Анализ симптоматических доменов, наиболее важных для пациентов с нейропатией Шарко-Мари-Тута (ШМТ)
Обзор исследования
Статус
Подробное описание
Протокол состоит из двух анонимных опросов. Первое крупномасштабное исследование предназначено для выявления вопросов, которые лучше всего отражают проблемы и симптомы, сильно влияющие на качество жизни при СМТ. Второй краткий обзор посвящен частоте и влиянию мышечных спазмов на качество жизни у взрослых с ШМТ. Опросы будут распространяться через онлайн-ссылку среди всех взрослых пациентов CMT, самостоятельно зарегистрированных в контактном реестре RDCRN. Тем, кто заполнит первые два опроса, будет предложено пройти только второй краткий опрос о мышечных спазмах еще раз через 3 недели после его заполнения в первый раз. Тем, кто заполнит краткий опросник по мышечным спазмам во второй раз, будет предложено заполнить его еще раз через 5 недель, чтобы оценить изменчивость возникновения мышечных спазмов.
Первый крупномасштабный опрос для выявления вопросов, которые лучше всего отражают проблемы и симптомы, сильно влияющие на качество жизни в CMT, будет разослан во второй волне. Эта вторая волна будет содержать только опрос о качестве жизни, а не опрос о мышечных спазмах. Опрос QOL будет распространяться через онлайн-ссылку среди трех групп населения: взрослые пациенты с ШМТ, самостоятельно зарегистрированные в Реестре контактов INC (RDCRN), которые не были зарегистрированы во время первого периода регистрации, взрослые пациенты, которые были зарегистрированы в время первого периода регистрации и получившие опрос, но не вернувшие его, и пациенты, которые были зарегистрированы, но им не исполнилось 18 лет на момент первого периода регистрации и которым исполнилось 18 лет ко времени второго периода регистрации.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- RDCRN Data Management and Coordinating Center , Epidemiology Center; University of South Florida
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с ШМТ в возрасте 18 лет и старше, внесенные в Реестр контактов INC RDCRN.
Критерий исключения:
- Не имеет СМТ.
- Не читает и не говорит по-английски.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Поперечный разрез
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
INC Связаться с участниками реестра
Взрослые пациенты с ШМТ, которые самостоятельно зарегистрировались в Реестре контактов Консорциума наследственных невропатий (INC), веб-реестре контактов, разработанном и поддерживаемом Центром управления данными и координацией (DMCC) для Консорциума клинических исследований редких заболеваний (RDCRN), расположенного в Университете Южной Флориды.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников, затронутых специфическими симптомами ШМТ.
Временное ограничение: 1 год
|
Будет рассчитан процент субъектов в выборке, которые сообщили об опыте с симптомом.
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тяжесть воздействия каждого выявленного симптома ШМТ
Временное ограничение: 1 год
|
Симптомы будут упорядочены по рангу, при этом симптомы, серьезно влияющие на жизнь, получат наивысший ранг.
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: David Herrmann, MBBCh, University of Rochester
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Нервно-мышечные заболевания
- Стоматогнатические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания периферической нервной системы
- Пороки развития нервной системы
- Полинейропатии
- Заболевания нервной системы
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Зубные болезни
- Синдромы компрессии нервов
- Болезнь Шарко-Мари-Тута
- Наследственная сенсорная и моторная невропатия
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
Другие идентификационные номера исследования
- INC6606 (Другой идентификатор: Inherited Neuropathies Consortium)
- 5U54NS064808-07 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .