Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nízkofrekvenční repetitivní nervová stimulace u myotonické dystrofie typu 1

21. prosince 2022 aktualizováno: Jella De Ville, Vrije Universiteit Brussel

Je nízkofrekvenční opakovaná nervová stimulace spolehlivým testem k vyhodnocení neuromuskulárního spojení u myotonické dystrofie typu 1

Design studie je prospektivní kohortová studie. Zaměřuje se na hodnocení neuromuskulárního spojení u dystrofické myotonie 1 (DM 1) pomocí nízkofrekvenční repetitivní nervové stimulace (RNS) na několika nervově-svalových párech na jedné straně včetně proximálních a distálních svalů horních a dolních končetin. Nejprve bude zkoumáno, zda je pokles při stimulaci 3 Hz, jak je popsán v literatuře, reprodukovatelný v naší populaci pacientů. Pokud tomu tak je, bude se zkoumat, zda se jedná o důsledek dysfunkce nervosvalového spojení nebo spíše o hypoexcitabilitu některých svalových vláken v důsledku myotonie. Za tímto účelem budou provedeny dodatečné testy včetně krátkého zátěžového testu (k pozorování jakéhokoli úbytku vyplývajícího z neexcitability myotonických svalových vláken) a jehlové EMG (pro mapování myotonických výbojů ve svalech testovaných opakovanou stimulací nervů). EMG s ​​jedním vláknem nebude v této studii poskytnuto, protože abnormální výsledek nemusí nutně znamenat dysfunkci nervosvalového spojení, ale může být stejně dobře způsoben svalovou dystrofií v kontextu DM1. Nakonec se bude zkoumat, zda existuje korelace mezi úbytkem

se stimulací 3 Hz a klinickými příznaky, jako je fixní svalová slabost (pomocí stupnice Medical Research Counsil (MRC), stupnice DM-activ [30]) a únava (pomocí stupnice MG-ADL).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
    • Brussels Hoofdstedelijk Gewest
      • Jette, Brussels Hoofdstedelijk Gewest, Belgie, 1000
        • UZ Brussel

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

* geneticky potvrzený DM1

Kritéria vyloučení:

  • nezletilý věk
  • autoimunitní onemocnění
  • zdravotní stavy zahrnující nervosvalové spojení: (myasthenia gravis, Lambert-Eatonův myastenický syndrom, vrozené syndromy myastenie).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Dotazníky
Pacienti s DM1 byli požádáni, aby vyplnili dotazník k hodnocení 25-položkové škály aktivity (DM1-Activ) a škály Myasthenia Gravis Activity of Daily Life (MG-ADL), aby ohodnotili úroveň jejich funkční zátěže. Pro DM1-Activ skóre 40 neznamená žádné poškození a skóre 0 znamená nejvyšší funkční zátěž fyzickou aktivitou. Tato váha se ukázala jako praktická, spolehlivá a platná. Pro MG-ADL se celkové skóre pohybuje od 0 do 24, skóre 0 znamená ne a 24 nejvyšší funkční zátěž. Je třeba poznamenat, že tato stupnice není upravena pro DM1. Důvodem bylo získat informace o svalové únavě a následně o neuromuskulárním spojení.
Diagnostický test: Nízkofrekvenční opakovaná stimulace
Neuromuskulární přenos byl testován pomocí krátkodobého nízkofrekvenčního RNS (10 podnětů při 3 Hz). Test byl aplikován na abductor digiti minimi (ADM), přední tibiální, orbiculis oculi, trapezius, anconeus a EDB m. na jedné straně, v tomto konkrétním pořadí, supramaximální stimulací odpovídajícího nervu.
Aktivní komparátor: síla úchopu přes dynamometr
Izometrická síla úchopu byla testována pomocí dynamometru. Subjekt bude požádán, aby během několika sekund vyvíjel na dynamometr zvyšující se sílu.
Diagnostický test: Nízkofrekvenční opakovaná stimulace
Neuromuskulární přenos byl testován pomocí krátkodobého nízkofrekvenčního RNS (10 podnětů při 3 Hz). Test byl aplikován na abductor digiti minimi (ADM), přední tibiální, orbiculis oculi, trapezius, anconeus a EDB m. na jedné straně, v tomto konkrétním pořadí, supramaximální stimulací odpovídajícího nervu.
Aktivní komparátor: krátký zátěžový test
Subjekt byl požádán, aby stáhl ADM sval co nejtvrději v izometrických podmínkách po dobu 10 sekund. Hodnoty CMAP byly zaznamenávány 2 sekundy po skončení cvičení a poté každých 10 sekund po dobu 50 sekund.
Diagnostický test: Nízkofrekvenční opakovaná stimulace
Neuromuskulární přenos byl testován pomocí krátkodobého nízkofrekvenčního RNS (10 podnětů při 3 Hz). Test byl aplikován na abductor digiti minimi (ADM), přední tibiální, orbiculis oculi, trapezius, anconeus a EDB m. na jedné straně, v tomto konkrétním pořadí, supramaximální stimulací odpovídajícího nervu.
Aktivní komparátor: jehlové EMG
Elektrická myotonie každého zkoumaného svalu byla hodnocena podle Streissovy a Sunovy škály.
Diagnostický test: Nízkofrekvenční opakovaná stimulace
Neuromuskulární přenos byl testován pomocí krátkodobého nízkofrekvenčního RNS (10 podnětů při 3 Hz). Test byl aplikován na abductor digiti minimi (ADM), přední tibiální, orbiculis oculi, trapezius, anconeus a EDB m. na jedné straně, v tomto konkrétním pořadí, supramaximální stimulací odpovídajícího nervu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Reprodukovatelnost rychlého úbytku při nízkofrekvenční stimulaci.
Časové okno: 1 rok
Nízká stimulační frekvence byla testována u 6 svalů, aby se ověřila přítomnost anomálie nervosvalového přenosu.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Korelace dekrementu se stupněm EMG-myotonie
Časové okno: 1 rok
Hledání korelace mezi dekrementem, získaným pomocí nízkofrekvenční stimulace a EMG-myotonií (přes jehlovou EMG), k odlišení hypoexcitability svalových vláken v kontextu myotonie, od neuromuskulární junkční blokády vedoucí ke snížení CMA
1 rok
Existuje nějaký klinický projev (únavnost svalů) možné dysfunkce neuromuskulárního spojení?
Časové okno: 1 rok
Hledání korelace mezi svalovou únavou (dotazníky a síla úchopu přes dynamometr) a úbytkem CMAP (složený svalový akční potenciál).
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vrije Universiteit Brussel

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jella De Ville, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

11. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

20. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

22. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Steinert study

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit