Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование JNJ-64251330 у участников с семейным аденоматозным полипозом

1 июня 2023 г. обновлено: Janssen Research & Development, LLC

Исследование фазы 1b для оценки эффективности и безопасности JNJ-64251330, ингибитора янус-киназы (JAK), у участников с семейным аденоматозным полипозом

Целью данного исследования является определение влияния JNJ-64251330 у участников с семейным аденоматозным полипозом (САП) на количество колоректальных полипов (сумма диаметров полипов).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Семейный аденоматозный полипоз (САП) является наиболее распространенным полипозным синдромом. Это аутосомно-доминантное наследственное заболевание, характеризующееся ранним появлением от сотен до тысяч аденоматозных полипов по всей толстой кишке. JNJ-64251330 (лорпуцитиниб) представляет собой пероральный низкомолекулярный мощный ингибитор пан-янус-киназы (JAK), который блокирует фосфорилирование белков преобразователя сигнала и активатора транскрипции (STAT). pSTAT индуцирует транскрипцию нескольких генов, участвующих в прогрессировании воспалительного заболевания. JNJ-64251330 обладает химическими свойствами, ограничивающими количество лекарственного средства в крови при доставке лекарственного средства к тканям кишечника. Местное ингибирование JAK в кишечнике может представлять собой многообещающий метод лечения воспалительных заболеваний желудочно-кишечного тракта, таких как FAP. Исследование состоит из 3 фаз: фаза скрининга (30 дней), фаза лечения (24 недели) и контрольный визит (до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата). Общая продолжительность исследования составит до 32 недель. Оценка исследования будет включать эффективность с помощью эндоскопии, безопасность (мониторинг нежелательных явлений (НЯ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ), случаев инфекций, включая туберкулез (ТБ), клинические лабораторные анализы крови (общий анализ крови и биохимический анализ сыворотки), жизненные показатели, и сопутствующий обзор лекарств), фармакокинетические, фармакодинамические и биомаркерные оценки.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

42

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
  • Испания
      • Madrid, Испания, 8036
        • Hosp. Clinic I Provincial de Barcelona
      • Pamplona, Испания, 31008
        • Clinica Univ. de Navarra
  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Корея, Республика, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum Universiteit van Amsterdam
  • Пуэрто-Рико
      • Río Piedras, Пуэрто-Рико, 00 935
        • Pan American Center for Oncology Trials LLC
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • City of Hope
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • Франция
      • Lyon, Франция, 69437
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
      • Marseille, Франция, 13385
        • APHM Hopital Timone

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Генетическая диагностика классического семейного аденоматозного полипоза (САП) (мутация зародышевой линии аденоматозного полипоза толстой кишки [АРС] или облигатное носительство) с поражением толстой кишки
  • Не менее 6 полипов диаметром больше или равно (>=) 2 миллиметрам (мм) в прямой кишке или толстой кишке
  • Женщина-участница детородного возраста должна иметь отрицательный высокочувствительный тест на беременность при скрининге и в течение 72 часов до первой дозы исследуемого препарата и должна согласиться на дальнейшие тесты на беременность во время исследования.
  • Участник мужского пола должен дать согласие не сдавать сперму с целью репродукции во время исследования и в течение как минимум 90 дней после получения последней дозы исследуемого препарата.
  • Должен подписать форму информированного согласия (ICF), указывающую, что он или она понимает цель исследования и процедуры, необходимые для исследования, и готов участвовать в исследовании. Согласие должно быть получено до начала любых тестов или процедур, связанных с исследованием, которые не являются частью стандарта лечения заболевания участника.

Критерий исключения:

  • Использование нестероидных противовоспалительных препаратов (например, аспирин, ибупрофен) более 5 дней в месяц или превышение безрецептурной дозы, если участник не завершает 4-недельный период вымывания до первой дозы исследуемого препарата.
  • Лечение другой лекарственной терапией, направленной на FAP (включая сулиндак или целекоксиб), если не завершается 4-недельный период вымывания перед первой дозой исследуемого препарата.
  • История вируса иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • Тяжелые, прогрессирующие или неконтролируемые почечные, мочеполовые, печеночные, гематологические, эндокринные, сердечные, сосудистые, легочные, ревматологические, неврологические, психические или метаболические нарушения в анамнезе или их признаки и симптомы
  • История или текущее хроническое или рецидивирующее инфекционное заболевание, включая латентный или активный туберкулез (ТБ)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: JNJ-64251330
Участники будут получать пероральную дозу JNJ-64251330 два раза в день в течение 24 недель.
Лекарство: JNJ-64251330
Таблетки JNJ-64251330 будут вводиться перорально.
Другие имена:
  • Лорпуцитиниб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение массы колоректальных полипов по сравнению с исходным уровнем для всех полипов на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено процентное изменение количества колоректальных полипов по сравнению с исходным уровнем для всех полипов (сумма диаметров полипов) на 24-й неделе.
Исходный уровень и 24 неделя
Процентное изменение массы колоректальных полипов по сравнению с исходным уровнем для полипов >=2 мм на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено процентное изменение количества колоректальных полипов по сравнению с исходным уровнем (сумма диаметров полипов) для полипов, превышающих или равных (>=) 2 миллиметрам (мм) на 24-й неделе.
Исходный уровень и 24 неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение количества полипов толстой кишки
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено процентное изменение количества полипов толстой кишки.
Исходный уровень и 24 неделя
Процентное изменение количества ректальных полипов
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено процентное изменение количества ректальных полипов.
Исходный уровень и 24 неделя
Процентное изменение количества полипов J-мешка
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено процентное изменение количества полипов J-мешка (для участников с подвздошно-анальным анастомозом [IPAA]).
Исходный уровень и 24 неделя
Процентное изменение количества полипов двенадцатиперстной кишки
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено процентное изменение числа полипов двенадцатиперстной кишки.
Исходный уровень и 24 неделя
Процентное изменение массы полипов толстой кишки для всех полипов, полипов >=2 мм и полипов >=5 мм
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено процентное изменение количества полипов толстой кишки для всех полипов, полипов >=2 мм и полипов >=5 мм.
Исходный уровень и 24 неделя
Процентное изменение массы полипов прямой кишки для всех полипов, полипов >=2 мм и полипов >=5 мм
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено процентное изменение количества полипов прямой кишки для всех полипов, полипов >=2 мм и полипов >=5 мм.
Исходный уровень и 24 неделя
Процентное изменение массы полипов J-мешка для всех полипов, полипов >=2 мм и полипов >=5 мм
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено процентное изменение бремени полипов J-Pouch (для участников с IPAA) для всех полипов, полипов >=2 мм и полипов >=5 мм.
Исходный уровень и 24 неделя
Процентное изменение массы полипов двенадцатиперстной кишки для всех полипов, полипов >=2 мм и полипов >=5 мм
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено процентное изменение количества полипов двенадцатиперстной кишки для всех полипов, полипов >=2 мм и полипов >=5 мм.
Исходный уровень и 24 неделя
Изменения в Стадии полипоза Международного общества наследственных опухолей желудочно-кишечного тракта (InSiGHT) (с толстой кишкой и без нее)
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено об изменении этапа InSiGHT. Различные стадии определяются следующим образом: а) С толстой кишкой: Стадия 0: 0-10 полипов, все менее чем [1 см и поддающиеся полной полипэктомии; Стадия 4: >1000 полипов и/или любые полипы, выросшие до слияния и не поддающиеся простой полипэктомии, любой инвазивный рак; б) без толстой кишки: Стадия 0: 0-10 полипов, все 1 поддаются полному удалению; Стадия 3: >25 полипов, поддающихся полному удалению, или любой не полностью удаленный полип на широком основании, или любые признаки дисплазии высокой степени (HGD), даже при полном удалении; Стадия 4: >25 полипов, не поддающихся полному удалению, или любой не полностью удаленный полип на широком основании, показывающий HGD; любой инвазивный рак.
Исходный уровень и 24 неделя
Изменение оценки этапа Спигельмана
Временное ограничение: Исходный уровень и 24 неделя
Будет сообщено об изменении оценки стадии Spigelman. Система классификации Spigelman измеряет риск развития рака двенадцатиперстной кишки при семейном аденоматозном полипозе (САП). Он был классифицирован по следующим этапам: этап 0 (0 баллов); 1 этап (1-4 балла); 2 этап (5-6 баллов); 3 этап (7-8 баллов); и этап 4 (9-12 баллов). Сумма баллов варьируется от 0 до 12. Чем выше балл, тем тяжелее или прогрессирует САП в двенадцатиперстной кишке.
Исходный уровень и 24 неделя
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: До 32 недель
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, участвующего в клиническом исследовании, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с исследуемым фармацевтическим/биологическим агентом.
До 32 недель
Количество участников с НЯ по степени тяжести
Временное ограничение: До 32 недель
Будет сообщено о количестве участников с НЯ по степени тяжести. Степень тяжести будет оцениваться в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений Национального института рака (NCI-CTCAE) версии 5.0. Шкала тяжести варьируется от степени 1 (легкая) до степени 5 (смерть). Степень 1 = легкая, степень 2 = умеренная, степень 3 = тяжелая, степень 4 = опасная для жизни и степень 5 = ​​смерть, связанная с НЯ.
До 32 недель
Концентрация JNJ-64251330 в плазме с течением времени
Временное ограничение: До 24 недели
Образцы плазмы будут проанализированы для определения концентрации JNJ-64251330 в плазме с использованием проверенной специфической и чувствительной жидкостной хроматографии в сочетании с детектированием тандемной масс-спектрометрии (ЖХ-МС/МС).
До 24 недели
Тканевая концентрация JNJ-64251330 с течением времени
Временное ограничение: До 24 недели
Образцы биопсии тканей будут проанализированы для определения концентрации JNJ-64251330 в тканях с использованием утвержденного специфического и чувствительного ЖХ-МС/МС.
До 24 недели
Уровни сигнальных эффекторных белков пути JAK/STAT, включая pSTAT-3, относительно исходных уровней в колоректальных полипах
Временное ограничение: До 24 недели
Будут сообщаться об уровнях киназы Пан-Януса (JAK)/сигнального преобразователя и активатора транскрипции (STAT), сигнальных эффекторных белков, включая фосфорилированный (p) STAT-3, по сравнению с исходными уровнями в колоректальных полипах. Образцы полипов и тканей будут собираться для отслеживания изменений пути JAK-STAT.
До 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Janssen Research & Development, LLC

Следователи

  • Директор по исследованиям: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 февраля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 февраля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CR109012
  • 2021-001068-16 (Номер EudraCT)
  • 64251330COR1001 (Другой идентификатор: Janssen Research & Development, LLC)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Политика обмена данными фармацевтических компаний Janssen компании Johnson & Johnson доступна на сайте www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Как указано на этом сайте, запросы на доступ к данным исследования можно отправить через сайт проекта Yale Open Data Access (YODA) по адресу yoda.yale.edu.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Аденоматозный полипоз толстой кишки

Клинические исследования JNJ-64251330

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Luxembourg

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться