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Prise en charge de la malnutrition aiguë sévère chez les SCD, dans le nord du Nigeria

29 février 2024 mis à jour par: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Prise en charge de la malnutrition aiguë sévère chez les enfants drépanocytaires de plus de 5 ans vivant dans le nord du Nigeria

À l'exception des enfants vivant avec le VIH, toutes les recommandations pour le traitement de la malnutrition infantile concernent les enfants de < 5 ans. L'objectif global de cet essai de faisabilité nutritionnelle contrôlé randomisé est d'identifier si les familles d'enfants atteints d'anémie falciforme (ACS) > 5 ans acceptent de participer sur une période de 12 semaines. Les enquêteurs établiront également un protocole de sécurité pour surveiller les complications potentielles associées au traitement de la malnutrition sévère chez les enfants de plus de 5 ans avec et sans SCA, dans un contexte à faibles ressources.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif global de cet essai de faisabilité est de déterminer l'acceptabilité d'un essai contrôlé randomisé pour déterminer la stratégie optimale pour le traitement de la malnutrition sévère chez les enfants atteints de drépanocytose (SCD) âgés de plus de 5 ans. Il n'existe pas de normes internationales ou de lignes directrices fondées sur des données probantes pour le traitement de la malnutrition sévère (définie comme un score Z d'IMC inférieur à -3) chez les enfants atteints de drépanocytose. Avec une population pédiatrique en expansion de plus de 75 millions au Nigéria, associée à une diminution de la mortalité infantile liée aux maladies infectieuses, les prochaines menaces émergentes pour les décès infantiles évitables sont les maladies non transmissibles. Les données de notre essai randomisé contrôlé de prévention primaire des AVC financé par les NIH au Nigeria (NCT02560935), dans lequel les chercheurs ont évalué des enfants atteints de drépanocytose entre 5 et 12 ans, ont démontré que 29 % (230/803) de la cohorte répondaient aux critères de dénutrition sévère. Environ 92 % de la cohorte du nord du Nigéria identifiée comme souffrant de malnutrition sévère se situait en dessous du 5e centile pour le poids des enfants atteints de drépanocytose vivant aux États-Unis, au Canada ou en Europe. Ces données indiquent que les enfants plus âgés atteints de drépanocytose vivant dans le nord du Nigéria sont sous-alimentés par rapport aux enfants vivant avec la drépanocytose dans les milieux à ressources élevées. Un attribut potentiellement unique au traitement de la malnutrition chez les enfants atteints de SCD est l'utilisation d'un anti-métabolite approuvé par la FDA, l'hydroxyurée, pour prévenir les événements de douleur vaso-occlusive chez les enfants. Les effets bénéfiques de l'hydroxyurée comprennent, mais sans s'y limiter, une diminution de l'inflammation et une augmentation des taux d'hémoglobine. Les preuves préliminaires dans cette cohorte d'enfants plus âgés atteints d'anémie falciforme (ACS) dans le nord du Nigéria révèlent que l'hydroxyurée à dose fixe modérée (20 mg/kg/jour) augmente significativement l'IMC chez les enfants souffrant de malnutrition sévère. Les chercheurs proposent un essai de faisabilité contrôlé randomisé chez des enfants plus âgés (5 à 12 ans) atteints d'ACS vivant dans le nord du Nigeria. En préparation d'un essai définitif de phase III visant à déterminer si un supplément nutritionnel (SoyaPlus) et une thérapie à dose fixe modérée d'hydroxyurée sont supérieurs à un supplément nutritionnel seul, les chercheurs répartiront au hasard 100 enfants âgés de 5 à 12 ans atteints d'ACS et de malnutrition simple à chacun des deux bras. Dans l'objectif 1, les chercheurs évalueront la faisabilité (taux de recrutement, de rétention et d'adhésion) d'un essai contrôlé randomisé (ECR) chez des enfants atteints d'ACS et de malnutrition sévère sur une période d'intervention de 12 semaines. Pour l'objectif 2, les enquêteurs établiront le protocole de sécurité pour surveiller les taux inconnus de complications associées au traitement de la malnutrition chez les enfants atteints de drépanocytose. Afin de réduire la probabilité de partager des ressources alimentaires limitées dans une famille pauvre et de déterminer la spécificité de la malnutrition chez les enfants atteints de drépanocytose dans le nord du Nigéria, les enquêteurs dépisteront et traiteront jusqu'à 100 frères et sœurs malnutris non atteints de drépanocytose des participants à l'essai. Après l'achèvement de cet essai de faisabilité, les chercheurs utiliseront les connaissances acquises pour concevoir un essai de phase III afin de déterminer définitivement la stratégie de traitement optimale de la malnutrition sévère chez les enfants plus âgés atteints de drépanocytose vivant en Afrique, affectant potentiellement des milliers d'enfants dans cette région.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

132

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Nigeria
      • Kano, Nigeria
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Kano, Nigeria
        • Murtala Mohammad Specialist Hospital
  • États-Unis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  • diagnostics confirmés de SCA, enfants de comparaison sans SCD
  • malnutrition sévère définie par un IMC z-score < -3
  • âge entre 5 et 12 ans (l'évaluation peut avoir lieu jusqu'au 13e anniversaire)
  • passer le test d'appétit
  • dénutrition non compliquée (bon appétit, alerte, pas de signe d'infection ou de détresse respiratoire)

Critère d'exclusion:

  • enfants souffrant de malnutrition aiguë sévère compliquée
  • enfants présentant des troubles électrolytiques (sérum Na, K, Ca, PO4) au départ
  • enfants sous traitement modificateur de la maladie (hydroxyurée ou transfusion sanguine régulière)
  • enfants inscrits dans d'autres études
  • enfants atteints de diabète et d'autres maladies chroniques
  • enfants infectés par le VIH
  • les enfants ayant une allergie connue aux produits laitiers ou aux arachides.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SCD - Aliment thérapeutique prêt à l'emploi et Hydroxyurée
50 à 75 enfants (âgés de 5 à 12 ans) atteints d'ACS et de malnutrition sévère seront répartis au hasard pour recevoir des aliments thérapeutiques prêts à l'emploi et de l'hydroxyurée (20 mg/kg/jour).
Médicament: hydroxyurée (20mg/kg/jour)
Traitement de la malnutrition sévère chez les enfants atteints d'ACS dans le nord du Nigeria
Autres noms:
  • hydrée
Complément alimentaire: Aliment thérapeutique prêt à l'emploi
Traitement de la malnutrition sévère chez les enfants avec et sans SCA dans le nord du Nigeria avec 500 à 1 000 calories supplémentaires provenant d'aliments thérapeutiques prêts à l'emploi
Autres noms:
  • ATPE
Comparateur placebo: SCD - Aliment thérapeutique prêt à l'emploi seul
50 à 75 enfants (âgés de 5 à 12 ans) atteints d'ACS et de malnutrition sévère seront répartis au hasard pour recevoir seuls des aliments thérapeutiques prêts à l'emploi.
Complément alimentaire: Aliment thérapeutique prêt à l'emploi
Traitement de la malnutrition sévère chez les enfants avec et sans SCA dans le nord du Nigeria avec 500 à 1 000 calories supplémentaires provenant d'aliments thérapeutiques prêts à l'emploi
Autres noms:
  • ATPE
Comparateur placebo: Frères et sœurs non-SCD souffrant de malnutrition sévère
Pour diminuer la probabilité de partager des ressources alimentaires limitées, nous inscrirons jusqu'à 100 frères et sœurs non-SCD souffrant de malnutrition.
Complément alimentaire: Aliment thérapeutique prêt à l'emploi
Traitement de la malnutrition sévère chez les enfants avec et sans SCA dans le nord du Nigeria avec 500 à 1 000 calories supplémentaires provenant d'aliments thérapeutiques prêts à l'emploi
Autres noms:
  • ATPE

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'inscription à la fin de la période de recrutement de 6 mois
Délai: 6 mois
Faisabilité du recrutement : le résultat principal est la proportion d'individus éligibles qui acceptent d'être inclus, appelé taux de recrutement. Les enfants souffrant de malnutrition sévère qui étaient qualifiés et ont accepté de participer ont été invités à signer un consentement et un assentiment pour le recrutement dans cette étude.
6 mois
Rétention sur une période de 12 semaines
Délai: 12 semaines
Le résultat principal est la proportion de participants ayant terminé l'essai de 12 semaines, connu sous le nom de taux de rétention pour l'essai.
12 semaines
Pourcentage de sachets d'aliments thérapeutiques prêts à l'emploi retournés vides.
Délai: 12 semaines
L'adhésion à l'aliment thérapeutique prêt à l'emploi a été évaluée en fonction du pourcentage de sachets alimentaires vides rendus à chaque visite.
12 semaines
Nombre de visites manquées
Délai: 12 semaines
L'observance des visites mensuelles a été évaluée sur la base du nombre de visites manquées
12 semaines
Pourcentage de pilules d'hydroxyurée retournées
Délai: 12 semaines
L'adhésion à l'hydroxyurée a été évaluée sur la base du pourcentage de pilules d'hydroxyurée retournées pour le groupe randomisé pour recevoir à la fois des aliments thérapeutiques prêts à l'emploi et de l'hydroxyurée.
12 semaines
Modification du volume corpusculaire moyen
Délai: 12 semaines
L'adhésion à l'hydroxyurée a été évaluée sur la base du changement du volume corpusculaire moyen
12 semaines
Modification du pourcentage d'hémoglobine fœtale
Délai: Base de référence à 12 semaines
Le résultat principal est la proportion d'individus éligibles qui adhèrent au traitement (aliments thérapeutiques prêts à l'emploi et hydroxyurée). Le taux d'observance de l'hydroxyurée a été déterminé sur la base de la variation du pourcentage d'hémoglobine fœtale.
Base de référence à 12 semaines
Valeurs moyennes du volume corpusculaire à la sortie
Délai: Faisabilité sur une période de 12 semaines [Délai : 3 mois]
Le résultat principal est la proportion d'individus éligibles qui adhèrent au traitement (aliments thérapeutiques prêts à l'emploi et hydroxyurée). Le taux d'observance de l'hydroxyurée a été déterminé sur la base des valeurs du volume corpusculaire moyen (VGM) à la sortie (12 semaines).
Faisabilité sur une période de 12 semaines [Délai : 3 mois]
Niveaux d'hémoglobine fœtale à la sortie
Délai: Faisabilité sur une période de 12 semaines [Délai : 3 mois]
Le résultat principal est la proportion d'individus éligibles qui adhèrent au traitement (aliments thérapeutiques prêts à l'emploi et hydroxyurée). Le taux d'observance de l'hydroxyurée a été déterminé sur la base des taux d'hémoglobine fœtale à la sortie (12 semaines).
Faisabilité sur une période de 12 semaines [Délai : 3 mois]
Niveaux d'hémoglobine totale à la sortie
Délai: Faisabilité sur une période de 12 semaines [Délai : 3 mois]
Le résultat principal est la proportion d'individus éligibles qui adhèrent au traitement (aliments thérapeutiques prêts à l'emploi et hydroxyurée). Le taux d'observance de l'hydroxyurée a été déterminé sur la base des taux d'hémoglobine totale à la sortie (12 semaines).
Faisabilité sur une période de 12 semaines [Délai : 3 mois]

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants conservant un score Z d'IMC inférieur à -3,0
Délai: 12 semaines
Comme résultat secondaire, nous avons évalué le pourcentage de participants avec et sans SCA qui continuaient à avoir un indice de masse corporelle z-score <-3,0 à la fin des 12 semaines de traitement. À l’aide de la référence de croissance de l’Organisation mondiale de la santé (OMS), les mesures anthropométriques ont été converties en scores z spécifiques à l’âge et au sexe. Les indices anthropométriques (IMC pour l'âge (BMIZ)) ont été calculés à l'aide du R Macro Package 2007 de l'OMS pour évaluer la croissance et le développement des enfants. La malnutrition/émaciation sévère (MAS) a été définie comme un score z de l'indice de masse corporelle (IMC) <-3,0.
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vanderbilt University Medical Center

Collaborateurs

Aminu Kano Teaching Hospital
Murtala Muhammad Specialist Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 août 2021

Achèvement primaire (Réel)

5 octobre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

9 novembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2018

Première publication (Réel)

16 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 170577

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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