Feltáró, nyílt, egykarú, monocentrikus vizsgálat a PKU GOLIKE és a SoC napi PHE-ingadozására gyakorolt ​​hatásának értékelésére PKU-ban szenvedő betegeknél.

A vizsgálat egy szűrővizsgálatból (V1), két kezelési periódusból, egyenként két tesztnappal, valamint egy, a második kezelési időszak végén tervezett utolsó látogatásból (V2) fog állni. A tesztnapok két egymást követő, lehetőleg munkaszüneti/iskolai napon (T1-T2 és T3-T4) történnek, lehetőleg két egymást követő héten. A T1-nek a V1 után két héten belül kell lennie. A vizsgálati termékeket otthon önadagolják be. A tájékozott beleegyezés és a jogosultsági kritériumok ellenőrzése után 20 PKU-ban szenvedő beteg napi 3 önadagolásban részesül a szokásos ellátási standard szerint 2 egymást követő napon az első időszakban, és napi 3 önadagolásban PKU GOLIKE-t 2 egymást követő napon a második időszakban.

Minden beteg ugyanazt a diétát fogja követni a táplálék, a kalória és a tápanyag-tartományok tekintetében az egyes időszakok első napjaiban (T1 és T3), és ugyanazt a diétát az egyes időszakok második napjaiban (T2 és T4), az életkortól és az életkortól függően. a beteg testtömege. A vizsgálati napok előtti napokon minden beteg követi a szokásos étrendjét.

A PKU GOLIKE /standard of care lesz az egyetlen engedélyezett fehérjepótló minden vizsgálati napon, és a mintavételi napokon semmilyen sporttevékenység nem megengedett.

Minden időszak második vizsgálati napján öt vérfoltot veszünk. Az önbeadások, az étkezések és a vérfoltok időzítése minden vizsgálati napon egységes lesz. A tesztnapokon a meghatározott időablakon kívül ételt nem lehet bevinni. Minden vizsgálati napon az első önbeadást egy éjszakai koplalás (10-12 óra) után és minden étkezés előtt kell elvégezni. A páciens e-naplóját használjuk a betegek együttműködésére vonatkozó információk gyűjtésére, a 24 órás vérfolt-gyűjtésre, diéta, napi tevékenységek, nemkívánatos események és az eseményekhez kapcsolódó egyidejű gyógyszerek.

A nemkívánatos eseményeket folyamatosan figyelemmel kísérjük a vizsgálat során, a tájékozott beleegyezéstől kezdve. A nemkívánatos eseményeket a betegek (vagy szülő/gondviselő) az e-naplóba, valamint a Vizsgáló által a betegekhez intézett telefonhívások során gyűjtik össze. Ezenkívül a betegeket (vagy szülőket/gondviselőket) utasítják, hogy haladéktalanul jelentsék a vizsgálónak a vizsgálat során előforduló nemkívánatos eseményeket. A vizsgálat befejezése (V2) (távolról, telefonon) a második kezelési időszak végén, az utolsó vizsgálati napot követő 2 héten belül történik. A vizsgálatból idő előtt abbahagyott betegeket felkérik, hogy vegyenek részt (távolról, telefonon) egy abbahagyó látogatáson, amelyre az utolsó vizsgálati naptól számított 2 héten belül kerülhet sor. Az utolsó/megszakító látogatáson a vizsgáló megszervezi a vérfoltvizsgálat és a maradék PKU GOLIKE termék begyűjtését a páciens lakóhelyéről egy erre a célra szolgáló futárszolgálaton keresztül. Az e-napló fiókja inaktiválva lesz.