Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En analyse af de symptomatiske domæner, der er mest relevante for Charcot Marie Tooth Neuropathy (CMT) patienter

9. juni 2017 opdateret af: University of South Florida
Formålet med denne undersøgelse er at identificere de problemer, der har størst indflydelse på QOL for patienter med Charcot Marie Tooth (CMT) sygdom. Patienter, der har -registreret sig i Inherited Neuropathies Consortium Contact Registry, vil blive inviteret til at deltage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Protokollen består af to anonyme undersøgelser. Den første undersøgelse i stor skala er designet til at identificere emner, der bedst afspejler de problemer og symptomer, der har stor indflydelse på QOL i CMT. En anden kort undersøgelse fokuserer på hyppigheden og indvirkningen af ​​muskelkramper på QOL hos voksne CMT. Undersøgelserne vil blive distribueret via et online-link til alle voksne CMT-patienter, der er selvregistrerede i RDCRN-kontaktregistret. De, der gennemfører de to første undersøgelser, vil blive bedt om kun at udfylde den anden korte undersøgelse om muskelkramper igen 3 uger efter at have gennemført den første gang. De, der gennemfører den korte undersøgelse af muskelkramper en anden gang, vil blive bedt om at udfylde den igen 5 uger senere for at vurdere variationen i forekomsten af ​​muskelkramper.

Den første store undersøgelse for at identificere emner, der bedst afspejler de problemer og symptomer, der har stor indflydelse på QOL i CMT, vil blive sendt ud i en anden bølge. Denne anden bølge vil kun indeholde QOL-undersøgelsen og ikke muskelkramperundersøgelsen. QOL-undersøgelsen vil blive distribueret via et onlinelink til tre populationer: voksne CMT-patienter, der er selvregistrerede hos INC (RDCRN) Contact Registry, som ikke var blevet registreret på tidspunktet for den første tilmeldingsperiode, voksne patienter, der var blevet registreret på tidspunktet for den første tilmeldingsperiode og havde modtaget undersøgelsen, men havde ikke returneret den, og patienter, der var registreret, men som var under 18 år på tidspunktet for den første tilmeldingsperiode og er fyldt 18 år ved den anden tilmeldingsperiode.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

411

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • RDCRN Data Management and Coordinating Center , Epidemiology Center; University of South Florida

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med CMT, 18 år eller ældre, som har tilsluttet sig Inherited Neuropathies Consortium RDCRN Contact Registry.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med CMT, der er 18 år eller ældre og har tilmeldt sig INC RDCRN Contact Registry.

Ekskluderingskriterier:

  • Har ikke CMT.
  • Læser eller taler ikke engelsk.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
INC Kontakt registreringsdeltagere
Voksne CMT-patienter, der har selvregistreret sig hos Inherited Neuropathies Consortium (INC) Contact Registry, et webbaseret kontaktregister udviklet og understøttet af Data Management and Coordinating Center (DMCC) for Rare Diseases Clinical Research Consortium (RDCRN), som ligger ved University of South Florida.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere påvirket af specifikke symptomer på CMT.
Tidsramme: 1 år
Procentdelen af ​​forsøgspersoner i prøven, der har rapporteret erfaring med symptomet, vil blive beregnet.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sværhedsgraden af ​​virkningen af ​​hvert identificeret symptom på CMT
Tidsramme: 1 år
Symptomerne vil blive rangordnet med symptomer, der påvirker livet alvorligt, og får den højeste rang.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of South Florida

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester

Efterforskere

  • Studiestol: David Herrmann, MBBCh, University of Rochester

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. april 2015

Først opslået (Skøn)

29. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juni 2017

Sidst verificeret

1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INC6606 (Anden identifikator: Inherited Neuropathies Consortium)
  • 5U54NS064808-07 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødte abnormiteter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner