondicionování 60 mg/kg TH 2 dny nebo jako GvHD profylaxe 50 mg/kg TH/d 2 dny s Mesnou
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití (OS) Stratum 1a (randomizace TBI+ chemo-kondicionování vs. chemo-kondicionování pouze)
Časové okno: první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
Stratum 1 – otázka související s randomizací byla uzavřena v prosinci 2018; pacienti jsou v aktivním sledování: Ukázat, že necelkové ozáření těla (TBI) obsahující kondicionování (Chřipka/Thio/ivBu nebo Chřipka/Thio/Treo) vede k non-inferiornímu přežití ve srovnání s kondicionováním TBI/etoposidem v děti starší než 4 roky po HSCT od identického sourozeneckého dárce (MSD) lidského leukocytárního antigenu (HLA) nebo dárce shodného s HLA (MD).
Primárním cílovým parametrem je OS vypočítaný od data randomizace.
Smrt z jakékoli příčiny bude považována za událost.
|
první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
|
Přežití bez události (EFS) Stratum 2 (transplantace dárce s nesprávným výběrem)
Časové okno: první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
EFS po alogenní HSCT.
EFS se počítá od data náboru do progrese nebo relapsu onemocnění, sekundárního novotvaru a úmrtí z jakékoli příčiny.
|
první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
|
Celkové přežití (OS), vrstva 1b: MSD/MD bez randomizace
Časové okno: první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
Prozkoumat dopad rizikových faktorů na výskyt nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) a na celkové přežití a přežití bez příhody v celé kohortě MSD/MD
|
první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
EFS (stratum 1a a 1b)
Časové okno: první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
EFS se počítá od data randomizace (1a) nebo náboru (1b) do progrese onemocnění nebo relapsu, sekundárního novotvaru a úmrtí z jakékoli příčiny.
Pacienti ztracení ve sledování bez události budou cenzurováni k datu jejich posledního následného hodnocení.
|
první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
|
TRM
Časové okno: první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
Kumulativní výskyt mortality související s léčbou (TRM) pro vrstvu 1 a 2.
|
první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
|
Relaps/progrese
Časové okno: první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
Kumulativní výskyt relapsu pro vrstvy 1a, 1b a 2.
|
první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
|
Akutní a pozdní toxicita pro vrstvy 1a, 1b a 2
Časové okno: první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
podle předvýběru z CTC3
|
první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
|
OS (stratum 2)
Časové okno: první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
Primárním koncovým bodem je OS vypočítaný od data náboru.
Smrt z jakékoli příčiny bude považována za událost.
|
první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Akutní onemocnění štěpu versus hostitel (aGVHD)
Časové okno: první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
Podle upravených kritérií Seattle Glucksberg
|
první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
|
Sekundární malignity
Časové okno: první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
Výskyt, typ a časový bod výskytu
|
první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
|
Chronická reakce štěpu proti hostiteli (cGvHD)
Časové okno: první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
Chronická GVHD je diagnostikována pomocí kritérií vytvořených v rámci projektu NIH consensus development project
|
první: 18 měsíců po zařazení prvního pacienta, poté každoročně až 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Christina Peters, Prof. MD PhD, St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria
- Studijní židle: Peter Bader, Prof. MD PhD, Goethe University
- Studijní židle: Franco Locatelli, Prof. MD PhD, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Rome, Italy
- Studijní židle: Anita Lawitschka, Assoc. Prof. MD, St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Tasian SK, Peters C. Targeted therapy or transplantation for paediatric ABL-class Ph-like acute lymphocytic leukaemia? Lancet Haematol. 2020 Dec;7(12):e858-e859. doi: 10.1016/S2352-3026(20)30369-0. No abstract available.
- Gomez SM, Varela MA, Ruiz C, Sung L. Comparable Outcomes of Matched Sibling Donor and Matched Unrelated Donor Stem Cell Transplantation in Children With Acute Leukemia in Argentina. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Oct 1;43(7):e1020-e1024. doi: 10.1097/MPH.0000000000002174.
- Peters C, Dalle JH, Locatelli F, Poetschger U, Sedlacek P, Buechner J, Shaw PJ, Staciuk R, Ifversen M, Pichler H, Vettenranta K, Svec P, Aleinikova O, Stein J, Gungor T, Toporski J, Truong TH, Diaz-de-Heredia C, Bierings M, Ariffin H, Essa M, Burkhardt B, Schultz K, Meisel R, Lankester A, Ansari M, Schrappe M; IBFM Study Group;; von Stackelberg A; IntReALL Study Group; Balduzzi A; I-BFM SCT Study Group; Corbacioglu S; EBMT Paediatric Diseases Working Party; Bader P. Total Body Irradiation or Chemotherapy Conditioning in Childhood ALL: A Multinational, Randomized, Noninferiority Phase III Study. J Clin Oncol. 2021 Feb 1;39(4):295-307. doi: 10.1200/JCO.20.02529. Epub 2020 Dec 17.
- Ben Hassine K, Gloor Y, Dupanloup I, Uppugunduri CRS, Mlakar V, Gonzales F, Gungor T, Ifversen M, Shaw PJ, Buechner J, Truong TH, Bittencourt H, Teague L, Toporski J, Sedlacek P, Poetschger U, Krajinovic M, Kalwak K, Balduzzi A, Algeri M, Bader P, Peters C, Dalle JH, Ansari M. Refining busulfan exposure enhances pediatric ALL HSCT outcomes: insights from the International FORUM study. Blood Adv. 2026 May 26;10(10):3719-3730. doi: 10.1182/bloodadvances.2025019142.
- Buechner J, Poetschger U, Bader P, Yesilipek A, Pichler H, Palma J, Staciuk R, Riha P, Krivan G, Ifversen M, Gungor T, Goussetis E, Kalwak K, Toporski J, Gabriel M, Renard M, Diaz-de-Heredia C, Matic T, Calkoen FG, Svec P, Meisel R, Balduzzi A, Locatelli F, Peters C, Dalle JH, Stein J. Outcomes of BCP-ALL with hypodiploidy or BCR::ABL1 fusion in children undergoing allogeneic HSCT: results from the FORUM study. Blood. 2026 Mar 19;147(12):1365-1379. doi: 10.1182/blood.2025030951.
- Greco R, Ruggeri A, McLornan DP, Snowden JA, Alexander T, Angelucci E, Averbuch D, Bazarbachi A, Hazenberg MD, Kalwak K, Kenyon M, Mekelenkamp H, Neven B, Pedrazzoli P, Peric Z, Risitano AM, Sanchez-Ortega I, Ciceri F, Sureda A. Indications for haematopoietic cell transplantation and CAR-T for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: 2025 EBMT practice recommendations. Bone Marrow Transplant. 2025 Nov;60(11):1499-1525. doi: 10.1038/s41409-025-02701-3. Epub 2025 Sep 9.
- Balduzzi A, Glogova E, Peters C, Sedlacek P, Dalle JH, Locatelli F, Meisel R, Burkhardt B, Buechner J, Wachowiak J, Bierings M, Staciuk R, Graphakos S, Gungor T, Yesilipek A, Svec P, Palma J, Krivan G, Diaz-de-Heredia C, Limido F, Ansari M, Kalwak K, Bader P, Ifversen M. Impact of minimal residual disease on the outcome of hematopoietic stem cell transplantation for childhood acute lymphoblastic leukemia within the FORUM trial. Haematologica. 2026 Jan 1;111(1):122-134. doi: 10.3324/haematol.2025.287456. Epub 2025 Aug 7.
- Kalwak K, Moser LM, Potschger U, Bader P, Kleinschmidt K, Meisel R, Dalle JH, Yesilipek A, Balduzzi A, Krivan G, Goussetis E, Staciuk R, Sedlacek P, Pichler H, Svec P, Gabriel M, Gungor T, Bilic E, Buechner J, Renard M, Vettenranta K, Ifversen M, Diaz-de-Heredia C, Stein J, Toporski J, Bierings M, Peters C, Ansari M, Locatelli F. Comparable outcomes after busulfan- or treosulfan-based conditioning for allo-HSCT in children with ALL: results of FORUM. Blood Adv. 2025 Feb 25;9(4):741-751. doi: 10.1182/bloodadvances.2024014548.
- Bader P, Potschger U, Dalle JH, Moser LM, Balduzzi A, Ansari M, Buechner J, Gungor T, Ifversen M, Krivan G, Pichler H, Renard M, Staciuk R, Sedlacek P, Stein J, Heusel JR, Truong T, Wachowiak J, Yesilipek A, Locatelli F, Peters C. Low rate of nonrelapse mortality in under-4-year-olds with ALL given chemotherapeutic conditioning for HSCT: a phase 3 FORUM study. Blood Adv. 2024 Jan 23;8(2):416-428. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010591.
- Choong E, Uppugunduri CRS, Marino D, Kuntzinger M, Doffey-Lazeyras F, Lo Piccolo R, Chalandon Y, Peters C, Daali Y, Ansari M. Therapeutic Drug Monitoring of Busulfan for the Management of Pediatric Patients: Cross-Validation of Methods and Long-Term Performance. Ther Drug Monit. 2018 Feb;40(1):84-92. doi: 10.1097/FTD.0000000000000468.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2013
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. září 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. září 2013
První zveřejněno (Odhadovaný)
24. září 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Hematologická onemocnění
- Lymfatická onemocnění
- Lymfoproliferativní poruchy
- Imunoproliferativní poruchy
- Leukémie, lymfoidní
- Leukémie
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Lymfoblastická leukémie-lymfom prekurzorových buněk
- Sloučeniny síry
- Organické chemikálie
- Heterocyklické sloučeniny, 1 kruh
- Heterocyklické sloučeniny
- Uhlovodíky, acyklické
- Uhlovodíky
- Uhlovodíky, cyklické
- Uhlohydráty
- Podophyllotoxin
- Tetrahydronaftalenes
- Naftalenes
- Polycyklické aromatické uhlovodíky
- Uhlovodíky, aromatické
- Polycyklické sloučeniny
- Glukosidy
- Glykosidy
- Enzymy
- Enzymy a koenzymy
- Alkany
- Alkoholy
- Butylenglykoly
- Glykoly
- Mesyláty
- Alkanesulfonáty
- Alkanesulfonové kyseliny
- Kyseliny sulfonové
- Kyseliny síry
- Fosforamidové hořčice
- Sloučeniny hořčice dusíku
- Hořčičné sloučeniny
- Uhlovodíky, halogenované
- Fosforamidy
- Organofosforové sloučeniny
- Biologické produkty
- Složité směsi
- Triethylenefosforamid
- Aziridiny
- Aziriny
- Vakcíny
- Transferázy
- Virové vakcíny
- Acyltransferázy
- Cyklofosfamid
- Etoposid
- Busulfan
- Thiotepa
- Fludarabine
- Thymoglobulin
- Treosulfan
- Vakcíny proti chřipce
- Acetyl-CoA C-Acyltransferase
Další identifikační čísla studie
- ALL SCTped FORUM 2012
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .