Srovnání různých forem glukokortikoidů na obnovu reprodukční funkce u pacientů s deficitem 21α-hydroxylázy (CGP21)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Do této studie bude zařazeno asi 120 pacientů, kteří jsou starší 14 let a mají diagnostikovaný nedostatek 21-hydroxylázy z nemocnice Ruijin, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine v Číně. Randomizace byla vytvořena počítačem a stratifikována podle podtypu a pohlaví. Po screeningu budou způsobilí jedinci náhodně léčeni ekvivalentní dávkou hydrokortizonu, prednisonu nebo dexametazonu po dobu jednoho roku.
Léčebný režim byl následující. Nejprve bylo před léčbou provedeno alespoň jednoměsíční vymývací období (vysazení). Počáteční dávka hydrokortizonu (20 mg/tableta) byla 15 mg/m2/den až do maximální dávky 60 mg, která byla perorálně podávána třikrát, s poměrem dávek 2:1:3 a doba podávání byla 8:00 -15:00-21:00. Počáteční dávka prednisonu (5 mg/tableta) byla 3 mg/m2/den až do maximální dávky 15 mg. Dávkový poměr byl 1:2 a doba podávání byla 8:00 a 21:00. Počáteční dávka dexamethasonu (0,75 mg/tableta) byla 0,3 mg/m2/den až do maximální dávky 0,75 mg a doba podávání byla 21:00.
Primárním cílem bylo vyhodnotit účinky různých lékových forem glukokortikoidu na obnovu reprodukční funkce u pacientů s deficitem 21α-hydroxylázy. Primárním cílovým bodem je vyhodnocení menstruačních cyklů s ovulací u pacientek (včetně menstruačního období, frekvence menstruace za rok) a počtu spermií u mužských pacientů mezi třemi skupinami. Sekundární cílový bod byl: 1) Hladiny progesteronu, 17OHP, testosteronu, androstendionu, proteinu vázajícího pohlavní hormony, byly měřeny ve folikulární fázi u pacientek a mužů neomezeně v prvním měsíci a poté každé tři měsíce; 2) Změna BMI, obvodu pasu, obvodu boků, oblasti viscerálního a podkožního tuku, obsahu tělesného a jaterního tuku po roční léčbě; 3) Změna krevního tlaku, glykémie nalačno, inzulinu nalačno, HbA1c, profilu krevních lipidů po roční léčbě; 4) Změna hustoty kostního minerálu po jednom roce; 5) Změna stavu duševního zdraví ve srovnání s výchozí hodnotou po ročním sledování.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Guang Ning, MD, PHD
- Telefonní číslo: 671817 +8621-64370045
- E-mail: guangning@medmail.com.cn
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Shouyue Sun, Master of Medicine
- Telefonní číslo: 671817 +8621-64370045
- E-mail: ssy10926@rjh.com.cn
Studijní místa
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína, 200025
- Ruijin Hospital,Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s diagnózou 21α-OHD. Referenčním standardem byla výchozí hodnota 17OHP (ráno ve folikulární fázi u pacientek, muži neomezeně) nebo po stimulaci kosyntropinem > 10 ng/ml;
- Věk: >14 let;
- Postpuberta;
Kritéria vyloučení:
- Jiná onemocnění se projevují adrenokortikální dysfunkcí, jako je primární hypofunkce nadledvin, Cushingův syndrom, nádor hypofýzy atd.;
- Jiná onemocnění s hyperandrogenémií nebyla léčena, např. ovariální nádor;
- Ostatní onemocnění s dysfunkcí HPG osy nebyla léčena, např. těžká obezita (BMI > 35 kg/m2), mentální anorexie, dysfunkce štítné žlázy atd.;
- Jiná onemocnění způsobující ovariální dysfunkci, jako je ovariální nádor, endometrióza, primární ovariální selhání atd.;
- Historie operace nadledvin a/nebo hypofýzy;
- Zvýšené AST/ALT (AST > 35 U/L, ALT > 55 U/L)
- Jiná onemocnění vyžadují léčbu glukokortikoidy, jako jsou autoimunitní onemocnění, jako je systémový lupus erythematodes a revmatoidní artritida, autoimunitní onemocnění, jako je vlhkost větru, revmatická myokarditida, idiopatická plicní fibróza, autoimunitní onemocnění jater, zánětlivé onemocnění střev a amyloidóza a alergická onemocnění, jako je bronchiální astma, exogenní alergická alveolitida a sérová onemocnění, akutní kopřivka, vaskulární edém, hematologická onemocnění, jako je idiopatická trombocytopenická purpura, imunitní hemolýza a aplastická anémie, granulocytopenie, jiná iritida, keratitida, těžká dermatitida vyvolaná léky, ekzém atd.
- Jiná onemocnění mohou vést k selhání výzkumné intervence;
- se v současné době účastní jiné intervenční studie nebo se účastní jiných klinických studií léčiv do 30 dnů;
- Nebyl podepsán žádný informovaný souhlas;
- Podle úsudku výzkumníka existuje jakákoli situace ovlivňující shodu studie;
- Jakékoli další okolnosti, které lékař považuje za zakázané účastnit se hodnocení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupinový hydrokortison
|
Počáteční dávka hydrokortizonu (20 mg/tableta) byla 15 mg/m2/den až do maximální dávky 60 mg, která byla perorálně podávána třikrát, s poměrem dávek 2:1:3 a doba podávání byla 8:00 -15:00-21:00.
|
|
Experimentální: Skupina Prednison
|
Počáteční dávka prednisonu (5 mg/tableta) byla 3 mg/m2/den až do maximální dávky 15 mg.
Dávkový poměr byl 1:2 a doba podávání byla 8:00 a 21:00.
|
|
Experimentální: Skupina Dexamethason
|
Počáteční dávka dexamethasonu (0,75 mg/tableta) byla 0,3 mg/m2/den až do maximální dávky 0,75 mg a doba podávání byla 21:00.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet ovulačních menstruací u pacientek
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
Průměrný počet spermií u mužů
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrné hladiny progesteronu
Časové okno: do 1 roku
|
Progesteron bude detekován ve folikulární fázi (den 2-8) u pacientek.
|
do 1 roku
|
|
Průměrné sérové koncentrace 17OHP
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
|
Průměrné sérové koncentrace testosteronu
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
|
Průměrné sérové koncentrace androstendionu
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
|
Změna BMI
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
|
Změna obvodu pasu
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
|
Změna krevního tlaku
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
|
Změna hladiny glukózy nalačno
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
|
Změna hladiny inzulínu nalačno
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
|
Změna hladiny glukózy 2 hodiny po jídle
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
|
Změna hladiny inzulínu 2 hodiny po jídle
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
|
Změna minerální hustoty kostí
Časové okno: do 1 roku
|
do 1 roku
|
|
|
Změna měření krevního metabolomického profilu
Časové okno: do 1 roku
|
Pomocí techniky LC/MS a GC-MS budeme měřit metabolomický molekulární profil ve vzorcích krve před a po léčbě.
Metabolomické měření pomůže detekovat profil všech druhů hormonů, druhů žlučových kyselin, druhů lipidů a druhů aminokyselin.
|
do 1 roku
|
|
duševní stav
Časové okno: do 1 roku
|
Self-reporting inventar (SCL-90) bude použit k hodnocení změn psychického stavu pacientů na začátku a po roční léčbě z 10 aspektů, včetně somatizace, obsedantně-kompulzivních symptomů, interpersonální senzitivity, deprese, úzkosti, hostility. , teror, paranoia, psychotické a další.
|
do 1 roku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění endokrinního systému
- Gonadální poruchy
- Poruchy pohlavního vývoje
- Urogenitální abnormality
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Onemocnění nadledvinek
- Metabolismus steroidů, vrozené chyby
- Hyperplazie
- Hyperplazie nadledvin, vrozená
- Adrenogenitální syndrom
- Fyziologické účinky léků
- Autonomní agenti
- Agenti periferního nervového systému
- Protizánětlivé látky
- Antineoplastická činidla
- Antiemetika
- Gastrointestinální látky
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Dexamethason
- Prednison
- Hydrokortison
Další identifikační čísla studie
- CCEMD-20200819
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království