Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En analys av de symptomatiska domänerna som är mest relevanta för Charcot Marie Tooth Neuropathy (CMT) patienter

9 juni 2017 uppdaterad av: University of South Florida
Syftet med denna studie är att identifiera de problem som har störst inverkan på QOL för patienter med Charcot Marie Tooth (CMT) sjukdom. Patienter som har registrerats i Inherited Neuropathies Consortium Contact Registry kommer att bjudas in att delta.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Protokollet består av två anonyma enkäter. Den första storskaliga undersökningen är utformad för att identifiera objekt som bäst återspeglar de problem och symtom som har stor inverkan på QOL i CMT. En andra kort undersökning fokuserar på frekvensen och effekten av muskelkramper på QOL hos vuxna CMT. Undersökningarna kommer att distribueras via en onlinelänk till alla vuxna CMT-patienter som är självregistrerade hos RDCRN:s kontaktregister. De som fyller i de två första undersökningarna kommer att uppmanas att endast fylla i den andra korta undersökningen om muskelkramper igen 3 veckor efter att ha genomfört den första gången. De som genomför den korta muskelkramperundersökningen en andra gång kommer att uppmanas att fylla i den igen 5 veckor senare för att bedöma variationen i förekomsten av muskelkramper.

Den första storskaliga undersökningen för att identifiera objekt som bäst återspeglar de problem och symtom som har stor inverkan på QOL i CMT kommer att skickas ut i en andra våg. Denna andra våg kommer bara att innehålla QOL-undersökningen och inte muskelkrampundersökningen. QOL-undersökningen kommer att distribueras via en onlinelänk till tre populationer: vuxna CMT-patienter som är självregistrerade hos INC (RDCRN) Contact Registry som inte hade registrerats vid tidpunkten för den första registreringsperioden, vuxna patienter som hade registrerats på tidpunkten för den första inskrivningsperioden och hade mottagit enkäten, men inte lämnat tillbaka den, och patienter som var registrerade, men som var under 18 år vid tidpunkten för den första inskrivningsperioden och har fyllt 18 år vid tiden för den andra inskrivningsperioden.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

411

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • RDCRN Data Management and Coordinating Center , Epidemiology Center; University of South Florida

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med CMT, 18 år eller äldre, som har gått med i Inherited Neuropathies Consortium RDCRN Contact Registry.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med CMT som är 18 år eller äldre och har gått med i INC RDCRN Contact Registry.

Exklusions kriterier:

  • Har inte CMT.
  • Läser eller talar inte engelska.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Tvärsnitt

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
INC Kontakta registerdeltagare
Vuxna CMT-patienter som har självregistrerat sig hos Inherited Neuropathies Consortium (INC) Contact Registry, ett webbaserat kontaktregister utvecklat och stöds av Data Management and Coordinating Center (DMCC) for Rare Diseases Clinical Research Consortium (RDCRN), som ligger vid University of South Florida.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som påverkas av specifika symtom på CMT.
Tidsram: 1 år
Andelen försökspersoner i urvalet som har rapporterat erfarenhet av symtomet kommer att beräknas.
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Allvarligheten av påverkan av varje identifierat symptom på CMT
Tidsram: 1 år
Symtomen kommer att rangordnas med symtom som påverkar livet allvarligt och får den högsta rangen.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of South Florida

Samarbetspartners

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester

Utredare

  • Studiestol: David Herrmann, MBBCh, University of Rochester

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2015

Första postat (Uppskatta)

29 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 juni 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 juni 2017

Senast verifierad

1 juni 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • INC6606 (Annan identifierare: Inherited Neuropathies Consortium)
  • 5U54NS064808-07 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödda abnormiteter

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera