Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En analyse av de symptomatiske domene som er mest relevante for Charcot Marie Tooth Nevropati (CMT) pasienter

9. juni 2017 oppdatert av: University of South Florida
Hensikten med denne studien er å identifisere problemene som har størst innvirkning på QOL for pasienter med Charcot Marie Tooth (CMT) sykdom. Pasienter som har -registrert seg i Inherited Neuropathies Consortium Contact Registry vil bli invitert til å delta.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Protokollen består av to anonyme undersøkelser. Den første storskalaundersøkelsen er utformet for å identifisere elementer som best reflekterer problemene og symptomene med stor innvirkning på QOL i CMT. En andre kort undersøkelse fokuserer på frekvensen og virkningen av muskelkramper på QOL hos voksne CMT. Undersøkelsene vil bli distribuert via en online-lenke til alle voksne CMT-pasienter som er selvregistrerte i RDCRN-kontaktregisteret. De som fullfører de to første undersøkelsene vil bli bedt om å fullføre kun den andre korte undersøkelsen om muskelkramper igjen 3 uker etter å ha fullført den første gang. De som fullfører den korte muskelkramperundersøkelsen en gang til, vil bli bedt om å fullføre den igjen 5 uker senere for å vurdere variasjonen i forekomsten av muskelkramper.

Den første storskalaundersøkelsen for å identifisere elementer som best reflekterer problemene og symptomene med stor innvirkning på QOL i CMT vil bli sendt ut i en ny bølge. Denne andre bølgen vil bare inneholde QOL-undersøkelsen og ikke muskelkrampeundersøkelsen. QOL-undersøkelsen vil bli distribuert via en online-lenke til tre populasjoner: voksne CMT-pasienter som er selvregistrerte hos INC (RDCRN) Contact Registry som ikke var registrert på tidspunktet for den første registreringsperioden, voksne pasienter som var registrert på tidspunktet for den første innmeldingsperioden og hadde mottatt undersøkelsen, men hadde ikke returnert den, og pasienter som var registrert, men som var under 18 år på tidspunktet for den første innmeldingsperioden og har fylt 18 år ved tidspunktet for andre innmeldingsperiode.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

411

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • RDCRN Data Management and Coordinating Center , Epidemiology Center; University of South Florida

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med CMT, 18 år eller eldre, som har sluttet seg til Inherited Neuropathies Consortium RDCRN Contact Registry.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med CMT som er 18 år eller eldre og har blitt med i INC RDCRN Contact Registry.

Ekskluderingskriterier:

  • Har ikke CMT.
  • Leser eller snakker ikke engelsk.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Tverrsnitt

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
INC Kontakt registerdeltakere
Voksne CMT-pasienter som har selvregistrert seg ved Inherited Neuropathies Consortium (INC) Contact Registry, et nettbasert kontaktregister utviklet og støttet av Data Management and Coordinating Center (DMCC) for Rare Diseases Clinical Research Consortium (RDCRN), som ligger ved University of South Florida.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne påvirket av spesifikke symptomer på CMT.
Tidsramme: 1 år
Prosentandelen av forsøkspersoner i utvalget som har rapportert erfaring med symptomet vil bli beregnet.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alvorligheten av virkningen av hvert identifisert symptom på CMT
Tidsramme: 1 år
Symptomene vil bli rangordnet med symptomer som påvirker livet alvorlig og får den høyeste rangeringen.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of South Florida

Samarbeidspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester

Etterforskere

  • Studiestol: David Herrmann, MBBCh, University of Rochester

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

29. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. juni 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. juni 2017

Sist bekreftet

1. juni 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INC6606 (Annen identifikator: Inherited Neuropathies Consortium)
  • 5U54NS064808-07 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødte abnormiteter

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Algeria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere