Estudio exploratorio, abierto, de un solo brazo, monocéntrico para evaluar el efecto sobre la fluctuación diaria de PHE de PKU GOLIKE versus SoC en pacientes con PKU.

El estudio constará de una visita de selección (V1), dos períodos de tratamiento con dos días de prueba cada uno y una visita final planificada al final del segundo período de tratamiento (V2). Los días de prueba se llevarán a cabo en dos días consecutivos preferiblemente no laborales/escolares (T1-T2 y T3-T4), preferiblemente durante dos semanas consecutivas. T1 debe estar dentro de las dos semanas posteriores a V1. Los productos del estudio se autoadministrarán en casa. Tras el consentimiento informado y la verificación de los criterios de elegibilidad, 20 pacientes con PKU recibirán 3 autoadministraciones diarias de su estándar de atención habitual durante 2 días consecutivos en el primer período y 3 autoadministraciones diarias de PKU GOLIKE durante 2 días consecutivos en el segundo período.

Cada paciente seguirá la misma dieta en cuanto a rangos de alimentos, calorías y nutrientes durante los primeros días (T1 y T3) de cada periodo y la misma dieta durante los segundos días (T2 y T4) de cada periodo, según la edad y peso corporal del paciente. Los días previos a los días de prueba cada paciente seguirá su dieta habitual.

PKU GOLIKE/estándar de atención será el único sustituto proteico permitido en cada día de prueba, y no se permitirán actividades deportivas en los días de muestreo.

Se recolectarán cinco gotas de sangre el segundo día de prueba de cada período. El horario de las autoadministraciones, comidas y muestras de sangre se estandarizará para cada día de prueba. En los días de prueba no se permitirá comida fuera de las franjas horarias definidas. La primera autoadministración de cada día de prueba se realizará después de un ayuno nocturno (10 a 12 h) y antes de cualquier ingesta de alimentos. Se utilizará un diario electrónico del paciente para recopilar información sobre el cumplimiento del paciente, las muestras de sangre de 24 horas, dieta, actividades diarias, eventos adversos y medicamentos concomitantes relacionados con eventos.

Los eventos adversos serán monitoreados continuamente durante el estudio, a partir del consentimiento informado. Los eventos adversos serán recopilados por los pacientes (o por un padre/tutor) en el diario electrónico y durante las llamadas telefónicas realizadas por el Investigador a los pacientes. Además, se indicará a los pacientes (o padres/tutores) que informen de inmediato al investigador sobre los eventos adversos que ocurran durante el estudio. El final del estudio (V2) se realizará (a distancia, por teléfono) al final del segundo período de tratamiento, dentro de las 2 semanas posteriores al último día de prueba. A los pacientes que abandonaron prematuramente el estudio se les pedirá que asistan (de forma remota, por teléfono) a una visita de suspensión que posiblemente tendrá lugar dentro de las 2 semanas posteriores al último día de la prueba. En la visita final o de interrupción, el investigador organizará la recolección de muestras de sangre y el producto PKU GOLIKE residual en el domicilio del paciente a través de un servicio de mensajería exclusivo. La cuenta del diario electrónico se desactivará.