Sammenligninger av forskjellige former for glukokortikoid om gjenoppretting av reproduktiv funksjon hos pasienter med 21α-hydroksylase-mangel (CGP21)

I denne studien vil rundt 120 pasienter som er over 14 år og diagnostisert med 21-hydroksylase-mangel bli registrert fra Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine i Kina. Randomisering ble datagenerert og stratifisert etter undertype og kjønn. Etter screening vil kvalifiserte forsøkspersoner bli tilfeldig behandlet med tilsvarende dose hydrokortison, prednison eller deksametason i ett år.

Behandlingsregimet var som følger. For det første ble det utført minst én måneds utvaskingsperiode (avvenning) før behandling. Startdosen av hydrokortison (20 mg/tablett) var 15 mg/m2/dag til maksimal dose på 60 mg, som ble administrert peroralt tre ganger, med doseforholdet 2:1:3, og administreringstiden var 8:00. -15.00-21.00. Startdosen av prednison (5 mg/tablett) var 3 mg/m2/dag til maksimal dose på 15 mg. Doseringsforholdet var 1:2 og administreringstiden var 8:00 og 21:00. Startdosen av deksametason (0,75 mg/tablett) var 0,3 mg/m2/dag til maksimal dose på 0,75 mg og administrasjonstiden var 21:00.

Hovedmålet var å evaluere effekten av ulike doseringsformer av glukokortikoid på gjenoppretting av reproduktiv funksjon hos pasienter med 21α-hydroksylase-mangel. Det primære endepunktet er å evaluere menstruasjonssykluser med eggløsning hos kvinnelige pasienter (inkludert menstruasjon, menstruasjonsfrekvens per år) og spermatall hos mannlige pasienter blant de tre gruppene. Det sekundære endepunktet var: 1) Nivåene av progesteron, 17OHP, testosteron, androstenedion, kjønnshormonbindende protein ble målt ved follikulær fase hos kvinnelige pasienter og menn ubegrenset den første måneden og hver tredje måned deretter; 2) Endring av BMI, midjeomkrets, hofteomkrets, visceralt og subkutant fettområde, kropps- og leverfettinnhold etter ett års behandling; 3) Blodtrykksendringen, fastende blodsukker, fastende insulin, HbA1c, blodlipidprofil etter ett års behandling; 4) Endring av beinmineraltetthet etter ett år; 5) Endring av psykisk helsestatus sammenlignet med baseline etter ett års oppfølging.