Analýza symptomatických domén nejrelevantnějších pro pacienty Charcot Marie Tooth Neuropatie (CMT)
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Protokol se skládá ze dvou anonymních průzkumů. První rozsáhlý průzkum je navržen tak, aby identifikoval položky, které nejlépe odrážejí problémy a symptomy s velkým dopadem na QOL v CMT. Druhý krátký průzkum se zaměřuje na frekvenci a dopad svalových křečí na QOL u dospělých CMT. Průzkumy budou distribuovány prostřednictvím online odkazu všem dospělým pacientům s CMT, kteří se sami zaregistrovali v registru kontaktů RDCRN. Ti, kteří dokončí první dva průzkumy, budou požádáni, aby dokončili pouze druhý krátký průzkum o svalových křečích znovu 3 týdny po jeho prvním dokončení. Ti, kteří absolvují krátký průzkum svalových křečí podruhé, budou požádáni, aby jej dokončili znovu o 5 týdnů později, aby bylo možné posoudit variabilitu výskytu svalových křečí.
První rozsáhlý průzkum k identifikaci položek, které nejlépe odrážejí problémy a symptomy s velkým dopadem na QOL v CMT, bude rozeslán ve druhé vlně. Tato druhá vlna bude obsahovat pouze průzkum QOL a nikoli průzkum svalových křečí. Průzkum QOL bude distribuován prostřednictvím online odkazu třem populacím: dospělým pacientům CMT, kteří se sami zaregistrovali v kontaktním registru INC (RDCRN), kteří nebyli registrováni v době prvního období registrace, dospělým pacientům, kteří byli registrováni v v době prvního období náboru a obdrželi průzkum, ale nevrátili ho, a pacienti, kteří byli registrováni, ale v době prvního období náboru byli mladší 18 let a v době druhého období náboru dovršili 18 let.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- RDCRN Data Management and Coordinating Center , Epidemiology Center; University of South Florida
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s CMT, kteří jsou starší 18 let a vstoupili do kontaktního registru INC RDCRN.
Kritéria vyloučení:
- Nemá CMT.
- Nečte ani nemluví anglicky.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Průřezový
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kontakt INC na účastníky registru
Dospělí pacienti s CMT, kteří se sami zaregistrovali v kontaktním registru Inherited Neuropathies Consortium (INC), což je webový registr kontaktů vyvinutý a podporovaný Data Management and Coordinating Center (DMCC) pro Konsorcium pro klinický výzkum vzácných onemocnění (RDCRN), se sídlem na University of South Florida.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků postižených specifickými příznaky CMT.
Časové okno: 1 rok
|
Vypočte se procento subjektů ve vzorku, kteří uvedli zkušenost s příznakem.
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Závažnost dopadu každého identifikovaného symptomu CMT
Časové okno: 1 rok
|
Symptomy budou seřazeny podle pořadí s příznaky, které vážně ovlivňují život, dostávají nejvyšší hodnost.
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: David Herrmann, MBBCh, University of Rochester
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Neuromuskulární onemocnění
- Stomatognátní onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Onemocnění periferního nervového systému
- Malformace nervového systému
- Polyneuropatie
- Nemoci nervového systému
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci zubů
- Nervové kompresní syndromy
- Charcot-Marie-Tooth nemoc
- Dědičná senzorická a motorická neuropatie
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
Další identifikační čísla studie
- INC6606 (Jiný identifikátor: Inherited Neuropathies Consortium)
- 5U54NS064808-07 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vrozené vady
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království