Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkumná, otevřená, jednoramenná, monocentrická studie k vyhodnocení vlivu na denní fluktuaci PHE GOLIKE versus SoC u pacientů s PKU.

16. dubna 2024 aktualizováno: APR Applied Pharma Research s.a.

Průzkumná, otevřená, jednoramenná, monocentrická studie k vyhodnocení vlivu na denní fluktuaci PHE GOLIKE oproti standardní péči u pacientů s fenylketonurií

Toto je explorativní, otevřená, jednoramenná, monocentrická studie u pacientů (≥16 let) s fenylketonurií (PKU). Srovnání bude mezi testovaným produktem (PKU GOLIKE, směs aminokyselin s prodlouženým uvolňováním (AA)) a standardní péčí.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se bude skládat ze screeningové návštěvy (VI), dvou léčebných období, každé se dvěma testovacími dny a poslední návštěvy plánované na konci druhého léčebného období (V2). Testovací dny proběhnou ve dvou po sobě jdoucích nejlépe nepracovních/školních dnech (T1-T2 a T3-T4), nejlépe ve dvou po sobě jdoucích týdnech. T1 by mělo být do dvou týdnů po V1. Studijní produkty si budou sami podávat doma. Po informovaném souhlasu a ověření kritérií způsobilosti obdrží 20 pacientů s PKU 3 denní samoaplikace jejich obvyklé standardní péče po 2 po sobě jdoucí dny v prvním období a 3 denní samoaplikace PKU GOLIKE po 2 po sobě jdoucí dny ve druhém období.

Každý pacient bude během prvních dnů (T1 a T3) každé menstruace dodržovat stejnou dietu, pokud jde o jídlo, kalorie a živiny, a stejnou dietu během druhých dnů (T2 a T4) každé menstruace, v závislosti na věku a tělesné hmotnosti pacienta. Dny před testovacími dny bude každý pacient dodržovat svou standardní dietu.

PKU GOLIKE /standardní péče bude jedinou proteinovou náhradou povolenou v každý testovací den a ve dnech odběru vzorků nebudou povoleny žádné sportovní aktivity.

Druhý testovací den každé menstruace bude odebráno pět krevních skvrn. Načasování samoaplikace, jídla a krevních skvrn bude standardizováno pro každý testovací den. V testovací dny nebude povoleno žádné jídlo mimo definovaná časová okna. První samostatné podání v každý testovací den bude provedeno po celonočním hladovění (10–12 hodin) a před jakýmkoli příjmem potravy. Elektronický deník pacienta bude použit ke sběru informací o compliance pacienta, 24hodinových odběrech krevních skvrn, dieta, denní aktivity, nežádoucí účinky a doprovodné léky související s událostmi.

Nežádoucí účinky budou během studie nepřetržitě monitorovány, počínaje informovaným souhlasem. Nežádoucí příhody budou pacienty (nebo rodičem/opatrovníkem) shromažďovány v e-deníku a během telefonických hovorů zkoušejícího pacientům. Kromě toho budou pacienti (nebo rodiče/opatrovníci) instruováni, aby neprodleně informovali zkoušejícího o nežádoucích příhodách vyskytujících se během studie. Ukončení studie (V2) bude provedeno (na dálku, telefonicky) na konci druhého léčebného období, do 2 týdnů po posledním testovacím dni. Pacienti předčasně vyřazení ze studie budou požádáni, aby se zúčastnili (na dálku, telefonicky) návštěvy pro přerušení, která se může uskutečnit do 2 týdnů od posledního testovacího dne. Při závěrečné/přerušovací návštěvě zorganizuje vyšetřovatel odběr krevních skvrn a zbytkového produktu PKU GOLIKE z bydliště pacienta prostřednictvím vyhrazené kurýrní služby. Účet e-deníku bude deaktivován.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný informovaný souhlas získaný pacientem před zařazením do studie a před zahájením jakéhokoli sběru dat. U právně nezletilých pacientů musí získat podepsaný písemný souhlas také rodiče/zákonný zástupce
  2. Muž nebo žena ve věku ≥16 let.
  3. Pacienti s registrovanou diagnózou PKU
  4. Schopnost a ochota dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu studia.
  5. Pacienti s průměrnou hodnotou Phe v krvi >600 μM a <1000 μM v předchozích 12 měsících (vypočteno na minimálně 3 vzorcích během předchozích 12 měsíců; poslední vzorek by měl být nejlépe získán během 30 dnů před zařazením do studie).
  6. Pacient užívající volné AA a/nebo GMP jako obvyklou suplementaci aminokyselin.

Kritéria vyloučení:

  1. Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku/složku PKU GOLIKE.
  2. Léčba PKU jakoukoli lékovou terapií
  3. Pacient užívající PKU GOLIKE jako obvyklou suplementaci aminokyselin
  4. Pacient užívající LNAA jako obvyklou suplementaci aminokyselin
  5. Jakýkoli středně závažný až závažný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval postupy studie nebo výsledek studie (uvede se důvod)
  6. Jakákoli současná účast na jiném klinickém hodnocení zahrnujícím hodnocené nebo uváděné na trh během 3 měsíců před zařazením do této studie.
  7. Těhotenství nebo kojení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: AB, kde A=standardní péče a B=PKU GOLIKE
Pacienti budou dostávat 3 denní samoaplikace jejich obvyklé standardní péče po dobu 2 po sobě jdoucích dnů v prvním období následované 3 denními samoaplikacemi PKU GOLIKE po 2 po sobě jdoucí dny ve druhém období.
Doplněk stravy: PKU GOLIKE
PKU GOLIKE je potravina pro zvláštní léčebné účely (FSMP) pro dietní léčbu PKU.
Doplněk stravy: Standartní péče
Proteinová náhražka
Jiný: BA kde B=PKU GOLIKE a A=standardní péče
Pacienti budou dostávat 3 denní samoaplikace PKU GOLIKE po 2 po sobě jdoucí dny v prvním období následované 3 denními samoaplikacemi jejich obvyklé standardní péče po 2 po sobě jdoucí dny ve druhém období.
Doplněk stravy: PKU GOLIKE
PKU GOLIKE je potravina pro zvláštní léčebné účely (FSMP) pro dietní léčbu PKU.
Doplněk stravy: Standartní péče
Proteinová náhražka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace Phe v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den se Standard of Care těsně před vlastním podáním produktu a před jakýmkoli příjmem potravy
Časové okno: v 8:00 (±15 min) druhý testovací den se SoC
v 8:00 (±15 min) druhý testovací den se SoC
Koncentrace Phe v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den s GOLIKE PLUS těsně před vlastním podáním produktu a před jakýmkoli příjmem potravy
Časové okno: v 8:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
v 8:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
Koncentrace Phe v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den se Standard of Care těsně před vlastním podáním produktu a před příjmem potravy
Časové okno: ve 12:00 (±15 min) druhý testovací den se SoC
ve 12:00 (±15 min) druhý testovací den se SoC
Koncentrace Phe v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den s GOLIKE PLUS těsně před vlastním podáním přípravku a před příjmem potravy
Časové okno: ve 12:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
ve 12:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
Koncentrace Phe v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý den testu pomocí Standard of Care před příjmem potravy
Časové okno: V 16:00 (±15 min) druhého testovacího dne se SoC
V 16:00 (±15 min) druhého testovacího dne se SoC
Koncentrace Phe v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den s GOLIKE PLUS před příjmem potravy
Časové okno: V 16:00 (±15 min) druhého testovacího dne s Golike Plus
V 16:00 (±15 min) druhého testovacího dne s Golike Plus
Koncentrace Phe v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den se Standard of Care těsně před vlastním podáním produktu a před jakýmkoli příjmem potravy
Časové okno: ve 20:00 (±15 min) druhý testovací den se SoC
ve 20:00 (±15 min) druhý testovací den se SoC
Koncentrace Phe v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den s GOLIKE PLUS těsně před vlastním podáním produktu a před jakýmkoli příjmem potravy
Časové okno: ve 20:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
ve 20:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
Koncentrace Phe v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) v den následující po druhém testovacím dni se Standard of Care následující ráno, před jakýmkoli příjmem potravy.
Časové okno: v 8:00 (±15 min) v den následující po druhém testovacím dni se SoC
v 8:00 (±15 min) v den následující po druhém testovacím dni se SoC
Koncentrace Phe v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) v den následující po druhém testovacím dni s GOLIKE PLUS následující ráno, před jakýmkoli příjmem potravy.
Časové okno: v 8:00 (±15 min) v den následující po druhém testovacím dni s Golike Plus
v 8:00 (±15 min) v den následující po druhém testovacím dni s Golike Plus

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace Tyr v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den se Standard of Care těsně před vlastním podáním produktu a před jakýmkoli příjmem potravy
Časové okno: v 8:00 (±15 min) druhý testovací den se SoC
v 8:00 (±15 min) druhý testovací den se SoC
Koncentrace Tyr v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den s GOLIKE PLUS těsně před vlastním podáním produktu a před jakýmkoli příjmem potravy
Časové okno: v 8:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
v 8:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
Koncentrace Tyr v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den se Standard of Care těsně před vlastním podáním produktu a před jakýmkoli příjmem potravy
Časové okno: ve 12:00 (±15 min) druhého testovacího dne se SoC
ve 12:00 (±15 min) druhého testovacího dne se SoC
Koncentrace Tyr v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den s GOLIKE PLUS těsně před vlastním podáním přípravku a před jakýmkoli příjmem potravy
Časové okno: ve 12:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
ve 12:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
Koncentrace Tyr v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý den testu se Standard of Care před příjmem potravy
Časové okno: v 16:00 (±15 min) druhého testovacího dne se SoC
v 16:00 (±15 min) druhého testovacího dne se SoC
Tyr krevní koncentrace se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den s GOLIKE PLUS před příjmem potravy
Časové okno: v 16:00 (±15 min) druhého testovacího dne s Golike Plus
v 16:00 (±15 min) druhého testovacího dne s Golike Plus
Koncentrace Tyr v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den se Standard of Care těsně před vlastním podáním produktu a před jakýmkoli příjmem potravy
Časové okno: ve 20:00 (±15 min) druhý testovací den se SoC
ve 20:00 (±15 min) druhý testovací den se SoC
Koncentrace Tyr v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) druhý testovací den s GOLIKE PLUS těsně před vlastním podáním produktu a před jakýmkoli příjmem potravy
Časové okno: ve 20:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
ve 20:00 (±15 min) druhý testovací den s Golike Plus
Koncentrace Tyr v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) v den následující po druhém testovacím dni s Standard of Care následující ráno, před jakýmkoli příjmem potravy.
Časové okno: v 8:00 (±15 min) v den následující po druhém testovacím dni se SoC
v 8:00 (±15 min) v den následující po druhém testovacím dni se SoC
Koncentrace Tyr v krvi se zaschlými krevními skvrnami (umol/l) v den následující po druhém testovacím dni s GOLIKE PLUS následující ráno, před jakýmkoli příjmem potravy.
Časové okno: v 8:00 (±15 min) v den následující po druhém testovacím dni s Golike Plus
v 8:00 (±15 min) v den následující po druhém testovacím dni s Golike Plus

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

APR Applied Pharma Research s.a.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Valentina Rovelli, MD, ASST Santi Paolo e Carlo, Presidio Ospedale San Paolo, Via Antonio di Rudinì 8 - 20142, Milano (Italy)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GLK-IT-2023

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PKU GOLIKE

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit