Confronto di diverse forme di glucocorticoidi sul recupero della funzione riproduttiva in pazienti con deficit di 21α-idrossilasi (CGP21)

Nel presente studio, circa 120 pazienti di età superiore a 14 anni con diagnosi di deficit di 21-idrossilasi saranno arruolati presso il Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine in Cina. La randomizzazione è stata generata dal computer e stratificata per sottotipo e sesso. Dopo lo screening, i soggetti idonei verranno trattati in modo casuale con una dose equivalente di idrocortisone, prednisone o desametasone per un anno.

Il regime di trattamento era il seguente. In primo luogo, prima del trattamento è stato eseguito un periodo di washout (ritiro) di almeno un mese. La dose iniziale di idrocortisone (20 mg/compressa) era di 15 mg/m2/giorno fino alla dose massima di 60 mg, somministrata per via orale in tre volte, con un rapporto di dose di 2:1:3 e il tempo di somministrazione era di 8:00 -15:00-21:00. La dose iniziale di prednisone (5 mg/compressa) era di 3 mg/m2/die fino alla dose massima di 15 mg. Il rapporto di dosaggio era 1:2 e il tempo di somministrazione era 8:00 e 21:00. La dose iniziale di desametasone (0,75 mg/compressa) era di 0,3 mg/m2/giorno fino alla dose massima di 0,75 mg e il tempo di somministrazione era 21:00.

L'obiettivo primario era valutare gli effetti di diverse forme di dosaggio di glucocorticoidi sul recupero della funzione riproduttiva in pazienti con deficit di 21α-idrossilasi. L'end point primario è valutare i cicli mestruali con l'ovulazione nelle pazienti di sesso femminile (compreso il periodo mestruale, la frequenza mestruale all'anno) e il numero di spermatozoi nei pazienti di sesso maschile tra i tre gruppi. L'endpoint secondario era: 1) I livelli di progesterone, 17OHP, testosterone, androstenedione, proteina legante gli ormoni sessuali sono stati misurati in fase follicolare in pazienti di sesso femminile e maschile illimitato nel primo mese e successivamente ogni tre mesi; 2) Il cambiamento di BMI, circonferenza della vita, circonferenza dell'anca, area di grasso viscerale e sottocutaneo, contenuto di grasso corporeo ed epatico dopo un anno di trattamento; 3) Il cambiamento di pressione arteriosa, glicemia a digiuno, insulina a digiuno, HbA1c, profilo lipidico nel sangue dopo un anno di trattamento; 4) La variazione della densità minerale ossea dopo un anno; 5) Il cambiamento dello stato di salute mentale rispetto al basale dopo un anno di follow-up.