Léčba těžké akutní podvýživy v SCD v severní Nigérii

Celkovým cílem této studie proveditelnosti je určit přijatelnost randomizované kontrolované studie ke zjištění optimální strategie pro léčbu těžké malnutrice u dětí se srpkovitou anémií (SCD) starších 5 let. Pro léčbu těžké podvýživy (definované jako BMI Z-skóre pod -3) u dětí s SCD neexistují žádné mezinárodní standardy nebo doporučení založená na důkazech. S rostoucí dětskou populací na více než 75 milionů v Nigérii a klesající úmrtností související s dětskými infekčními nemocemi jsou další nově vznikající hrozbou úmrtí v dětství, kterým lze předejít, nepřenosné nemoci. Údaje z naší probíhající randomizované kontrolované primární studie prevence cévní mozkové příhody v Nigérii financované NIH (NCT02560935), ve které výzkumníci hodnotili děti s SCD ve věku 5 až 12 let, prokázaly, že 29 % (230/803) kohorty splnilo kritéria pro těžká podvýživa. Přibližně 92 % kohorty v severní Nigérii, u které byla zjištěna závažná podvýživa, bylo pod 5. percentilem hmotnosti dětí s SCD žijících v USA, Kanadě nebo Evropě. Tyto údaje naznačují, že starší děti s SCD žijící v severní Nigérii jsou podvyživené ve srovnání s dětmi žijícími s SCD v prostředí s vysokými zdroji. Potenciálně jedinečným atributem léčby podvýživy u dětí s SCD je použití antimetabolitu, hydroxymočoviny schváleného FDA, k prevenci vazookluzivních bolestí u dětí. Příznivé účinky hydroxymočoviny zahrnují, ale nejsou omezeny na, snížení zánětu a zvýšení hladiny hemoglobinu. Předběžné důkazy v této kohortě starších dětí se srpkovitou anémií (SCA) v severní Nigérii odhalují, že střední fixní dávka hydroxyurey (20 mg/kg/den) významně zvyšuje BMI u dětí s těžkou podvýživou. Vyšetřovatelé navrhují randomizovanou kontrolovanou studii proveditelnosti u starších dětí (ve věku 5 až 12 let) s SCA žijících v severní Nigérii. V rámci přípravy na definitivní studii fáze III, která má určit, zda je nutriční doplněk (SoyaPlus) a středně silná terapie hydroxyureou s pevnou dávkou lepší než samotný výživový doplněk, výzkumníci náhodně přidělí 100 dětí ve věku od 5 do 12 let s SCA a těžkou nekomplikovaná podvýživa každé ze dvou paží. V cíli 1 vyšetřovatelé posoudí proveditelnost (míru náboru, udržení a dodržování) randomizované kontrolované studie (RCT) u dětí s SCA a těžkou podvýživou po dobu 12 týdnů intervence. Pro cíl 2 vědci sestaví bezpečnostní protokol pro sledování neznámého počtu komplikací spojených s léčbou malnutrice u dětí s SCD. Aby se snížila pravděpodobnost sdílení omezených potravinových zdrojů v chudé rodině a aby se určila specifičnost podvýživy u dětí s SCD v severní Nigérii, vyšetřovatelé prověří a ošetří až 100 podvyživených sourozenců bez SCD účastníků studie. Po dokončení této studie proveditelnosti využijí vědci získané znalosti k navržení studie fáze III, aby definitivně určili optimální strategii léčby těžké podvýživy u starších dětí s SCD žijících v Africe, která potenciálně postihuje tisíce dětí v této oblasti.