Transplante alogênico de células-tronco para crianças e adolescentes com leucemia linfoblástica aguda
1 de setembro de 2026 atualizado por: St. Anna Kinderkrebsforschung
O ALL SCTped 2012 FORUM é um estudo multinacional, multicêntrico, controlado e prospectivo de fase III para a terapia e otimização da terapia para crianças e adolescentes com ALL em remissão morfológica completa (CR, menos de 5% de blastos na medula óssea, sem blastos na medula espinhal fluido, nenhuma outra leucemia extramedular), que têm indicação de TCTH com regime de condicionamento mieloablativo.
A estratificação dos pacientes na primeira remissão e nas seguintes, de acordo com as modalidades individuais de transplante, baseia-se na indicação de TCTH alogênico e na disponibilidade de um doador adequado dentro dos grupos individuais de transplante.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Os efeitos colaterais agudos e tardios do TCE em combinação com outros quimioterápicos são múltiplos para o organismo em crescimento e incluem disfunção/falha grave de órgãos devido à toxicidade. Embora a mortalidade associada ao transplante tenha sido reduzida após o TCTH na última década devido a uma melhor correspondência de HLA, prevenção e controle de infecções, a carga de complicações tardias ainda é motivo de preocupação. Retardo do crescimento, disfunção hormonal, esterilidade e risco de câncer secundário são as consequências tardias do TCE em crianças. No entanto, até o momento, nenhum estudo prospectivo demonstrou resultados semelhantes na LLA pediátrica usando esquema de condicionamento quimioterápico antes do TCTH. A razão para isso é múltipla: apenas uma minoria de crianças com LLA se qualifica para o HSCT alogênico, já que a maioria dos pacientes é curada apenas com abordagens modernas de quimioterapia. Aqueles com prognóstico desfavorável são atendidos em centros de TCTH que oferecem atendimento a pacientes com diversas doenças. Portanto, é quase impossível responder a questões complexas de resultados em centros únicos ou mesmo em países isolados. A cooperação internacional é essencial para permitir a investigação prospectiva em coortes de pacientes comparáveis.
Este estudo teve como objetivo explorar a eficácia e eficiência de dois diferentes regimes de condicionamento químico (Flu/Thio com Treo ou ivBu) em comparação com o regime de condicionamento padrão (TBI/VP16). Todos os pacientes com indicação de TCTH, idade > 4 anos e doador compatível (MD) ou irmão compatível (MSD) foram randomizados entre esses dois regimes de condicionamento. A decisão se o condicionamento sem irradiação é Flu/Thio/Treo ou Flu/Thio/ivBu foi estratificada por país. Pacientes com idade < 4 anos receberam o condicionamento sem irradiação. Os pacientes com um doador incompatível foram estratificados de acordo com a fonte de células-tronco do doador (sangue de cordão, tx haploidêntico ou células-tronco de medula óssea/sangue periférico).
Após uma análise interina do estudo FORUM randomizado em dezembro de 2018, que mostrou OS superior para TBI/Etoposide com resultados iguais para esquemas contendo Bu ou Treo, a randomização foi suspensa. O motivo foi menor incidência de recaída, enquanto o TRM de 1 ano foi comparável em todos os 3 braços. A randomização foi encerrada em março de 2019 com base nos resultados de análises adicionais confirmando a superioridade do TBI/VP16 sobre o condicionamento quimioterápico. Consequentemente, o condicionamento TCE permaneceu um padrão para os pacientes com mais de 4 anos com MSD/MD. O uso de um condicionamento diferente de TBI/VP16 nessa faixa etária é feito no nível do centro com base na avaliação de cada paciente individual.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
1800
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Christina Peters, Prof. MD PhD
- Número de telefone: 3106 +43140170
- E-mail: christina.peters@stanna.at
Estude backup de contato
- Nome: Tijana Frank, MD, MScEng
- Número de telefone: 4755 +43140470
- E-mail: tijana.frank@ccri.at
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha, 52074
- Ativo, não recrutando
- Uniklinik RWTH Aachen, Kinder- und Jugendmedizin
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Berlin, Alemanha, 13353
- Ativo, não recrutando
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
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Bonn, Alemanha, 53113
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Bonn, Abteilung für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie
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Düsseldorf, Alemanha, 40225
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Düsseldorf, Klinik für Kinder-Onkologie, -Hämatologie und Klinische Immunologie
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Erlangen, Alemanha, 1054
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Erlangen, Kinder- und Jugendklinik
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Essen, Alemanha, 45122
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Essen, Klinik für Kinderheilkunde III
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Frankfurt am Main, Alemanha, 60590
- Ativo, não recrutando
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (KKJM)
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Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
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Greifswald, Alemanha, 17475
- Ativo, não recrutando
- Universitätsmedizin Greifswald, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Halle, Alemanha, 06120
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Halle (Saale), Universitätsklinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie
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Hanover, Alemanha, 30625
- Ativo, não recrutando
- Medizinische Hochschule Hannover, Zentrum Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Heidelberg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
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Jena, Alemanha, 07745
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Jena, Sektion für Stammzelltransplantation
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Kiel, Alemanha, 24105
- Ativo, não recrutando
- UKSH - Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Allgemeine Pädiatrie
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Ativo, não recrutando
- Universitätsmedizin Leipzig, Abteilung für Pädiatrische Onkologie, Hämatologie und Hämostaseologie
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München, Alemanha, 80337
- Ativo, não recrutando
- Klinikum der Universität München, Dr. von Haunersches Kinderspital
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München, Alemanha, 80804
- Ativo, não recrutando
- Städt. Krankenhaus München Schwabing, Universitätskinderklinik der TU München
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Münster, Alemanha, 48149
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Münster, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Regensburg, Alemanha, 93053
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Tübingen, Alemanha, 72076
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen
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Ulm, Alemanha, 89075
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Würzburg, Alemanha, 97080
- Ativo, não recrutando
- Universitäts-Kinderklinik Würzburg
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Gießen
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Giessen, Gießen, Alemanha, 35392
- Ativo, não recrutando
- Universitätsklinikum Gießen, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
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Buenos Aires, Argentina
- Recrutamento
- Hospital de Pediatria "Juan P. Garrahan" Combate de Los Pozos N°1800 CABA
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Contato:
- Raquel Staciuk, MD PhD
- E-mail: rstaciuk@gmail.com
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Investigador principal:
- Raquel Staciuk, MD PhD
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La Plata, Argentina, 1651
- Recrutamento
- Hospital Sor Maria Ludovica, Department Hematology Stem Cell Transplant Unit
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Investigador principal:
- Sandra Formisano, MD PhD
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Subinvestigador:
- Daniela Iglesias, MD PhD
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Contato:
- Sandra Formisano, MD
- E-mail: sandraformisano@yahoo.com.ar
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Riyadh, Arábia Saudita
- Recrutamento
- King Abdullah specialists children hospital
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Investigador principal:
- Mohammed Essa, MD PhD
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Contato:
- Mohammed Essa, MD PhD
- E-mail: essamo@mngha.med.sa
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Melbourne, Austrália, 3052
- Ativo, não recrutando
- Children's Cancer Centre The Royal Children's Hospital
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Perth, Austrália, 6008
- Ativo, não recrutando
- Princess Margaret Hospital for Children
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Randwick, Austrália, 2031
- Ativo, não recrutando
- Sydney Children's Hospital
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South Brisbane, Austrália, 4101
- Ativo, não recrutando
- Lady Cilento Children's Hospital
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Sydney, Austrália, 2145
- Ativo, não recrutando
- The Children's Hospital at Westmead Oncology Unit
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Minsk, Bielorrússia
- Ativo, não recrutando
- Belarusian Research Center for Pediatric Oncology, Hematology and Immunology
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Brussels, Bélgica, 1020
- Recrutamento
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola (HUDERF)
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Contato:
- Pauline Mazilier, MD
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Investigador principal:
- Pauline Mazilier, MD
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Brussels, Bélgica, 1200
- Recrutamento
- Cliniques Universitaires Saint-Luc (UCL) Hématologie et oncologie pédiatrique
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Contato:
- Benedicte Brichard, MD PhD
- E-mail: benedicte.brichard@uclouvain.be
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Investigador principal:
- Benedicte Brichard, MD PhD
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Ghent, Bélgica, 9000
- Recrutamento
- University Hospital Gent Pediatrische hemato-oncologie
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Contato:
- Viktoria Bourdon, MD, PhD
- E-mail: vicotria.bordon@uzgent.be
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Investigador principal:
- Viktoria Bourdon, MD, PhD
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Leuven, Bélgica, 3000
- Recrutamento
- University Hospitals Leuven Kinderhemato-oncologie
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Contato:
- Marleen Renard, MD PhD
- E-mail: marleen.renard@uzleuven.be
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Investigador principal:
- Marleen Renard, MD PhD
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Liège, Bélgica
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege Domaine Universitaire du Sart Tilman
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Contato:
- Marie Françoise Dresse, MD PhD
- E-mail: marie.francoise.dresse@chrcitadelle.be
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Investigador principal:
- Marie Françoise Dresse, MD PhD
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Calgary, Canadá
- Ativo, não recrutando
- Alberta Children's Hospital Division of Pediatric Oncology
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Montral, Canadá
- Ativo, não recrutando
- Montreal Children's Hospital
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Montreal, Canadá
- Ativo, não recrutando
- CHU Sainte-Justine Hematology-Oncology Division
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Toronto, Canadá
- Concluído
- Hospital for Sick Children University of Toronto Division of Haematology/Oncology
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Vancouver, Canadá
- Concluído
- BC Children's Hospital
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Winnipeg, Canadá
- Retirado
- CancerCare Manitoba/University of Manitoba
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Santiago, Chile
- Recrutamento
- Hospital Dr Luis Calvo Mackenna
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Contato:
- Julia Palma, MD PhD
- E-mail: jpalmab@vtr.net
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Investigador principal:
- Julia Palma, MD PhD
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Zagreb, Croácia
- Recrutamento
- Department of Pediatrics, UHC Zagreb
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Investigador principal:
- Ernest Bilic, MD PhD
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Contato:
- Ernest Bilic, MD PhD
- E-mail: ernest.bilic@kbc-zagreb.hr
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Contato:
- Zrinko Salek, MD
- E-mail: zsalek@kbc-zagreb.hr
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Subinvestigador:
- Zrinko Salek, MD
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Recrutamento
- Paediatric Stem Cell Transplant and Immune Deficiency, Dept. for children and adolescents 4072, Rigshospitalet
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Contato:
- Marianne Ifversen, MD PhD
- E-mail: ifversen@rh.regionh.dk
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Investigador principal:
- Marianne Ifversen, MD PHD
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Bratislava, Eslováquia, 83340
- Recrutamento
- University Children's Hospital
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Contato:
- Peter Svec, MD PhD
- E-mail: peter.svec@gmail.com
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Investigador principal:
- Peter Svec, MD PhD
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Subinvestigador:
- Dominika Tanuskova, MD
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Ljubljana, Eslovênia
- Recrutamento
- University childrens' hospital, UMCL
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Contato:
- Simona Avčin, MD
- E-mail: simona.avcin@kclj.si
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Investigador principal:
- Simona Avčin, MD
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Barcelona, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Santa Creu i Sant Pau
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Contato:
- Iván López Torija, MD
- E-mail: ilopezt@santpau.cat
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Investigador principal:
- Iván López Torija, MD
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Barcelona, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Vall d'hebrón
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Investigador principal:
- Cristina Díaz de Heredia, MD
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Contato:
- Cristina Díaz de Heredia, MD
- E-mail: cristina.diazdeheredia@vallhebron.cat
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Murcia, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Contato:
- José Luis Fuster, MD
- E-mail: josel.fuster@carm.es
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Investigador principal:
- José Luis Fuster, MD
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Málaga, Espanha
- Retirado
- Hospital Materno Infantil de Málaga
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Oviedo, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Contato:
- Pilar Palomo, MD
- E-mail: pilarpalomo@gmail.com
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Investigador principal:
- Pilar Palomo, MD
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Helsinki, Finlândia, 00029 HUS
- Concluído
- Division of Hematology-Oncology and Stem Cell Transplantation, Hospital for Children and Adolescents, Univ. of Helsinki
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Bordeaux, França, 33076
- Ativo, não recrutando
- CHU Bordeaux
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Clermont-Ferrand, França, 63003
- Ativo, não recrutando
- CHU clermont-ferrand
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Grenoble, França, 38043
- Ativo, não recrutando
- CHU Grenoble - Clinique Universitaire de Pédiatrie, Hôpital Couple Enfant
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Lille, França, 59037
- Ativo, não recrutando
- CHRU Lille, Service d'Hématologie Pédiatrique
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Lyon, França, 69372
- Ativo, não recrutando
- IHOP / Lyon, Service Hématologie et d'Oncologie pédiatrique
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Marseille, França, 13385
- Ativo, não recrutando
- Hopital la Timone Adulte
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Montpellier, França, 34295
- Ativo, não recrutando
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Nancy, França, 54500
- Ativo, não recrutando
- CHU Nancy - Hopital d'Enfants
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Nantes, França, 44093
- Ativo, não recrutando
- CHU Nantes, Service d'onco hémato pédiatrie
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Paris, França, 75019
- Ativo, não recrutando
- Hopital Robert Debre
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Rennes, França, 35203
- Ativo, não recrutando
- CHU de Rennes, Serive d'Onco-Pédiatrie
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Rouen, França, 76031
- Ativo, não recrutando
- CHU de Rouen, Hopital des Enfants, Service d' Immuno-Hématologie Oncologie Pédiatrique
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Strasbourg, França, 67098
- Ativo, não recrutando
- CHU Strasbourg, Service d'hématologie et d'oncologie pédiatrique
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Athens, Grécia, 11527
- Recrutamento
- Saint Sophia Children's Hospital BMT Unit
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Subinvestigador:
- Anna Paisiou, MD
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Subinvestigador:
- Dikaia-Eleni Ionnidou, MD
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Subinvestigador:
- George Vessalas, MD
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Contato:
- Evgenios Goussetis, MD
- E-mail: evgoussetis@gmail.com
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Contato:
- Dikaia Eleni Ioannidou, MD
- E-mail: elda.ioannidou@gmail.com
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Investigador principal:
- Evgenios Goussetis, MD
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Leiden, Holanda, 2300
- Concluído
- Leiden University Medical Center Department of Pediatrics/BMT unit
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Utrecht, Holanda, 3584
- Recrutamento
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
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Investigador principal:
- Friso Calkoen, MD
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Contato:
- Friso Calkoen, MD
- E-mail: F.G.J.Calkoen-2@prinsesmaximacentrum.nl
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Budapest, Hungria, 1097
- Recrutamento
- National Institute of Haematology and Infectious Disease, Hospital of Southern Pest, Paediatric Bone Marrow Transplantation Unit
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Contato:
- Gergely Krivan, MD PhD
- E-mail: krivang@hu.inter.net
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Investigador principal:
- Gergely Krivan, MD PhD
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Subinvestigador:
- Krisztián Kallay, MD PhD
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Haifa, Israel, 31096
- Ativo, não recrutando
- Rambam Medical Center
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Petah Tikva, Israel, 49202
- Ativo, não recrutando
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Tel Aviv, Israel, 64239
- Ativo, não recrutando
- Dana Children's Hospital
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Bologna, Itália, 40138
- Retirado
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico S. Orsola-Malpighi di Bologna
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Florence, Itália, 50139
- Retirado
- Ospedale Mayer di Firenze SODc Tumori Pediatrici e TMO
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Genoa, Itália, 16147
- Retirado
- Istituto Gaslini Genova Oncoematologia Pediatrica-
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Monza, Itália, 20900
- Ativo, não recrutando
- A.O. San Gerardo di Monza Clinica Pediatrica
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Naples, Itália, 80123
- Retirado
- A.O.R.N. Santobono Pausilipon, Dipartimento di Oncoematologia
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Padova, Itália, 35128
- Retirado
- Azienda Ospedaliera di Padova Oncoematologia Pediatrica
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Pavia, Itália, 27100
- Ativo, não recrutando
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, Itália, 56126
- Retirado
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana U.O. di Oncoematologia Pediatrica A.O.
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Rome, Itália, 00165
- Ativo, não recrutando
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Sapienza, University of Rome
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Torino, Itália, 10126
- Rescindido
- Ospedale Infantile Regina Margherita SC Oncoematologia e Centro Trapianti
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Kuala Lumpur, Malásia
- Recrutamento
- University of Malaya, Department of Paediatrics
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Contato:
- Hany Ariffin, MD PhD
- E-mail: hany@ummc.edu.my
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Investigador principal:
- Hany Ariffin, MD PhD
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Mexico City, México
- Recrutamento
- Instituto Nacional de Peditria
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Contato:
- Alberto Olaya Vargas, MD PhD
- E-mail: alberto.olaya@yahoo.com.mx
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Investigador principal:
- Alberto Olaya Vargas, MD PhD
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Oslo, Noruega, 0424
- Recrutamento
- Oslo University Hospital Rikshospitalet
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Contato:
- Jochen Büchner, MD PhD
- E-mail: jocbuc@ous-hf.no
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Investigador principal:
- Jochen Büchner, MD PhD
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Auckland, Nova Zelândia, 1142
- Ativo, não recrutando
- Starship Children's Hospital
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Bydgoszcz, Polônia
- Ativo, não recrutando
- University Hospital No.1, Collegium Medicum UMK, department of Paediatrics, Oncology, Hematology and Paediatric Transplantology
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Krakow, Polônia
- Retirado
- University Children's Hospital in Krakow, Department of Transplantation
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Lublin, Polônia
- Ativo, não recrutando
- Children's University Hospital, Dept. Pediatric Hematology, Oncology, and Transplantology
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Poznan, Polônia
- Ativo, não recrutando
- Poznan University of Medical Sciences, Department of Pediatric Onology, Hematology & HSCT
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Wroclaw, Polônia
- Ativo, não recrutando
- Cape of Hope, Wroclaw Medical University
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Bucharest, Romênia
- Ativo, não recrutando
- IInsitutul Clinic Fundeni, Sectia de Transplant Medular
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Timișoara, Romênia
- Concluído
- University of Medicine and Pharmacy V. BABES, Emergency Children's Hospital LOUIS TURCANU, III. Clinic of Pediatrics , Department of Onco-hematology and Bone Marrow Transplantation
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Gothenburg, Suécia, 41685
- Recrutamento
- Queen Silvia Children's Hospital, Department of Pediatric Oncology (Avdelnig 321-322)
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Contato:
- Cecilia Langenskiöld, MD
- E-mail: cecilia.langenskiold@vgregion.se
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Investigador principal:
- Cecilia Langenskiöld, MD
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Lund, Suécia, 22185
- Recrutamento
- Skane University Hospital, Dept. of Pediatrics, Section for Hematology and Oncology
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Contato:
- Dominik Turkiewicz, MD
- E-mail: dominik.turkiewicz@skane.se
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Investigador principal:
- Dominik Turkiewicz, MD
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Stockholm, Suécia, 14186
- Recrutamento
- Karolinska University Hospital, Department of Pediatrics
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Contato:
- Jacek Toporski, MD
- E-mail: jacek.toporski@regionstockholm.se
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Investigador principal:
- Jacek Toporski, MD
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Uppsala, Suécia, 75185
- Recrutamento
- University Children's Hospital, Dept. of Women's & Children's Health Section for Pediatrics
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Contato:
- Natalja Jackman, MD PhD
- E-mail: natalja.jackman@akademiska.se
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Investigador principal:
- Natalja Jackman, MD PhD
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Basel, Suíça, 4056
- Recrutamento
- Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
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Contato:
- Tamara Diesch, MD PhD
- E-mail: tamara.diesch-furlanetto@ukbb.ch
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Investigador principal:
- Tamara Diesch, MD PhD
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Geneva, Suíça, 1211
- Recrutamento
- HUG Hôpitaux Universitaire de Genève
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Contato:
- Marc Ansari, MD PhD
- E-mail: Marc.Ansari@hcuge.ch
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Investigador principal:
- Marc Ansari, MD PhD
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Zurich, Suíça, 8032
- Recrutamento
- Universitäts-Kinderspital Zurich
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Contato:
- Güngör Tayfun, MD PhD
- E-mail: tayfun.guengoer@kispi.uzh.ch
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Investigador principal:
- Güngör Tayfun, MD PhD
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Prague, Tcheca, 150 06
- Recrutamento
- Department of Pediatric Hematology and Oncology Teaching Hospital Motol, 2nd Medical School, Charles University
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Subinvestigador:
- Renata Formankova, MD
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Subinvestigador:
- Petra Keslova, MD
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Contato:
- Petr Riha, MD PhD
- E-mail: petr.riha@fnmotol.cz
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Investigador principal:
- Petr Riha, MD
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06100
- Ativo, não recrutando
- Ankara University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
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Ankara, Turquia (Türkiye)
- Ativo, não recrutando
- Gazi University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
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Ankara, Turquia (Türkiye)
- Ativo, não recrutando
- Gulhane Training and Research Hospital
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Antalya, Turquia (Türkiye)
- Ativo, não recrutando
- Akdeniz University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
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Antalya, Turquia (Türkiye)
- Ativo, não recrutando
- Bahcesehir University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Ativo, não recrutando
- Acibadem University Atakent Hospital Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Ativo, não recrutando
- Bahcelievler Medicalpark Hospital Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Ativo, não recrutando
- Bahcesehir University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Ativo, não recrutando
- Medipol Mega Universite Hastanesi
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Izmir, Turquia (Türkiye)
- Ativo, não recrutando
- Dokuzeylul University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
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Izmir, Turquia (Türkiye)
- Ativo, não recrutando
- Ege University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
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Kayseri, Turquia (Türkiye)
- Ativo, não recrutando
- Erciyes University School of Medicine Pediatric Stem Cell Transplantation Unit
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Graz, Áustria, 8036
- Recrutamento
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde, Abt. f. Hämato-Onkologie
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Contato:
- Wolfgang Schwinger, MD PhD
- E-mail: wolfgang.schwinger@medunigraz.at
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Investigador principal:
- Wolfgang Schwinger, MD PhD
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Subinvestigador:
- Daniela Sperl, MD
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Innsbruck, Áustria, 6020
- Recrutamento
- Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
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Contato:
- Gabriele Kropshofer, MD PhD
- E-mail: gabriele.kropshofer@tirol-kliniken.at
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Investigador principal:
- Gabriele Kropshofer, MD PhD
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Subinvestigador:
- Bernhard Meister, MD
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Vienna, Áustria, 1090
- Recrutamento
- St. Anna Children's Hospital, Vienna, Austria
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Contato:
- Herbert Pichler, MD
- E-mail: herbert.pichler@stanna.at
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Contato:
- herbert.pichler@stanna.at
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Investigador principal:
- Herbert Pichler, MD
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Subinvestigador:
- Roswitha Lüftinger, MD
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Subinvestigador:
- Elisabeth Salzer, MD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Pacientes com ALL (exceto pacientes com B-ALL) que preenchem os seguintes critérios:
- idade ao diagnóstico ≤ 18 anos. Idade no TCTH ≤ 21 anos
- indicação de TCTH alogênico
- remissão completa (CR) antes do TCTH
- consentimento por escrito dos pais (responsável legal) e, se necessário, do paciente menor via "Termo de Consentimento Livre e Esclarecido"
- sem gravidez
- sem malignidade secundária
- sem TCTH anterior
- O TCTH é realizado em um centro participante do estudo
Critério de exclusão:
- pacientes que não preenchem os critérios de inclusão
- Linfoma não Hodgkin
- todo o protocolo ou partes essenciais forem recusados pelo próprio paciente ou pelo respectivo responsável legal
- nenhum consentimento é dado para salvar e propagar dados médicos anônimos para fins de estudo
- doença concomitante grave que não permite o tratamento de acordo com o protocolo a critério do investigador (por exemplo, síndromes de malformação, malformações cardíacas, distúrbios metabólicos)
- Pontuação de Karnofsky/Lansky < 50%
- indivíduos relutantes ou incapazes de cumprir os procedimentos do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Gripe/Tio/Treo
Fludarabina/Tiotepa/Treossulfano é utilizado como regime de condicionamento para transplante de células estaminais hematopoiéticas (TCTH) em doentes com:
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2x5 mg/kg PC, 1 dia
Outros nomes:
14g/m² BS, 3 dias
Outros nomes:
30 mg/m² BS, 5 dias
Outros nomes:
MD: ATG Thymo: 2,5mg/kg BW/d 3 dias.
Outros nomes:
MD: 15mg/kg BW/d 3 dias MMD: 10mg/kg BW/d 3 dias
Outros nomes:
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Comparador Ativo: TBI/VP16
TBI (Total Body Irradiation) / VP16 é usado como regime de condicionamento para transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) em pacientes com mais de 48 meses com:
Pacientes com idade entre 24 e 48 meses podem receber opcionalmente Irradiação Corporal Total (TBI). |
MD: ATG Thymo: 2,5mg/kg BW/d 3 dias.
Outros nomes:
MD: 15mg/kg BW/d 3 dias MMD: 10mg/kg BW/d 3 dias
Outros nomes:
2 x 2Gy/dia, 3 dias (total 12Gy)
60 mg/kg de peso corporal, 1 dia em condicionamento TBI/VP16; 40 mg/kg de peso corporal em condicionamento Bu/VP16/Cy
Outros nomes:
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Experimental: Gripe/Tio/ivBu
Fludarabina/Tiotepa/Busulfan iV é utilizado como regime de condicionamento para transplante de células estaminais hematopoiéticas (TCTH) em doentes com:
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2x5 mg/kg PC, 1 dia
Outros nomes:
30 mg/m² BS, 5 dias
Outros nomes:
MD: ATG Thymo: 2,5mg/kg BW/d 3 dias.
Outros nomes:
MD: 15mg/kg BW/d 3 dias MMD: 10mg/kg BW/d 3 dias
Outros nomes:
IV, dosagem de acordo com o monitoramento terapêutico da droga, 4 dias
Outros nomes:
como parte do condicionamento 60 mg/kg PC 2 dias ou como GvHD Profilaxia 50 mg/kg PC/d 2 dias com Mesna
Outros nomes:
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Experimental: Bu/VP16/Cy
Busulfan/VP16/Ciclofosfamida é um braço de condicionamento alternativo que pode ser usado opcionalmente para TCTH com enxerto MSD/MD e MMD em pacientes de 0 a 24 meses.
Os pacientes submetidos ao TCTH MD também receberão ATG Thymo- ou Grafalon.
|
IV, dosagem de acordo com o monitoramento terapêutico da droga, 4 dias
Outros nomes:
60 mg/kg de peso corporal, 1 dia em condicionamento TBI/VP16; 40 mg/kg de peso corporal em condicionamento Bu/VP16/Cy
Outros nomes:
como parte do condicionamento 60 mg/kg PC 2 dias ou como GvHD Profilaxia 50 mg/kg PC/d 2 dias com Mesna
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência geral (OS) Estrato 1a (randomização TBI + quimiocondicionamento vs. quimiocondicionamento apenas)
Prazo: primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Estrato 1 - questão relacionada à randomização foi encerrada em dezembro de 2018; pacientes estão em acompanhamento ativo: Para mostrar que uma irradiação não total do corpo (TBI) contendo condicionamento (Flu/Thio/ivBu ou Flu/Thio/Treo) resulta em uma sobrevida não inferior em comparação ao condicionamento com TBI/Etoposide em crianças com mais de 4 anos após TCTH de um doador irmão idêntico de antígeno leucocitário humano (HLA) (MSD) ou um doador HLA compatível (MD).
O endpoint primário é o OS calculado a partir da data da randomização.
A morte por qualquer causa será considerada um evento.
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primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Sobrevida livre de eventos (EFS) Estrato 2 (transplante de doador incompatível)
Prazo: primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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EFS após HSCT alogênico.
EFS calculado a partir da data de recrutamento até progressão ou recidiva da doença, neoplasia secundária e morte por qualquer causa.
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primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Sobrevivência geral (OS), Estrato 1b: MSD/MD sem randomização
Prazo: primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Explorar o impacto dos fatores de risco na incidência de eventos adversos de interesse especial (AESIs) e na sobrevida geral e sobrevida livre de eventos em toda a coorte de MSD/MD
|
primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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EFS (Estrato 1a e 1b)
Prazo: primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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EFS calculado a partir da data de randomização (1a) ou recrutamento (1b) até a progressão ou recidiva da doença, neoplasia secundária e morte por qualquer causa.
Os pacientes perdidos no acompanhamento sem evento serão censurados na data de sua última avaliação de acompanhamento.
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primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
|
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TRM
Prazo: primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Incidência cumulativa de mortalidade relacionada ao tratamento (TRM) para os estratos 1 e 2.
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primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Recaída/progressão
Prazo: primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Incidência Cumulativa de Recaída para Estrato 1a, 1b e 2.
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primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Toxicidade aguda e tardia para Stratum 1a, 1b e 2
Prazo: primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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de acordo com uma pré-seleção de CTC3
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primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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SO (estrato 2)
Prazo: primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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O endpoint primário é o OS calculado a partir da data do recrutamento.
A morte por qualquer causa será considerada um evento.
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primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Doença Aguda do Enxerto contra o Hospedeiro (aGVHD)
Prazo: primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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De acordo com os critérios modificados de Seattle Glucksberg
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primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
|
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Malignidades secundárias
Prazo: primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Incidência, tipo e ponto temporal da ocorrência
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primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGvHD)
Prazo: primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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A DECH crônica é diagnosticada usando critérios criados por meio do projeto de desenvolvimento de consenso do NIH
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primeiro: 18 meses após a inclusão do primeiro paciente, depois anualmente até 10 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Christina Peters, Prof. MD PhD, St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria
- Cadeira de estudo: Peter Bader, Prof. MD PhD, Goethe University
- Cadeira de estudo: Franco Locatelli, Prof. MD PhD, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Rome, Italy
- Cadeira de estudo: Anita Lawitschka, Assoc. Prof. MD, St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Tasian SK, Peters C. Targeted therapy or transplantation for paediatric ABL-class Ph-like acute lymphocytic leukaemia? Lancet Haematol. 2020 Dec;7(12):e858-e859. doi: 10.1016/S2352-3026(20)30369-0. No abstract available.
- Gomez SM, Varela MA, Ruiz C, Sung L. Comparable Outcomes of Matched Sibling Donor and Matched Unrelated Donor Stem Cell Transplantation in Children With Acute Leukemia in Argentina. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Oct 1;43(7):e1020-e1024. doi: 10.1097/MPH.0000000000002174.
- Peters C, Dalle JH, Locatelli F, Poetschger U, Sedlacek P, Buechner J, Shaw PJ, Staciuk R, Ifversen M, Pichler H, Vettenranta K, Svec P, Aleinikova O, Stein J, Gungor T, Toporski J, Truong TH, Diaz-de-Heredia C, Bierings M, Ariffin H, Essa M, Burkhardt B, Schultz K, Meisel R, Lankester A, Ansari M, Schrappe M; IBFM Study Group;; von Stackelberg A; IntReALL Study Group; Balduzzi A; I-BFM SCT Study Group; Corbacioglu S; EBMT Paediatric Diseases Working Party; Bader P. Total Body Irradiation or Chemotherapy Conditioning in Childhood ALL: A Multinational, Randomized, Noninferiority Phase III Study. J Clin Oncol. 2021 Feb 1;39(4):295-307. doi: 10.1200/JCO.20.02529. Epub 2020 Dec 17.
- Ben Hassine K, Gloor Y, Dupanloup I, Uppugunduri CRS, Mlakar V, Gonzales F, Gungor T, Ifversen M, Shaw PJ, Buechner J, Truong TH, Bittencourt H, Teague L, Toporski J, Sedlacek P, Poetschger U, Krajinovic M, Kalwak K, Balduzzi A, Algeri M, Bader P, Peters C, Dalle JH, Ansari M. Refining busulfan exposure enhances pediatric ALL HSCT outcomes: insights from the International FORUM study. Blood Adv. 2026 May 26;10(10):3719-3730. doi: 10.1182/bloodadvances.2025019142.
- Buechner J, Poetschger U, Bader P, Yesilipek A, Pichler H, Palma J, Staciuk R, Riha P, Krivan G, Ifversen M, Gungor T, Goussetis E, Kalwak K, Toporski J, Gabriel M, Renard M, Diaz-de-Heredia C, Matic T, Calkoen FG, Svec P, Meisel R, Balduzzi A, Locatelli F, Peters C, Dalle JH, Stein J. Outcomes of BCP-ALL with hypodiploidy or BCR::ABL1 fusion in children undergoing allogeneic HSCT: results from the FORUM study. Blood. 2026 Mar 19;147(12):1365-1379. doi: 10.1182/blood.2025030951.
- Greco R, Ruggeri A, McLornan DP, Snowden JA, Alexander T, Angelucci E, Averbuch D, Bazarbachi A, Hazenberg MD, Kalwak K, Kenyon M, Mekelenkamp H, Neven B, Pedrazzoli P, Peric Z, Risitano AM, Sanchez-Ortega I, Ciceri F, Sureda A. Indications for haematopoietic cell transplantation and CAR-T for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: 2025 EBMT practice recommendations. Bone Marrow Transplant. 2025 Nov;60(11):1499-1525. doi: 10.1038/s41409-025-02701-3. Epub 2025 Sep 9.
- Balduzzi A, Glogova E, Peters C, Sedlacek P, Dalle JH, Locatelli F, Meisel R, Burkhardt B, Buechner J, Wachowiak J, Bierings M, Staciuk R, Graphakos S, Gungor T, Yesilipek A, Svec P, Palma J, Krivan G, Diaz-de-Heredia C, Limido F, Ansari M, Kalwak K, Bader P, Ifversen M. Impact of minimal residual disease on the outcome of hematopoietic stem cell transplantation for childhood acute lymphoblastic leukemia within the FORUM trial. Haematologica. 2026 Jan 1;111(1):122-134. doi: 10.3324/haematol.2025.287456. Epub 2025 Aug 7.
- Kalwak K, Moser LM, Potschger U, Bader P, Kleinschmidt K, Meisel R, Dalle JH, Yesilipek A, Balduzzi A, Krivan G, Goussetis E, Staciuk R, Sedlacek P, Pichler H, Svec P, Gabriel M, Gungor T, Bilic E, Buechner J, Renard M, Vettenranta K, Ifversen M, Diaz-de-Heredia C, Stein J, Toporski J, Bierings M, Peters C, Ansari M, Locatelli F. Comparable outcomes after busulfan- or treosulfan-based conditioning for allo-HSCT in children with ALL: results of FORUM. Blood Adv. 2025 Feb 25;9(4):741-751. doi: 10.1182/bloodadvances.2024014548.
- Bader P, Potschger U, Dalle JH, Moser LM, Balduzzi A, Ansari M, Buechner J, Gungor T, Ifversen M, Krivan G, Pichler H, Renard M, Staciuk R, Sedlacek P, Stein J, Heusel JR, Truong T, Wachowiak J, Yesilipek A, Locatelli F, Peters C. Low rate of nonrelapse mortality in under-4-year-olds with ALL given chemotherapeutic conditioning for HSCT: a phase 3 FORUM study. Blood Adv. 2024 Jan 23;8(2):416-428. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010591.
- Choong E, Uppugunduri CRS, Marino D, Kuntzinger M, Doffey-Lazeyras F, Lo Piccolo R, Chalandon Y, Peters C, Daali Y, Ansari M. Therapeutic Drug Monitoring of Busulfan for the Management of Pediatric Patients: Cross-Validation of Methods and Long-Term Performance. Ther Drug Monit. 2018 Feb;40(1):84-92. doi: 10.1097/FTD.0000000000000468.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2013
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de setembro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de setembro de 2013
Primeira postagem (Estimado)
24 de setembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Leucemia Linfóide
- Leucemia
- Doenças hemic e linfáticas
- Leucemia-Linfoma Linfoblástico de Células Precursoras
- Compostos de enxofre
- Produtos químicos orgânicos
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Hidrocarbonetos, acíclico
- Hidrocarbonetos
- Hidrocarbonetos, cíclicos
- Carboidratos
- Podofillotoxina
- Tetra -hidonaftaleno
- Naftalenos
- Hidrocarbonetos aromáticos policíclicos
- Hidrocarbonetos, aromáticos
- Compostos policíclicos
- Glucosídeos
- Glicosídeos
- Enzimas
- Enzimas e coenzimas
- Alcans
- Álcoons
- Butileno glicols
- Glicols
- Mesilatos
- Alkanesulfonatos
- Ácidos alcanesulfônicos
- Ácidos sulfônicos
- Ácidos de enxofre
- Mustarazas de fosforamida
- Compostos de mostarda de nitrogênio
- Compostos de mostarda
- Hidrocarbonetos, halogenados
- Fosforamidas
- Compostos organofosforos
- Produtos biológicos
- Misturas complexas
- Trietilenefosforamida
- Aziridinas
- Azirines
- Vacinas
- Transferases
- Vacinas virais
- Aciltransferases
- Ciclofosfamida
- Etoposídeo
- Bussulfano
- Tiotepa
- fludarabina
- Timoglobulina
- Treosulfan
- Vacinas contra influenza
- Acetyl-CoA C-Acyltransferase
Outros números de identificação do estudo
- ALL SCTped FORUM 2012
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