Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost kombinované terapie VX-445

15. prosince 2023 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otevřená studie fáze 3 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost kombinované terapie VX-445 u subjektů s cystickou fibrózou, kteří jsou heterozygotní pro mutaci F508del a mutaci hradlovací nebo reziduální funkce (genotypy F/G a F/RF )

Tato studie bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost, účinnost a farmakodynamiku elexacaftoru (ELX, VX-445) v trojkombinaci (TC) s tezakaftorem (TEZ) a ivakaftorem (IVA) u pacientů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou heterozygotní pro mutaci F508del a mutaci hradlovací nebo reziduální funkce (genotypy F/G a F/RF).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

251

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Chermside, Austrálie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Austrálie
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Austrálie
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, Austrálie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • Westmead Hospital
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgie
        • Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Gent, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Francie
      • Benite Cedex, Francie
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Bordeaux cedex, Francie
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Lille, Francie
        • CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
      • Marseille, Francie
        • Chu Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Francie
        • CHU de Montpellier - Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francie
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, Francie
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Rennes Cedex, Francie
        • Hopital PONTCHAILLOU CHU de Rennes
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Academic Medical Center
      • Heidelberglaan, Holandsko
        • University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland at Crumlin
      • Dublin, Irsko
        • St. Vincent's University Hospital
      • Limerick, Irsko
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Itálie
      • Ancona, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Riuniti
      • Genova, Itálie
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Milano, Itálie
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Itálie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Itálie
        • Azienda Ospedaliera di Verona-Ospedale Civile Maggiore
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • McGill University Health Center
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Giessen, Německo
        • Justus-Liebig-Universitaet Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Německo
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Německo
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Německo
        • University Hospital Wuerzburg
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Exeter, Spojené království
        • Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
      • Glasgow, Spojené království
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Spojené království
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Spojené království
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Wythenshawe Hospital
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco, Lung Transplant Program
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University Of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Rsearch Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45220
        • UC Health Holmes
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Murcia, Španělsko
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokončená studijní medikamentózní léčba v rodičovské studii (VX18-445-104); nebo měl přerušení(a) studovaného léku v rodičovské studii, ale dokončil studijní návštěvy až do poslední plánované návštěvy léčebného období v rodičovské studii

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Historie intolerance studovaného léku v rodičovské studii

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ELX/TEZ/IVA

Část A: Účastníci dostávali ELX (elexacaftor) 200 miligramů (mg) jednou denně (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg každých 12 hodin (q12h) v léčebném období po dobu 96 týdnů.

Část B: Účastníci z určitých zemí se účastnili části B a nadále dostávali ELX 200 mg qd /TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg qd 12h v léčebném období po dobu 48 týdnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: ELX/TEZ/IVA
Tableta s fixní kombinací (FDC) pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Absolutní změna od výchozí hodnoty rodičovské studie v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie v 96. týdnu
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Od základní linie v 96. týdnu
Část A: Absolutní změna oproti výchozímu stavu rodičovské studie v obsahu chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základní linie v 96. týdnu
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie v 96. týdnu
Část A: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) oproti výchozímu stavu rodičovské studie
Časové okno: Od základní linie v 96. týdnu
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou v metrech čtverečních (m^2).
Od základní linie v 96. týdnu
Část A: Absolutní změna oproti výchozímu stavu rodičovské studie v Z-skóre BMI
Časové okno: Od základní linie v 96. týdnu
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená druhou mocninou výšky v metrech (m^2). Z-skóre je statistická míra popisující, zda byla hodnota nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná standardu. Nižší čísla označují hodnoty nižší než standard a vyšší čísla označují hodnoty vyšší než standard.
Od základní linie v 96. týdnu
Část A: Absolutní změna tělesné hmotnosti od výchozího stavu rodičovské studie
Časové okno: Od základní linie v 96. týdnu
Od základní linie v 96. týdnu
Část A: Absolutní změna od výchozího stavu rodičovské studie ve skóre revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény
Časové okno: Od základní linie v 96. týdnu
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Od základní linie v 96. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

16. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

16. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

15. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX18-445-110
  • 2019-000833-37 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup naleznete na: https://www.vrtx.com/independent výzkum/klinická-sdílení-dat.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit