Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Allogene stamceltransplantatie voor kinderen en adolescenten met acute lymfoblastische leukemie

12 januari 2024 bijgewerkt door: Prof. Christina Peters, St. Anna Kinderkrebsforschung

Het ALL SCTped 2012 FORUM is een multinationale, multicenter, gecontroleerde, prospectieve fase III-studie voor de therapie en therapieoptimalisatie voor kinderen en adolescenten met ALL in volledige morfologische remissie (CR, minder dan 5% beenmergblasten, geen blasten in cerebrospinale vocht, geen andere extramedullaire leukemie), die een indicatie hebben voor HSCT met een myeloablatief conditioneringsregime.

De stratificatie van patiënten in eerste en volgende remissies volgens de individuele transplantatiemodaliteiten berust op een indicatie voor allogene HSCT en de beschikbaarheid van een geschikte donor binnen de individuele transplantatiegroepen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Acute en late bijwerkingen van TBI in combinatie met andere chemotherapeutische middelen zijn talrijk voor het groeiende organisme en omvatten ernstige orgaandisfunctie/falen als gevolg van toxiciteit. Hoewel de transplantatiegerelateerde mortaliteit na HSCT in het afgelopen decennium is verminderd dankzij betere HLA-matching, infectiepreventie en -controle, is de last van late complicaties nog steeds een punt van zorg. Groeiachterstand, hormonale disfunctie, onvruchtbaarheid en het risico op secundaire kanker zijn de late gevolgen van TBI bij kinderen. Tot nu toe heeft echter geen prospectieve studie vergelijkbare resultaten aangetoond bij pediatrische ALL met behulp van een chemoconditioneringsregime voorafgaand aan HSCT. De reden daarvoor is talrijk: slechts een minderheid van de kinderen met ALL komt in aanmerking voor allogene HSCT, aangezien de meeste patiënten genezen met alleen moderne chemotherapiebenaderingen. Degenen met een sombere prognose worden behandeld in HSCT-centra die zorg bieden aan patiënten met verschillende ziekten. Daarom is het bijna onmogelijk om de complexe uitkomstvragen in afzonderlijke centra of zelfs in afzonderlijke landen te beantwoorden. Internationale samenwerking is essentieel om prospectief onderzoek binnen vergelijkbare patiëntencohorten mogelijk te maken.

Deze studie was gericht op het onderzoeken van de werkzaamheid en efficiëntie van twee verschillende chemoconditioneringsregimes (Flu/Thio met Treo of ivBu) in vergelijking met het standaard conditioneringsregime (TBI/VP16). Alle patiënten met een indicatie voor HSCT, leeftijd > 4 jaar en een matched donor (MD) of matched sibling donor (MSD) ondergingen een randomisatie tussen deze twee conditioneringsregimes. De beslissing of de bestralingsvrije conditionering Griep/Thio/Treo of Griep/Thio/ivBu is, werd gestratificeerd per land. Patiënten met een leeftijd < 4 jaar kregen de bestralingsvrije conditionering. Patiënten met een niet-overeenkomende donor werden gestratificeerd volgens de stamcelbron van de donor (navelstrengbloed, haplo-identieke tx of beenmerg/perifere bloedstamcellen).

Na een tussentijdse analyse van de gerandomiseerde FORUM-studie in december 2018, die superieure OS liet zien voor TBI/Etoposide met gelijke uitkomsten voor Bu- of Treo-bevattend regime, werd de randomisatie opgeschort. De reden was minder incidentie van terugval, terwijl 1-jaar TRM vergelijkbaar was in alle 3 de armen. De randomisatie werd in maart 2019 afgesloten op basis van de resultaten van aanvullende analyses die de superioriteit van TBI/VP16 ten opzichte van chemoconditionering bevestigen. Bijgevolg is de TBI-conditionering een standaard gebleven voor de patiënten ouder dan 4 jaar met een MSD/MD. Het gebruik van een andere conditionering dan TBI/VP16 in deze leeftijdsgroep wordt op centrumniveau gemaakt op basis van de beoordeling van elke individuele patiënt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

1800

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • Hospital de Pediatria "Juan P. Garrahan" Combate de Los Pozos N°1800 CABA
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Raquel Staciuk, MD PhD
      • La Plata, Argentinië, 1651
        • Werving
        • Hospital Sor Maria Ludovica, Department Hematology Stem Cell Transplant Unit
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sandra Formisano, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Daniela Iglesias, MD PhD
  • Australië
      • Melbourne, Australië, 3052
        • Actief, niet wervend
        • Children's Cancer Centre The Royal Children's Hospital
      • Perth, Australië, 6008
        • Actief, niet wervend
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • Randwick, Australië, 2031
        • Actief, niet wervend
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australië, 4101
        • Actief, niet wervend
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Sydney, Australië, 2145
        • Actief, niet wervend
        • The Children's Hospital at Westmead Oncology Unit
  • België
      • Brussels, België, 1020
        • Werving
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alina Ferster, MD PhD
      • Brussels, België, 1200
        • Werving
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc (UCL) Hématologie et oncologie pédiatrique
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Benedicte Brichard, MD PhD
      • Gent, België, 9000
        • Werving
        • University Hospital Gent Pediatrische hemato-oncologie
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Viktoria Bourdon, MD, PhD
      • Leuven, België, 3000
        • Werving
        • University Hospitals Leuven Kinderhemato-oncologie
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marleen Renard, MD PhD
      • Liège, België
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Liege Domaine Universitaire du Sart Tilman
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marie Françoise Dresse, MD PhD
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Actief, niet wervend
        • Alberta Children's Hospital Division of Pediatric Oncology
      • Montral, Canada
        • Actief, niet wervend
        • Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canada
      • Toronto, Canada
        • Werving
        • Hospital for Sick Children University of Toronto Division of Haematology/Oncology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Donna Wall, MD PhD
      • Vancouver, Canada
        • Werving
        • BC Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kirk Schultz, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Jeffery Davis, MD
      • Winnipeg, Canada
        • Nog niet aan het werven
        • CancerCare Manitoba/University of Manitoba
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Geoff Cuvelier, MD PhD
  • Chili
      • Santiago, Chili
        • Werving
        • Hospital Dr Luis Calvo Mackenna
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Julia Palma, MD PhD
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Werving
        • Paediatric Stem Cell Transplant and Immune Deficiency, Dept. for children and adolescents 4072, Rigshospitalet
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marianne Ifversen, MD PHD
        • Onderonderzoeker:
          • Carsten Heilmann, MD
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland, 52074
        • Actief, niet wervend
        • Uniklinik RWTH Aachen, Kinder- und Jugendmedizin
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Actief, niet wervend
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
      • Bonn, Duitsland, 53113
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Bonn, Abteilung für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie
      • Düsseldorf, Duitsland, 40225
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Düsseldorf, Klinik für Kinder-Onkologie, -Hämatologie und Klinische Immunologie
      • Erlangen, Duitsland, 1054
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Erlangen, Kinder- und Jugendklinik
      • Essen, Duitsland, 45122
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Essen, Klinik für Kinderheilkunde III
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60590
        • Actief, niet wervend
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (KKJM)
      • Freiburg, Duitsland, 79106
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Gießen, Duitsland, 35392
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Gießen, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Greifswald, Duitsland, 17475
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsmedizin Greifswald, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Halle, Duitsland, 06120
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Halle (Saale), Universitätsklinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Actief, niet wervend
        • Medizinische Hochschule Hannover, Zentrum Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Heidelberg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
      • Jena, Duitsland, 07745
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Jena, Sektion für Stammzelltransplantation
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • Actief, niet wervend
        • UKSH - Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Allgemeine Pädiatrie
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsmedizin Leipzig, Abteilung für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie und Hämostaseologie
      • München, Duitsland, 80337
        • Actief, niet wervend
        • Klinikum der Universität München, Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Duitsland, 80804
        • Actief, niet wervend
        • Städt. Krankenhaus München Schwabing, Universitätskinderklinik der TU München
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Münster, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Regensburg, Duitsland, 93053
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen
      • Ulm, Duitsland, 89075
        • Actief, niet wervend
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Würzburg, Duitsland, 97080
        • Actief, niet wervend
        • Universitäts-Kinderklinik Würzburg
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029 HUS
        • Werving
        • Division of Hematology-Oncology and Stem Cell Transplantation, Hospital for Children and Adolescents, Univ. of Helsinki
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kim Vettenranta, MD PhD
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Actief, niet wervend
        • CHU Bordeaux
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63003
        • Actief, niet wervend
        • CHU Clermont-Ferrand
      • Grenoble, Frankrijk, 38043
        • Actief, niet wervend
        • CHU Grenoble - Clinique Universitaire de Pédiatrie, Hôpital Couple Enfant
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Actief, niet wervend
        • CHRU Lille, Service d'Hématologie Pédiatrique
      • Lyon, Frankrijk, 69372
        • Actief, niet wervend
        • IHOP / Lyon, Service Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Actief, niet wervend
        • Hopital la Timone Adulte
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Actief, niet wervend
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nancy, Frankrijk, 54500
        • Actief, niet wervend
        • CHU Nancy - Hôpital d'Enfants
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Actief, niet wervend
        • CHU Nantes, Service d'onco hémato pédiatrie
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Actief, niet wervend
        • Hopital Robert Debre
      • Rennes, Frankrijk, 35203
        • Actief, niet wervend
        • CHU de Rennes, Serive d'Onco-Pédiatrie
      • Rouen, Frankrijk, 76031
        • Actief, niet wervend
        • CHU de Rouen, Hopital des Enfants, Service d' Immuno-Hématologie Oncologie Pédiatrique
      • Strasbourg, Frankrijk, 67098
        • Actief, niet wervend
        • CHU Strasbourg, Service d'hématologie et d'oncologie pédiatrique
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Werving
        • Saint Sophia Children's Hospital BMT Unit
        • Onderonderzoeker:
          • Anna Paisiou, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Dikaia-Eleni Ionnidou, MD
        • Onderonderzoeker:
          • George Vessalas, MD
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Evgenios Goussetis, MD
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1097
        • Werving
        • National Institute of Haematology and Infectious Disease, Hospital of Southern Pest, Paediatric Bone Marrow Transplantation Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gergely Krivan, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Krisztián Kallay, MD PhD
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
      • Petach-Tikva, Israël, 49202
        • Werving
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jerry Stein, MD PhD
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Werving
        • Dana Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ronit Elhasid, MD PhD
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • Nog niet aan het werven
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico S. Orsola-Malpighi di Bologna
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fraia Melchionda, MD
      • Florence, Italië, 50139
        • Ingetrokken
        • Ospedale Mayer di Firenze SODc Tumori Pediatrici e TMO
      • Genoa, Italië, 16147
        • Nog niet aan het werven
        • Istituto Gaslini Genova Oncoematologia Pediatrica-
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maura Faraci, MD
      • Monza, Italië, 20900
        • Werving
        • A.O. San Gerardo di Monza Clinica Pediatrica
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adriana Balduzzi, MD PhD
      • Napoli, Italië, 80123
        • Nog niet aan het werven
        • A.O.R.N. Santobono Pausilipon, Dipartimento di Oncoematologia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Francesco Paolo Tambaro, MD
      • Padova, Italië, 35128
        • Nog niet aan het werven
        • Azienda Ospedaliera di Padova Oncoematologia Pediatrica
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Manuela Tumino, MD
      • Pavia, Italië, 27100
        • Werving
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mario Zecca, MD PhD
      • Pisa, Italië, 56126
        • Nog niet aan het werven
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana U.O. di Oncoematologia Pediatrica A.O.
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gabriella Casazza, MD PhD
      • Rome, Italië, 00165
        • Werving
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Sapienza, University of Rome
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Franco Locatelli, MD PhD
      • Torino, Italië, 10126
        • Beëindigd
        • Ospedale Infantile Regina Margherita SC Oncoematologia e Centro Trapianti
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Werving
        • Ankara University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
        • Contact:
          • Mehmet Ertem, MD PhD
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mehmet Ertem, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Elif Ince, MD
      • Ankara, Kalkoen
        • Werving
        • Gazi University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ulker Kocak, MD PhD
      • Ankara, Kalkoen
        • Werving
        • Gulhane Training and Research Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Orhan Gursel, MD PhD
      • Antalya, Kalkoen
        • Werving
        • Akdeniz University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alphan Kupesiz, MD PhD
      • Antalya, Kalkoen
        • Werving
        • Bahcesehir University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Akif Yesilipek, MD PhD
      • Istanbul, Kalkoen
        • Werving
        • Acibadem University Atakent Hospital Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gulyuz Ozturk, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Didem Atay, MD
      • Istanbul, Kalkoen
        • Werving
        • Bahcelievler Medicalpark Hospital Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tunc Fisgin, MD PhD
      • Istanbul, Kalkoen
        • Werving
        • Bahcesehir University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gulsun Karasu, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Suar Kilic, MD
      • Istanbul, Kalkoen
        • Werving
        • Medipol Mega Universite Hastanesi
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sema Anak, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Yöntem Yaman, MD
      • Izmir, Kalkoen
        • Werving
        • Dokuzeylul University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hale Oren, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Sebnem Yilmaz, MD
      • Izmir, Kalkoen
        • Werving
        • Ege University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Savaş Kansoy, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Serap Aksoylar, MD
      • Kayseri, Kalkoen
        • Werving
        • Erciyes University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Musa Karakukcu, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Ekrem Unal, MD
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië
        • Werving
        • Department of Pediatrics, UHC Zagreb
        • Contact:
          • Ernest Bilic, MD PhD
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ernest Bilic, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Toni Matic, MD PhD
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië
        • Werving
        • University of Malaya, Department of Paediatrics
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hany Ariffin, MD PhD
  • Mexico
      • Ciudad de México, Mexico
        • Werving
        • Instituto Nacional de Peditria
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alberto Olaya Vargas, MD PhD
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2300
        • Werving
        • Leiden University Medical Center Department of Pediatrics/BMT unit
        • Contact:
          • Arjan Lankester, MD PhD
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Arjan Lankester, MD PhD
      • Utrecht, Nederland, 3584
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1142
        • Actief, niet wervend
        • Starship Children's Hospital
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0424
        • Werving
        • Oslo University Hospital Rikshospitalet
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jochen Büchner, MD PhD
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Werving
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde, Abt. f. Hämato-Onkologie
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wolfgang Schwinger, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Herwig Lackner, MD
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Werving
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gabriele Kropshofer, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Bernhard Meister, MD
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Werving
        • St. Anna Children's Hospital, Vienna, Austria
        • Contact:
        • Contact:
          • herbert.pichler@stanna.at
        • Hoofdonderzoeker:
          • Herbert Pichler, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Roswitha Lüftinger, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Elisabeth Salzer, MD
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Werving
        • University Hospital No.1, Collegium Medicum UMK, department of Paediatrics, Oncology, Hematology and Paediatric Transplantology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mariusz Wysocki, MD PhD
      • Kraków, Polen
        • Ingetrokken
        • University Children's Hospital in Krakow, Department of Transplantation
      • Lublin, Polen
        • Nog niet aan het werven
        • Children's University Hospital, Dept. Pediatric Hematology, Oncology, and Transplantology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jerzy R. Kowalczyk, MD
      • Poznań, Polen
        • Werving
        • Poznan University of Medical Sciences, Department of Pediatric Onology, Hematology & HSCT
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jacek Wachowiak, MD PhD
      • Wrocław, Polen
        • Werving
        • Cape of Hope, Wroclaw Medical University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alicja Chybicka, MD PhD
  • Roemenië
      • Bukarest, Roemenië
        • Werving
        • IInsitutul Clinic Fundeni, Sectia de Transplant Medular
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anca Colita, MD PhD
      • Timişoara, Roemenië
        • Werving
        • University of Medicine and Pharmacy V. BABES, Emergency Children's Hospital LOUIS TURCANU, III. Clinic of Pediatrics , Department of Onco-hematology and Bone Marrow Transplantation
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cristian Jinca, MD PhD
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië
        • Werving
        • King Abdullah specialists children hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mohammed Essa, MD PhD
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië
        • Werving
        • University childrens' hospital, UMCL
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Simona Avčin, MD
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije, 83340
        • Werving
        • University Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Peter Svec, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Dominika Tanuskova, MD
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Santa Creu i Sant Pau
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Isabel Badell, MD
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Vall d'Hebron
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cristina Díaz de Heredia, MD
      • Murcia, Spanje
        • Werving
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • José Luis Fuster, MD
      • Málaga, Spanje
      • Oviedo, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Central de Asturias
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pilar Palomo, MD
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 150 06
        • Werving
        • Department of Pediatric Hematology and Oncology Teaching Hospital Motol, 2nd Medical School, Charles University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Petr Sedlacek, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Petr Riha, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Renata Formankova, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Petra Keslova, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Jan Stary, MD
  • Wit-Rusland
      • Minsk, Wit-Rusland
        • Werving
        • Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nina Minakovskaya, MD
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden, 41685
        • Werving
        • Queen Silvia Children's Hospital, Department of Pediatric Oncology (Avdelnig 321-322)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cecilia Langenskiöld, MD
      • Lund, Zweden, 22185
        • Werving
        • Skane University Hospital, Dept. of Pediatrics, Section for Hematology and Oncology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dominik Turkiewicz, MD
      • Stockholm, Zweden, 14186
        • Werving
        • Karolinska University Hospital, Department of Pediatrics
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jacek Toporski, MD
      • Uppsala, Zweden, 75185
        • Werving
        • University Children's Hospital, Dept. of Women's & Children's Health Section for Pediatrics
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Natalja Jackman, MD PhD
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4056
        • Werving
        • Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicolas Von der Weid, MD PhD
      • Geneva, Zwitserland, 1211
        • Werving
        • HUG Hôpitaux Universitaire de Genève
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marc Ansari, MD PhD
      • Zurich, Zwitserland, 8032
        • Werving
        • Universitäts-Kinderspital Zürich
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Güngör Tayfun, MD PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten met ALL (behalve patiënten met B-ALL) die aan de volgende criteria voldoen:

  • leeftijd bij diagnose ≤ 18 jaar. Leeftijd bij HSCT ≤ 21 jaar
  • indicatie voor allogene HSCT
  • volledige remissie (CR) vóór HSCT
  • schriftelijke toestemming van de ouders (wettelijke voogd) en, indien nodig, de minderjarige patiënt via "Informed Consent Form"
  • geen zwangerschap
  • geen secundaire maligniteit
  • geen eerdere HSCT
  • HSCT wordt uitgevoerd in een onderzoeksdeelnemend centrum

Uitsluitingscriteria:

  • patiënten die niet voldoen aan de inclusiecriteria
  • Non-Hodgkin lymfoom
  • het hele protocol of essentiële onderdelen worden geweigerd door de patiënt zelf of door de respectieve wettelijke voogd
  • er wordt geen toestemming gegeven voor het opslaan en verspreiden van anonieme medische gegevens voor studiedoeleinden
  • ernstige bijkomende ziekte die behandeling volgens het protocol naar goeddunken van de onderzoeker niet toelaat (bijv. misvormingssyndromen, hartmisvormingen, stofwisselingsstoornissen)
  • Karnofsky / Lansky-score < 50%
  • proefpersonen die de studieprocedures niet willen of kunnen volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Griep/Thio/Treo

Fludarabine/Thiotepa/Treosulfan wordt gebruikt als conditioneringsschema voor hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij patiënten met:

  • MSD (gematchte broers en zussen) of MD (gematchte verwante of niet-verwante donoren). Bovendien zullen patiënten die MD HSCT ondergaan ATG Thymo- of Grafalon krijgen.
  • MMD (niet-overeenkomende donoren) met CB (navelstrengbloed) of TCD (T-celuitputting) of CD34+-selectie. Bovendien zullen deze patiënten ATG Thymo- of Grafalon krijgen.
  • MMD-patiënten (niet-overeenkomende donoren) die PostTX-cyclofosfamide kregen
Geneesmiddel: Thiotepa
2x5 mg/kg LG, 1 dag
Andere namen:
  • Thio
Geneesmiddel: Treosulfan
14g/m² BS, 3 dagen
Andere namen:
  • Treo
Geneesmiddel: Fludarabine
30 mg/m² BS, 5 dagen
Andere namen:
  • Griep
Geneesmiddel: ATG Thymoglobuline
MD: ATG Thymo: 2,5mg/kg LG/d 3 dagen.
Andere namen:
  • ATG Thymo
Geneesmiddel: Grafalon
MD: 15 mg/kg LG/dag 3 dagen MMD: 10 mg/kg LG/dag 3 dagen
Andere namen:
  • Anti-humaan T-lymfocyt immunoglobuline
Actieve vergelijker: TBI/VP16

TBI (Total Body Irradiation)/VP16 wordt gebruikt als conditioneringsregime voor hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij patiënten ouder dan 48 maanden met:

  • MSD (gematchte broers en zussen) of MD (gematchte verwante of niet-verwante donoren). Bovendien zullen patiënten die MD HSCT ondergaan ATG Thymo- of Grafalon krijgen.
  • MMD (niet-overeenkomende donoren) met CB (navelstrengbloed) of TCD (T-celuitputting) of CD34+-selectie. Bovendien zullen deze patiënten ATG Thymo- of Grafalon krijgen.
  • MMD-patiënten (niet-overeenkomende donoren) die PostTX-cyclofosfamide kregen.

Patiënten in de leeftijd van 24 tot 48 maanden kunnen optioneel Total Body Irradiation (TBI) krijgen.
Geneesmiddel: ATG Thymoglobuline
MD: ATG Thymo: 2,5mg/kg LG/d 3 dagen.
Andere namen:
  • ATG Thymo
Geneesmiddel: Grafalon
MD: 15 mg/kg LG/dag 3 dagen MMD: 10 mg/kg LG/dag 3 dagen
Andere namen:
  • Anti-humaan T-lymfocyt immunoglobuline
Straling: TBI
2 x 2Gy/dag , 3 dagen (totaal 12Gy)
Geneesmiddel: VP16
60 mg/kg lichaamsgewicht, 1 dag in TBI/VP16-conditionering; 40 mg/kg lichaamsgewicht bij Bu/VP16/Cy-conditionering
Andere namen:
  • Etoposide
Experimenteel: Griep/Thio/ivBu

Fludarabine/Thiotepa/iV Busulfan wordt gebruikt als conditioneringsschema voor hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij patiënten met:

  • MSD (gematchte broers en zussen) of MD (gematchte verwante of niet-verwante donoren). Bovendien zullen patiënten die MD HSCT ondergaan ATG Thymo- of Grafalon krijgen.
  • MMD (niet-overeenkomende donoren) met CB (navelstrengbloed) of TCD (T-celuitputting) of CD34+-selectie. Bovendien zullen deze patiënten ATG Thymo- of Grafalon krijgen.
  • MMD-patiënten (niet-overeenkomende donoren) die PostTX-cyclofosfamide kregen
Geneesmiddel: Thiotepa
2x5 mg/kg LG, 1 dag
Andere namen:
  • Thio
Geneesmiddel: Fludarabine
30 mg/m² BS, 5 dagen
Andere namen:
  • Griep
Geneesmiddel: ATG Thymoglobuline
MD: ATG Thymo: 2,5mg/kg LG/d 3 dagen.
Andere namen:
  • ATG Thymo
Geneesmiddel: Grafalon
MD: 15 mg/kg LG/dag 3 dagen MMD: 10 mg/kg LG/dag 3 dagen
Andere namen:
  • Anti-humaan T-lymfocyt immunoglobuline
Geneesmiddel: Busulfan
iV, dosering volgens therapeutische medicijnmonitoring, 4 dagen
Andere namen:
  • Bu
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
als onderdeel van conditionering 60 mg/kg lichaamsgewicht 2 dagen of als GvHD-profylaxe 50 mg/kg lichaamsgewicht/dag 2 dagen met Mesna
Andere namen:
  • Cy
Experimenteel: Bu/VP16/Cy
Busulfan/VP16/Cyclofosfamide is een alternatieve conditioneringsarm die optioneel kan worden gebruikt voor HSCT met MSD/MD en MMD-transplantaat bij patiënten in de leeftijd van 0-24 maanden. Patiënten die MD HSCT ondergaan, krijgen ook ATG Thymo- of Grafalon.
Geneesmiddel: Busulfan
iV, dosering volgens therapeutische medicijnmonitoring, 4 dagen
Andere namen:
  • Bu
Geneesmiddel: VP16
60 mg/kg lichaamsgewicht, 1 dag in TBI/VP16-conditionering; 40 mg/kg lichaamsgewicht bij Bu/VP16/Cy-conditionering
Andere namen:
  • Etoposide
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
als onderdeel van conditionering 60 mg/kg lichaamsgewicht 2 dagen of als GvHD-profylaxe 50 mg/kg lichaamsgewicht/dag 2 dagen met Mesna
Andere namen:
  • Cy

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale overleving (OS) Stratum 1a (randomisatie TBI+ chemoconditionering versus alleen chemoconditionering)
Tijdsspanne: eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Stratum 1 - randomisatiegerelateerde vraag werd afgesloten in december 2018; patiënten zijn in actieve follow-up: Om aan te tonen dat een niet-totale lichaamsbestraling (TBI) met conditionering (Flu/Thio/ivBu of Flu/Thio/Treo) resulteert in een niet-inferieure overleving in vergelijking met conditionering met TBI/Etoposide in kinderen ouder dan 4 jaar na HSCT van een humaan leukocytenantigeen (HLA) identieke broer of zus donor (MSD) of een HLA-matched donor (MD). Het primaire eindpunt is de OS berekend vanaf de datum van randomisatie. Overlijden door welke oorzaak dan ook wordt beschouwd als een gebeurtenis.
eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Gebeurtenisvrije overleving (EFS) Stratum 2 (niet-overeenkomende donortransplantatie)
Tijdsspanne: eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
EFS na allogene HSCT. EFS berekend vanaf de datum van rekrutering tot ziekteprogressie of terugval, secundair neoplasma en overlijden door welke oorzaak dan ook.
eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Totale overleving (OS), stratum 1b: MSD/MD zonder randomisatie
Tijdsspanne: eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Onderzoeken van de impact van risicofactoren op de incidentie van ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI's) en op de algehele overleving en gebeurtenisvrije overleving in het gehele MSD/MD-cohort
eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
EFS (Straat 1a en 1b)
Tijdsspanne: eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
EFS berekend vanaf de datum van randomisatie (1a) of rekrutering (1b) tot ziekteprogressie of terugval, secundair neoplasma en overlijden door welke oorzaak dan ook. Patiënten die verloren zijn gegaan voor follow-up zonder gebeurtenis, worden gecensureerd op de datum van hun laatste follow-upevaluatie.
eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
TRM
Tijdsspanne: eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Cumulatieve incidentie van behandelingsgerelateerde mortaliteit (TRM) voor Stratum 1 en 2.
eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Terugval/progressie
Tijdsspanne: eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Cumulatieve incidentie van terugval voor stratum 1a, 1b en 2.
eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Acute en late toxiciteit voor Stratum 1a, 1b en 2
Tijdsspanne: eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
volgens een voorselectie uit CTC3
eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Besturingssysteem (Straat 2)
Tijdsspanne: eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Het primaire eindpunt is de OS berekend vanaf de datum van rekrutering. Overlijden door welke oorzaak dan ook wordt beschouwd als een gebeurtenis.
eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Acute graft-versus-hostziekte (aGVHD)
Tijdsspanne: eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Volgens de gewijzigde Seattle Glucksberg-criteria
eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Secundaire maligniteiten
Tijdsspanne: eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Incidentie, type en tijdstip van optreden
eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Chronische graft-versus-hostziekte (cGvHD)
Tijdsspanne: eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar
Chronische GVHD wordt gediagnosticeerd met behulp van criteria die zijn opgesteld via het NIH-consensusontwikkelingsproject
eerst: 18 maanden na opname eerste patiënt, daarna jaarlijks tot 10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Anna Kinderkrebsforschung

Medewerkers

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
European Society for Blood and Marrow Transplantation
Swiss Pediatric Oncology Group
ALL SCTped Forum
ALL-BFM Study Group
Dutch Childhood Oncology Group

Onderzoekers

  • Studie stoel: Christina Peters, Prof. MD PhD, St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria
  • Studie stoel: Peter Bader, Prof. MD PhD, Goethe University
  • Studie stoel: Franco Locatelli, Prof. MD PhD, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Rome, Italy

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2013

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

24 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALL SCTped FORUM 2012

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Thiotepa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren