Explorative, offene, einarmige, monozentrische Studie zur Bewertung der Auswirkung von PKU GOLIKE auf die tägliche PHE-Fluktuation im Vergleich zu SoC bei Patienten mit PKU.

Die Studie besteht aus einem Screening-Besuch (V1), zwei Behandlungszeiträumen mit jeweils zwei Testtagen und einem Abschlussbesuch, der am Ende des zweiten Behandlungszeitraums geplant ist (V2). Die Testtage finden an zwei aufeinanderfolgenden vorzugsweise arbeits-/schulfreien Tagen (T1-T2 und T3-T4) statt, vorzugsweise über zwei aufeinanderfolgende Wochen. T1 sollte innerhalb von zwei Wochen nach V1 liegen. Die Studienprodukte werden zu Hause selbst verabreicht. Nach Einverständniserklärung und Überprüfung der Eignungskriterien erhalten 20 Patienten mit PKU 3 tägliche Selbstverabreichungen ihres üblichen Behandlungsstandards an 2 aufeinanderfolgenden Tagen im ersten Zeitraum und 3 tägliche Selbstverabreichungen von PKU GOLIKE an 2 aufeinanderfolgenden Tagen im zweiten Zeitraum.

Jeder Patient wird in den ersten Tagen (T1 und T3) jeder Periode die gleiche Diät in Bezug auf Lebensmittel, Kalorien und Nährstoffbereiche und an den zweiten Tagen (T2 und T4) jeder Periode die gleiche Diät einhalten, je nach Alter und Körpergewicht des Patienten. An den Tagen vor den Testtagen folgt jeder Patient seiner/seiner Standarddiät.

PKU GOLIKE /Standard of Care ist der einzige Proteinersatz, der an jedem Testtag erlaubt ist, und an den Probenahmetagen sind keine sportlichen Aktivitäten erlaubt.

Am zweiten Testtag jeder Periode werden fünf Blutflecken gesammelt. Das Timing von Selbstverabreichungen, Mahlzeiten und Blutproben wird für jeden Testtag standardisiert. An den Testtagen ist außerhalb der definierten Zeitfenster kein Essen erlaubt. Die erste Selbstverabreichung an jedem Testtag wird nach einer nächtlichen Fastenzeit (10–12 h) und vor jeder Nahrungsaufnahme durchgeführt. Das E-Tagebuch eines Patienten wird verwendet, um Informationen zur Patienten-Compliance, 24-Stunden-Blutentnahmen, Ernährung, tägliche Aktivitäten, unerwünschte Ereignisse und ereignisbezogene Begleitmedikationen.

Unerwünschte Ereignisse werden während der Studie kontinuierlich überwacht, beginnend mit der Einverständniserklärung. Unerwünschte Ereignisse werden von den Patienten (oder einem Elternteil/Erziehungsberechtigten) im elektronischen Tagebuch und während der Telefonate des Prüfarztes mit den Patienten erfasst. Darüber hinaus werden Patienten (oder Eltern/Erziehungsberechtigte) angewiesen, unerwünschte Ereignisse, die während der Studie auftreten, unverzüglich dem Prüfarzt zu melden. Das Studienende (V2) wird (remote, telefonisch) am Ende der zweiten Behandlungsperiode innerhalb von 2 Wochen nach dem letzten Testtag durchgeführt. Patienten, die vorzeitig aus der Studie ausscheiden, werden gebeten, an einem möglicherweise innerhalb von 2 Wochen nach dem letzten Testtag stattfindenden Abbruchbesuch (remote, telefonisch) teilzunehmen. Beim Abschluss-/Abbruchbesuch organisiert der Prüfarzt die Abholung des Blutfleckentests und des restlichen PKU GOLIKE-Produkts vom Wohnsitz des Patienten durch einen speziellen Kurierdienst. Das Konto des E-Tagebuchs wird deaktiviert.