Gestione della malnutrizione acuta grave nella SCD, nel nord della Nigeria

L'obiettivo generale di questo studio di fattibilità è determinare l'accettabilità di uno studio controllato randomizzato per accertare la strategia ottimale per il trattamento della malnutrizione grave nei bambini con anemia falciforme (SCD) di età superiore ai 5 anni. Non esistono standard internazionali o linee guida basate sull'evidenza per il trattamento della malnutrizione grave (definita come BMI Z-score inferiore a -3) nei bambini con SCD. Con una popolazione pediatrica in espansione di oltre 75 milioni in Nigeria, unita alla diminuzione della mortalità correlata alle malattie infettive infantili, le prossime minacce emergenti alle morti infantili prevenibili sono le malattie non trasmissibili. I dati del nostro studio sulla prevenzione dell'ictus primario randomizzato controllato finanziato dal NIH in Nigeria (NCT02560935), in cui i ricercatori hanno valutato bambini con SCD tra i 5 e i 12 anni di età, hanno dimostrato che il 29% (230/803) della coorte soddisfaceva i criteri per grave malnutrizione. Circa il 92% della coorte nel nord della Nigeria identificata come affetta da grave malnutrizione era al di sotto del 5° percentile per il peso dei bambini con SCD che vivevano negli Stati Uniti, in Canada o in Europa. Questi dati indicano che i bambini più grandi con SCD che vivono nel nord della Nigeria sono denutriti rispetto ai bambini che vivono con SCD in ambienti con risorse elevate. Un attributo potenzialmente unico nel trattamento della malnutrizione nei bambini con SCD è l'uso dell'anti-metabolita approvato dalla FDA, l'idrossiurea, per prevenire eventi di dolore vaso-occlusivo nei bambini. Gli effetti benefici dell'idrossiurea includono, ma non sono limitati a, diminuzione dell'infiammazione e aumento dei livelli di emoglobina. Prove preliminari in questa coorte di bambini più grandi con anemia falciforme (SCA) nel nord della Nigeria rivelano che l'idrossiurea a dose fissa moderata (20 mg/kg/die) aumenta significativamente il BMI nei bambini con grave malnutrizione. I ricercatori propongono uno studio di fattibilità controllato randomizzato nei bambini più grandi (da 5 a 12 anni) con SCA che vivono nel nord della Nigeria. In preparazione per uno studio definitivo di fase III per determinare se un integratore nutrizionale (SoyaPlus) e una terapia con idrossiurea a dose fissa moderata è superiore a un integratore nutrizionale da solo, i ricercatori assegneranno in modo casuale 100 bambini di età compresa tra 5 e 12 anni con SCA e grave malnutrizione non complicata a ciascuna delle due braccia. Nell'obiettivo 1, i ricercatori valuteranno la fattibilità (tasso di reclutamento, conservazione e aderenza) di uno studio controllato randomizzato (RCT) nei bambini con SCA e malnutrizione grave per un periodo di intervento di 12 settimane. Per l'obiettivo 2, gli investigatori stabiliranno il protocollo di sicurezza per monitorare i tassi sconosciuti di complicanze associate al trattamento della malnutrizione nei bambini con SCD. Per diminuire la probabilità di condividere risorse alimentari limitate in una famiglia povera e determinare la specificità della malnutrizione per i bambini con SCD nel nord della Nigeria, gli investigatori esamineranno e cureranno fino a 100 fratelli malnutriti non SCD dei partecipanti allo studio. Dopo il completamento di questo studio di fattibilità, i ricercatori utilizzeranno le conoscenze acquisite per progettare uno studio di fase III per determinare definitivamente la strategia di trattamento ottimale per la malnutrizione grave nei bambini più grandi con SCD che vivono in Africa, che potenzialmente colpisce migliaia di bambini in questa regione.