Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Lågfrekvent repetitiv nervstimulering vid myotonisk dystrofi typ 1

21 december 2022 uppdaterad av: Jella De Ville, Vrije Universiteit Brussel

Är lågfrekvent upprepad nervstimulering ett tillförlitligt test för att utvärdera den neuromuskulära korsningen vid myotonisk dystrofi typ 1

Studiedesignen är en prospektiv kohortstudie. Det syftar till att utvärdera den neuromuskulära korsningen i dystrofisk myotoni 1 (DM 1) med hjälp av lågfrekvent repetitiv nervstimulering (RNS) på flera nerv-muskelpar på ena sidan inklusive proximala och distala muskler i övre och nedre extremiteter. Först kommer det att undersökas om en minskning med 3 Hz stimulering, som beskrivs i litteraturen, är reproducerbar i vår patientpopulation. Om så är fallet kommer det att undersökas om det är en konsekvens av en dysfunktion i den neuromuskulära junction eller snarare kopplat till en hypo-excitabilitet hos vissa muskelfibrer på grund av myotoni. För detta ändamål kommer ytterligare tester, inklusive korta träningstest (för att observera eventuell minskning till följd av en inexcitabilitet i myotoniska muskelfibrer) och nål-EMG (för kartläggning av myotoniska flytningar i musklerna som testats med repetitiv nervstimulering) att utföras. Enkelfiber-EMG kommer inte att tillhandahållas i denna studie eftersom ett onormalt resultat inte nödvändigtvis indikerar en dysfunktion i den neuromuskulära förbindelsen utan lika gärna kan bero på muskeldystrofin i samband med DM1. Slutligen kommer det att undersökas om det finns ett samband mellan minskningen

med 3 Hz stimulering och kliniska tecken som fixerad muskelsvaghet (via Medical Research Counsil (MRC) skala, DM-activ skala [30]) och trötthet (via MG-ADL skala).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
    • Brussels Hoofdstedelijk Gewest
      • Jette, Brussels Hoofdstedelijk Gewest, Belgien, 1000
        • UZ Brussel

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

* genetiskt bekräftad DM1

Exklusions kriterier:

  • mindre ålder
  • autoimmuna sjukdomar
  • medicinska tillstånd som involverar den neuromuskulära korsningen: (myasthenia gravis, Lambert-Eaton myasthenic syndrome, congenital myasthenia syndromes).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Frågeformulär
Patienter med DM1 ombads att fylla i ett frågeformulär för att betygsätta en aktivitetsskala med 25 punkter (DM1-Activ) och Myasthenia Gravis Activity of Daily Life-skalan (MG-ADL) för att bedöma deras nivå av funktionell börda. För DM1-Activ anspelar ett poäng på 40 ingen funktionsnedsättning och ett poäng på 0 indikerar den högsta funktionella belastningen av fysisk aktivitet. Denna skala har visat sig vara praktisk, pålitlig och giltig. För MG-ADL varierar den totala poängen från 0 till 24, en poäng på 0 anger nej och 24 den högsta funktionella bördan. Det bör noteras att denna skala inte är justerad för DM1. Skälet var att få information om muskeltrötthet och följaktligen den neuromuskulära korsningen.
Diagnostiskt test: Lågfrekvent repetitiv stimulering
Neuromuskulär transmission testades genom att använda kortvarig lågfrekvent RNS (10 stimuli vid 3 Hz). Testet applicerades på abductor digiti minimi (ADM), anterior tibial, orbiculis oculi, trapezius, anconeus och EDB-muskler på ena sidan, i denna speciella ordning, genom supramaximal stimulering av motsvarande nerv.
Aktiv komparator: greppstyrka via dynamometer
Den isometriska greppstyrkan testades med hjälp av en dynamometer. Försökspersonen kommer att uppmanas att utföra en ökande kraft mot dynamometern under en period av flera sekunder.
Diagnostiskt test: Lågfrekvent repetitiv stimulering
Neuromuskulär transmission testades genom att använda kortvarig lågfrekvent RNS (10 stimuli vid 3 Hz). Testet applicerades på abductor digiti minimi (ADM), anterior tibial, orbiculis oculi, trapezius, anconeus och EDB-muskler på ena sidan, i denna speciella ordning, genom supramaximal stimulering av motsvarande nerv.
Aktiv komparator: kort träningstest
Försökspersonen ombads att dra ihop ADM-muskeln så hårt som möjligt under isometriska förhållanden i 10 sekunder. CMAPs registrerades 2 sekunder efter slutet av träningen och sedan var 10:e sekund i 50 sekunder.
Diagnostiskt test: Lågfrekvent repetitiv stimulering
Neuromuskulär transmission testades genom att använda kortvarig lågfrekvent RNS (10 stimuli vid 3 Hz). Testet applicerades på abductor digiti minimi (ADM), anterior tibial, orbiculis oculi, trapezius, anconeus och EDB-muskler på ena sidan, i denna speciella ordning, genom supramaximal stimulering av motsvarande nerv.
Aktiv komparator: nål EMG
Den elektriska myotonien för varje undersökt muskel poängsattes enligt Streiss- och Sun-skalan.
Diagnostiskt test: Lågfrekvent repetitiv stimulering
Neuromuskulär transmission testades genom att använda kortvarig lågfrekvent RNS (10 stimuli vid 3 Hz). Testet applicerades på abductor digiti minimi (ADM), anterior tibial, orbiculis oculi, trapezius, anconeus och EDB-muskler på ena sidan, i denna speciella ordning, genom supramaximal stimulering av motsvarande nerv.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Reproducerbarhet av snabb minskning vid lågfrekvent stimulering.
Tidsram: 1 år
Låg stimuleringsfrekvens testades i 6 muskler för att verifiera närvaron av en anomali i den neuromuskulära transmissionen.
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Korrelation av minskning med grad av EMG-myotoni
Tidsram: 1 år
Sök efter korrelation mellan minskning, erhållen genom lågfrekvent stimulering, och EMG-myotoni (via nål-EMG), för att skilja muskelfiberns hypoexcitabilitet i samband med myotoni, från neuromuskulärt kopplingsblock vilket resulterar i minskning av CMA
1 år
Finns det något kliniskt uttryck (muskelutmattning) av en möjlig neuromuskulär junction dysfunktion
Tidsram: 1 år
Sök efter korrelation mellan muskeltrötthet (frågeformulär och greppstyrka via dynamometer) och minskning av CMAP (compound muscle action potential).
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vrije Universiteit Brussel

Utredare

  • Huvudutredare: Jella De Ville, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

11 juni 2022

Avslutad studie (Faktisk)

20 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 oktober 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2022

Första postat (Faktisk)

22 december 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2022

Senast verifierad

1 december 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Steinert study

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myotonisk dystrofi 1

Kliniska prövningar på Lågfrekvent repetitiv stimulering

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera