21α-ヒドロキシラーゼ欠損症患者の生殖機能の回復に対するグルココルチコイドの異なる形態の比較 (CGP21)

本研究では、14 歳以上で 21-ヒドロキシラーゼ欠乏症と診断された約 120 人の患者が、中国の上海交通大学医学部の瑞金病院から登録されます。 無作為化はコンピューターで生成され、サブタイプと性別によって層別化されました。 スクリーニング後、適格な被験者は、等量のヒドロコルチゾン、プレドニゾンまたはデキサメタゾンで1年間無作為に治療されます。

治療レジメンは以下の通りであった。 まず、治療前に少なくとも 1 か月のウォッシュアウト期間 (離脱) を実施しました。 ヒドロコルチゾン（20mg/錠）の初回投与量は15mg/m2/日から最大投与量の60mgまでとし、2:1:3の用量比で3回に分けて経口投与し、投与時間は8:00とした。 -15:00～21:00。 プレドニゾン（5mg/錠）の初期用量は、3mg/m2/日から最大用量の15mgまででした。 投与量比は 1:2 で、投与時間は 8:00 と 21:00 でした。 デキサメタゾン（0.75mg/錠）の初回投与量は0.3mg/m2/日で、最大投与量は0.75mgで、投与時間は21:00でした。

主な目的は、21α-ヒドロキシラーゼ欠損症患者の生殖機能の回復に対するグルココルチコイドのさまざまな剤形の効果を評価することでした。 主要エンドポイントは、女性患者の排卵を伴う月経周期（月経期間、年間の月経頻度を含む）および男性患者の精子数を 3 群間で評価することです。 副次評価項目は次のとおりです。1) プロゲステロン、17OHP、テストステロン、アンドロステンジオン、性ホルモン結合タンパク質のレベルは、女性患者の卵胞期で測定され、男性患者は最初の 1 か月間およびその後 3 か月ごとに無制限に測定されました。 2) 1年間の治療後のBMI、ウエスト周囲径、ヒップ周囲径、内臓脂肪および皮下脂肪面積、体脂肪および肝臓脂肪含有量の変化。 3) 1年間の治療後の血圧、空腹時血糖、空腹時インスリン、HbA1c、血中脂質プロファイルの変化。 4) 1年後の骨密度の変化。 5) 1 年間の追跡調査後のベースラインと比較した精神的健康状態の変化。