Un'analisi dei domini sintomatici più rilevanti per i pazienti affetti da neuropatia di Charcot Marie Tooth (CMT)
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
Il protocollo consiste in due sondaggi anonimi. Il primo sondaggio su larga scala è progettato per identificare gli elementi che meglio riflettono i problemi ei sintomi con un impatto elevato sulla qualità della vita nella CMT. Una seconda breve indagine si concentra sulla frequenza e l'impatto dei crampi muscolari sulla qualità della vita nella CMT adulta. I sondaggi saranno distribuiti tramite un collegamento online a tutti i pazienti CMT adulti auto-registrati con il registro dei contatti RDCRN. A coloro che completano i primi due sondaggi verrà richiesto di completare solo il secondo breve sondaggio sui crampi muscolari 3 settimane dopo averlo completato la prima volta. Coloro che completano il breve sondaggio sui crampi muscolari una seconda volta verrà richiesto di completarlo di nuovo 5 settimane dopo per valutare la variabilità nell'insorgenza di crampi muscolari.
Il primo sondaggio su larga scala per identificare gli elementi che riflettono al meglio i problemi e i sintomi con un impatto elevato sulla qualità della vita nella CMT verrà inviato in una seconda ondata. Questa seconda ondata conterrà solo il sondaggio QOL e non il sondaggio sui crampi muscolari. L'indagine QOL sarà distribuita tramite un collegamento online a tre popolazioni: pazienti adulti con CMT auto-registrati presso il registro dei contatti INC (RDCRN) che non erano stati registrati al momento del primo periodo di arruolamento, pazienti adulti che erano stati registrati presso il al momento del primo periodo di arruolamento e avevano ricevuto il sondaggio, ma non lo avevano restituito, e pazienti che erano registrati, ma avevano meno di 18 anni al momento del primo periodo di arruolamento e hanno compiuto 18 anni al momento del secondo periodo di arruolamento.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- RDCRN Data Management and Coordinating Center , Epidemiology Center; University of South Florida
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con CMT di età pari o superiore a 18 anni e iscritti al registro dei contatti INC RDCRN.
Criteri di esclusione:
- Non ha CMT.
- Non legge né parla inglese.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Trasversale
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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INC Contatta i partecipanti al registro
Pazienti CMT adulti che si sono auto-registrati presso l'Inherited Neuropathies Consortium (INC) Contact Registry, un registro dei contatti basato sul web sviluppato e supportato dal Data Management and Coordinating Center (DMCC) for the Rare Diseases Clinical Research Consortium (RDCRN), situato presso l'Università della Florida del sud.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti affetti da sintomi specifici di CMT.
Lasso di tempo: 1 anno
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Verrà calcolata la percentuale di soggetti all'interno del campione che hanno riferito esperienza con il sintomo.
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Gravità dell'impatto di ciascun sintomo identificato di CMT
Lasso di tempo: 1 anno
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I sintomi saranno ordinati con i sintomi che influiscono gravemente sulla vita ricevendo il grado più alto.
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: David Herrmann, MBBCh, University of Rochester
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie neuromuscolari
- Malattie stomatognatiche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malformazioni del sistema nervoso
- Polineuropatie
- Malattie del sistema nervoso
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie dei denti
- Sindromi da compressione nervosa
- Malattia di Charcot-Marie-Tooth
- Neuropatia sensoriale e motoria ereditaria
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
Altri numeri di identificazione dello studio
- INC6606 (Altro identificatore: Inherited Neuropathies Consortium)
- 5U54NS064808-07 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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