Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška symptomatické cerebrální kavernózní malformace REC-994 (SYCAMORE)

18. července 2023 aktualizováno: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky REC-994 při léčbě symptomatické cerebrální kavernózní malformace

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky REC-994 (200 mg a 400 mg) ve srovnání s placebem u subjektů se symptomatickou cerebrální kavernózní malformací (CCM).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

62

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Spojené státy, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Spojené státy, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. 18 let nebo starší s anatomickými lézemi CCM prokázanými MRI mozku
  2. Mít symptomatickou CCM
  3. Poskytli písemný informovaný souhlas s účastí ve studii
  4. NEZÚČASTNILI SE klinického hodnocení s použitím hodnocené látky během 28 dnů nebo během 6 poločasů zkoušeného léku (podle toho, co je delší) před screeningem

Kritéria vyloučení:

  1. Symptomy, které výzkumník studie považuje za způsobené výhradně nevratným poškozením neuronů v důsledku předchozí mrtvice nebo neurochirurgického vybavení
  2. Anamnéza lebečního ozáření nebo chirurgické/radiochirurgické léčby primární symptomatické léze CCM
  3. Těhotná nebo kojená
  4. Být schopen nebo neochotný účastnit se hodnocení MRI (např. klaustrofobie, kovový implantát nebo implantovaný kardiostimulátor)
  5. Jaterní dysfunkce nebo aktivní jaterní onemocnění definované výchozími hodnotami sérových transamináz > 2x horní hranice normálu (ULN)
  6. Máte závažně poškozenou funkci ledvin (eGFR < 60 ml/min) nebo aktivní onemocnění ledvin
  7. měli předchozí diagnózu poruch kosterního svalstva (myopatie) jakékoli příčiny nebo mají výchozí hladinu kreatinkinázy > 5x ULN
  8. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek během 1 roku před screeningem
  9. Klinicky významná laboratorní abnormalita
  10. Měli jste intracerebrální krvácení do 3 měsíců od screeningu nebo jakoukoli operaci mozku do 6 měsíců od screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg po jednou denně (QD) (1 tableta 200 mg REC-994, 1 odpovídající tableta placeba)
Lék: Placebo
Placebo tablety
Lék: REC-994
REC-994 200 mg tablety
Aktivní komparátor: REC-994 400 mg
REC-994 400 mg po QD (2 tablety 200 mg REC-994)
Lék: REC-994
REC-994 200 mg tablety
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo po QD (2 odpovídající tablety placeba)
Lék: Placebo
Placebo tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: 24 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost
24 měsíců
Výskyt klinicky významných změn ve fyzikálních vyšetřeních
Časové okno: 12 měsíců (část 2)
Bezpečnost a snášenlivost
12 měsíců (část 2)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve výsledcích hlášených pacienty (index zdraví mozkových kavernózních malformací)
Časové okno: 24 měsíců
Účinnost
24 měsíců
Změna ve výsledcích hlášených pacientem (Modified Rankin Scale)
Časové okno: 24 měsíců
Účinnost
24 měsíců
Změna ve výsledcích hlášených pacientem (SymptoMScreen Score)
Časové okno: 24 měsíců
Účinnost
24 měsíců
Změna symptomů souvisejících s onemocněním (velikost a počet lézí na MRI)
Časové okno: 24 měsíců
Účinnost
24 měsíců
Změna symptomů souvisejících s onemocněním (počet mozkových hemoragických příhod potvrzených MRI)
Časové okno: 24 měsíců
Účinnost
24 měsíců
Výskyt klinicky významných změn ve fyzikálních vyšetřeních
Časové okno: 12 měsíců (část 1)
Bezpečnost a snášenlivost
12 měsíců (část 1)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. března 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

20. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • REC-994-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cerebrální kavernózní malformace

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit