Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie JNJ-64251330 u účastníků s familiární adenomatózní polypózou

1. června 2023 aktualizováno: Janssen Research & Development, LLC

Studie fáze 1b k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti JNJ-64251330, inhibitoru Janus kinázy (JAK) u účastníků s familiární adenomatózní polypózou

Účelem této studie je určit účinek JNJ-64251330 u účastníků s familiární adenomatózní polypózou (FAP) na zátěž kolorektálních polypů (součet průměrů polypů).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Familiární adenomatózní polypóza (FAP) je nejčastější polypózní syndrom. Jde o autozomálně dominantně dědičné onemocnění charakterizované časným nástupem stovek až tisíců adenomatózních polypů v celém tlustém střevě. JNJ-64251330 (lorpucitinib) je perorální, malomolekulární, silný inhibitor pan-janus kinázy (JAK), který blokuje fosforylaci proteinů přenašeče signálu a aktivátoru transkripce (STAT). pSTAT indukuje transkripci více genů zapojených do progrese zánětlivého onemocnění. JNJ-64251330 má chemické vlastnosti, které omezují množství léčiva v krvi při dodávání léčiva do tkání střeva. Lokální inhibice JAK ve střevě může představovat slibnou metodu léčby zánětlivých onemocnění střevního traktu, jako je FAP. Studie se skládá ze 3 fází: fáze screeningu (30 dní) fáze léčby (24 týdnů) a následná návštěva (až 30 dní po poslední dávce studovaného léku). Celková délka studie bude až 32 týdnů. Hodnocení studie bude zahrnovat účinnost prostřednictvím endoskopií, bezpečnost (monitorování nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE), příhody infekcí včetně tuberkulózy (TBC), klinické laboratorní krevní testy (kompletní krevní obraz a chemie séra), vitální funkce), a souběžné hodnocení medikace), farmakokinetika, farmakodynamické hodnocení a hodnocení biomarkerů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie, 69437
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
      • Marseille, Francie, 13385
        • APHM Hopital Timone
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Universiteit van Amsterdam
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korejská republika, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
  • Portoriko
      • Río Piedras, Portoriko, 00 935
        • Pan American Center for Oncology Trials LLC
  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 8036
        • Hosp. Clinic I Provincial de Barcelona
      • Pamplona, Španělsko, 31008
        • Clinica Univ. de Navarra

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Genetická diagnostika klasické familiární adenomatózní polypózy (FAP) (zárodečná mutace adenomatózní polyposis coli [APC] nebo obligátní nosič) s postižením kolorekta
  • Nejméně 6 polypů větších nebo rovných (>=) 2 milimetrům (mm) v průměru v konečníku nebo tlustém střevě
  • Účastnice ve fertilním věku musí mít negativní vysoce citlivý těhotenský test při screeningu a do 72 hodin před první dávkou studovaného léku a musí souhlasit s dalšími těhotenskými testy během studie
  • Mužský účastník musí souhlasit s tím, že během studie a minimálně 90 dnů po obdržení poslední dávky studovaného léku nebude darovat sperma za účelem reprodukce
  • Musí podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF), v němž uvede, že rozumí účelu studie a postupům požadovaným pro studii a je ochoten se studie zúčastnit. Souhlas je třeba získat před zahájením jakýchkoli testů nebo postupů souvisejících se studií, které nejsou součástí standardní péče o nemoc účastníka

Kritéria vyloučení:

  • Užívání nesteroidních protizánětlivých léků (příklad, aspirin, ibuprofen) déle než 5 dní v měsíci nebo překračující dávku bez předpisu, pokud účastník neabsolvuje 4týdenní vymývací období před první dávkou studovaného léku
  • Léčba jinou lékovou terapií zaměřenou na FAP (včetně sulindaku nebo celekoxibu), pokud nedokončí 4týdenní vymývací období před první dávkou studovaného léku
  • Historie viru lidské imunodeficience (HIV)
  • Závažné, progresivní nebo nekontrolované renální, urogenitální, jaterní, hematologické, endokrinní, srdeční, vaskulární, plicní, revmatologické, neurologické, psychiatrické nebo metabolické poruchy nebo jejich známky a příznaky v anamnéze
  • Anamnéza nebo probíhající chronické nebo rekurentní infekční onemocnění včetně latentní nebo aktivní tuberkulózy (TBC)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: JNJ-64251330
Účastníci budou dostávat perorální dávku JNJ-64251330 dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Lék: JNJ-64251330
Tablety JNJ-64251330 budou podávány perorálně.
Ostatní jména:
  • Lorpucitinib

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v zátěži kolorektálních polypů pro všechny polypy v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v zátěži kolorektálními polypy pro všechny polypy (součet průměrů polypů) ve 24. týdnu bude hlášena.
Výchozí stav a týden 24
Procentuální změna od výchozí hodnoty v zátěži kolorektálních polypů pro polypy >=2 mm v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Bude hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty v zátěži kolorektálními polypy (součet průměrů polypů) pro polypy větší nebo rovné (>=) 2 milimetrům (mm) v týdnu 24.
Výchozí stav a týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v počtu polypů tlustého střeva
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Bude hlášena procentuální změna v počtu polypů tlustého střeva.
Výchozí stav a týden 24
Procentuální změna v počtu rektálních polypů
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Bude hlášena procentuální změna v počtu rektálních polypů.
Výchozí stav a týden 24
Procentuální změna v počtu polypů J-vaku
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Bude hlášena procentuální změna v počtu polypů J-vaku (pro účastníky s anastomózou ileálního váčku-anální anastomózy [IPAA]).
Výchozí stav a týden 24
Procentuální změna v počtu duodenálních polypů
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Bude hlášena procentuální změna v počtu duodenálních polypů.
Výchozí stav a týden 24
Procentuální změna v zátěži polypů tlustého střeva pro všechny polypy, polypy >=2 mm a polypy >=5 mm
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Bude uvedena procentuální změna v zátěži polypy tlustého střeva pro všechny polypy, polypy >=2 mm a polypy >=5 mm.
Výchozí stav a týden 24
Procentuální změna v zátěži rektálních polypů pro všechny polypy, polypy >=2 mm a polypy >=5 mm
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Bude uvedena procentuální změna v zátěži rektálními polypy pro všechny polypy, polypy >=2 mm a polypy >=5 mm.
Výchozí stav a týden 24
Procentuální změna v zátěži polypů J-Pouch pro všechny polypy, polypy >=2 mm a polypy >=5 mm
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Bude hlášena procentuální změna v zátěži polypů J-Pouch (pro účastníky s IPAA) pro všechny polypy, polypy >=2 mm a polypy >=5 mm.
Výchozí stav a týden 24
Procentuální změna v zátěži duodenálních polypů pro všechny polypy, polypy >=2 mm a polypy >=5 mm
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Bude hlášena procentuální změna zátěže duodenálních polypů pro všechny polypy, polypy >=2 mm a polypy >=5 mm.
Výchozí stav a týden 24
Změna v International Society for Gastrointestinal Hereditary Tumors (InSiGHT) Stádium polypózy (s a bez tlustého střeva)
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Změna ve fázi InSiGH bude nahlášena. Různá stádia jsou definována jako: a) S tlustým střevem: Stádium 0: 0-10 polypů, všechny menší než [1 cm a vhodné pro kompletní polypektomii; Fáze 4: >1000 polypů a/nebo jakýchkoli polypů vyrostlých do konfluence a nepodléhajících jednoduché polypektomii, jakékoli invazivní rakovině; b) Bez tlustého střeva: Stádium 0: 0-10 polypů, všechny 1 lze zcela odstranit; Fáze 3: >25 polypů, které lze zcela odstranit, nebo jakýkoli nekompletně odstraněný přisedlý polyp nebo jakýkoli důkaz dysplazie vysokého stupně (HGD), i když je zcela vyříznut; Fáze 4: >25 polypů, kterým není možné odstranit úplné odstranění, nebo jakýkoli neúplně vyříznutý přisedlý polyp vykazující HGD; jakákoli invazivní rakovina.
Výchozí stav a týden 24
Změna skóre ve Spigelmanově scéně
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Změna skóre ve Spigelmanově etapě bude hlášena. Spigelmanův klasifikační systém měří riziko rozvoje duodenálního karcinomu u familiární adenomatózní polypózy (FAP). Byl klasifikován v následujících stupních - Fáze 0 (0 bodů); Fáze 1 (1-4 body); Fáze 2 (5-6 bodů); 3. fáze (7-8 bodů); a Fáze 4 (9-12 bodů). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 12. Čím vyšší skóre, tím závažnější nebo pokročilejší onemocnění FAP v duodenu.
Výchozí stav a týden 24
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Až 32 týdnů
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka účastnícího se klinické studie, která nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným farmaceutickým/biologickým činidlem.
Až 32 týdnů
Počet účastníků s AE podle závažnosti
Časové okno: Až 32 týdnů
Počet účastníků s AE podle závažnosti bude hlášen. Závažnost bude odstupňována podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) verze 5.0 National Cancer Institute. Stupnice závažnosti se pohybuje od stupně 1 (mírné) do stupně 5 (smrt). Stupeň 1= mírný, stupeň 2= střední, stupeň 3= závažný, stupeň 4= život ohrožující a stupeň 5= smrt související s AE.
Až 32 týdnů
Plazmatická koncentrace JNJ-64251330 v průběhu času
Časové okno: Až do 24. týdne
Vzorky plazmy budou analyzovány za účelem stanovení plazmatických koncentrací JNJ-64251330 pomocí validované specifické a citlivé kapalinové chromatografie spojené s detekcí tandemové hmotnostní spektrometrie (LC-MS/MS).
Až do 24. týdne
Tkáňová koncentrace JNJ-64251330 v průběhu času
Časové okno: Až do 24. týdne
Vzorky tkáňové biopsie budou analyzovány za účelem stanovení tkáňových koncentrací JNJ-64251330 pomocí validované specifické a citlivé LC-MS/MS.
Až do 24. týdne
Hladiny signálních efektorových proteinů dráhy JAK/STAT včetně pSTAT-3 ve vztahu k výchozím hladinám u kolorektálních polypů
Časové okno: Až do 24. týdne
Budou uvedeny hladiny signálních efektorových proteinů dráhy Pan-janus kinázy (JAK)/signální převodník a aktivátor transkripce (STAT), včetně fosforylovaného (p) STAT-3 vzhledem k výchozím hladinám v kolorektálních polypech. Vzorky polypů a tkání budou odebrány za účelem monitorování změn dráhy JAK-STAT.
Až do 24. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Janssen Research & Development, LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

15. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

15. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

20. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CR109012
  • 2021-001068-16 (Číslo EudraCT)
  • 64251330COR1001 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale Open Data Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Adenomatózní polypóza Coli

Klinické studie na JNJ-64251330

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit