BEZPEČNOST A POTENCIÁLNÍ ÚČINEK INOVATIVNÍ BUNĚČNÉ TERAPIE S POUŽITÍM STROMÁLNÍ CÉVNÍ FRAKCE ODVODNĚNÉ Z TUKU U PACIENTŮ S AUTOIMUNITNÍ XEROSTOMII (XEROCELL)
16. listopadu 2023 aktualizováno: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
BEZPEČNOST A POTENCIÁLNÍ ÚČINEK INOVATIVNÍ BUNĚČNÉ TERAPIE POUŽÍVAJÍCÍ STROMÁLNÍ CÉVNÍ FRAKCI ODVODNĚNÉ Z TUKU U PACIENTŮ S AUTOIMUNITNÍ XEROSTOMIE (XEROCELLA)
Hlavním cílem této studie je vyhodnotit toleranci a bezpečnost autologní adipózní stromální vaskulární frakce injikované do přídatných slinných žláz pro léčbu autoimunitní xerostomie z hlediska nežádoucích reakcí do 14. dne (D14).
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Detailní popis
Autoimunitní xerostomie je invalidizující stav postihující většinou pacienty trpící Sjögrenovou chorobou, systémovým lupus erythematodes, revmatoidní artritidou a systémovou xerostomií.
Zlatým standardem zůstávají lokální terapie a systémová medikamentózní léčba (pikarpin), ale mají omezené účinky na tok slin a mnoho nežádoucích účinků.
Terapie kmenovými buňkami a zejména stromální buňky odvozené z tukové tkáně ukázaly slibný potenciál pro opravu tkáně. Autologní nekultivovaná stromální vaskulární frakce získaná z tukové tkáně (AD-SVF) je uznávána jako snadno dostupný (standardní lipoaspirací k získání tukové tkáně, ze které se AD-SVF izoluje centrifugací), bezpečný a dobře tolerovaný zdroj buněk s angiogenními, protizánětlivé, imunomodulační a regenerační vlastnosti.
Účelem naší studie fáze I AD-SVF je vyhodnotit zaprvé toleranci autologních buněk AD-SVF lokálně injikovaných do dutiny ústní a zadruhé jejich schopnost zlepšit funkci slin.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
18
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Alexandra GIULIANI
- Telefonní číslo: 0491382870
- E-mail: alexandra.giuliani@ap-hm.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Laurent Guyot, Pr
- Telefonní číslo: 04 91 43 63 13
- E-mail: Laurent.guyot@ap-hm.fr
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti od 18 do 65 let.
- Pacienti trpící xerostomií a autoimunitním onemocněním včetně: Gougerot-Sjögrenova choroba podle AC/EULAR kritérií a sekundární Gougerot-Sjögrenův syndrom související se systémovými onemocněními (sklerodermie, revmatoidní artritida, systémový lupus erythematodes...)
- Vizuální škála xerostomie (6-položkový dotazník s vizuální analogovou škálou) pro hodnocení dysfunkce slin: skóre ≥ 30/60
- Informovaný souhlas s účastí (s podpisem)
- Negativní β-HCG test a účinná antikoncepce pro ženy, které mohou otěhotnět
- Příslušnost k systému sociálního zabezpečení
Kritéria vyloučení:
- Lékařská anamnéza neoplazie hlavy a krku
- Nedávná léčba (< 3 měsíce) vyvolávající a zhoršující xerostomii: Standardní léčba tricyklickými antidepresivy a/nebo antipsychotiky
- Index tělesné hmotnosti < 18
- Aktivní kouření (> 5 cigaret denně)
- Aktivní infekční onemocnění a/nebo aktivní virové sérologie (HIV, HCV, HBV, HTLV I/II, TPHA/VDRL)
- Poruchy koagulace včetně antikoagulační a protidestičkové léčby
- Jakákoli dočasná nebo definitivní kontraindikace z důvodu jakéhokoli lékařského nebo chirurgického nestabilního stavu
- Alergie na lokální anestezii a/nebo albumin
- Těhotné nebo kojící ženy
- Dospělý chráněný zákonem (vychovatelství a kurátorství)
- Pacient je již zařazen do jiné studie
- Pod osmnáct
- Osoba zbavená svobody
- Pacient bez sociálního zabezpečení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dospělí pacienti trpící xerostomií a autoimunitním onemocněním
Léčba xerostomie se skládá ze 3 kroků (včetně 2 chirurgických kroků) v nemocnici Hospital de la Conception v Marseille na stejném oddělení:
|
Odběr tukové tkáně provede chirurg v lokální a intraveinózní sedativní anestezii. Po uspání pacienta těsně před položením operačních roušek bude kůže důkladně dezinfikována, aby se zabránilo bakteriologické kontaminaci. Každý vstupní bod bude před a pravidelně během procedury dezinfikován betadinem a bude v lokální anestezii. Místa lipoaspirace budou infiltrována pomocí uzavřeného systému díky Khouryho kanyle. Tuková tkáň bude odebrána po čekání alespoň 5 minut, aby se omezil hematom a nadměrný odběr krve. Bude proveden 3mm řez a poté bude proveden odběr tkáně pomocí kanyly, ručně, jemnými aspiracemi do injekční stříkačky a poté přímo přenesen do připojeného sterilního vaku. Řez se uzavře 1 stehem 6-0 vstřebatelným a parafínovým gázovým obvazem. Poté bude pacient probuzen a převezen do zotavovací místnosti. Autologní nekultivované (AD-SVF) budou izolovány štěpením a centrifugací tukové tkáně z lipoaspirace. Poté bude AD-SVF aplikován do 6 míst:
Objem injekce bude 3 ml obsahující 30 milionů AD-SVF životaschopných jaderných buněk pro celkovou bezpečnostní dávku. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě vpichu v den 1
Časové okno: 1 den
|
1 den po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení citlivosti rtů, bolesti, otoku nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, krvácení nebo hematomu, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře hlášení s telefonickým posouzením
|
1 den
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě vpichu v den 3
Časové okno: 3 dny
|
3 dny po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení citlivosti rtů, bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, krvácení nebo hematomu, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře hlášení s telefonickým posouzením.
|
3 dny
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě vpichu v den 7
Časové okno: 7 dní
|
7 dní po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení citlivosti rtů, bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, krvácení nebo hematomu, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
7 dní
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě vpichu v den 14
Časové okno: 14 dní
|
14 dní po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení citlivosti rtů, bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, krvácení nebo hematomu, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
14 dní
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě sklizně v den 1
Časové okno: 1 den
|
1 den po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, zánětu nebo infekce, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře hlášení s telefonickým posouzením.
|
1 den
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě sklizně v den 3
Časové okno: 3 dny
|
3 dny po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, zánětu nebo infekce, jiné události, prostřednictvím upraveného formuláře hlášení s telefonickým posouzením.
|
3 dny
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě sklizně v den 7
Časové okno: 7 dní
|
7 dní po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, zánětu nebo infekce, jiné události, prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
7 dní
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě sklizně v den 14
Časové okno: 14 dní
|
14 dní po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, zánětu nebo infekce, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
14 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě vpichu v den 15
Časové okno: 15 dní
|
15 dní po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení citlivosti rtů, bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, krvácení nebo hematomu, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
15 dní
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě vpichu v měsíci 1
Časové okno: 1 měsíc
|
1 měsíc po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení citlivosti rtů, bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, krvácení nebo hematomu, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
1 měsíc
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě vpichu ve 3. měsíci
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení citlivosti rtů, bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, krvácení nebo hematomu, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
3 měsíce
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě vpichu v 6. měsíci
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení citlivosti rtů, bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, krvácení nebo hematomu, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
6 měsíců
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě vpichu v 7. měsíci
Časové okno: 7 měsíců
|
7 měsíců po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení citlivosti rtů, bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, krvácení nebo hematomu, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
7 měsíců
|
|
primární účinnost AD-SVF z hlediska procesu reparace/reparace žláz (biopsie malých slinných žláz)
Časové okno: 6 měsíců
|
Malá biopsie slinných žláz bude provedena v lokální anestezii 6 měsíců po injekci.
Poté bude provedena histologická analýza (4 stupně Chilson-Mason skóre) malé biopsie slinných žláz.
|
6 měsíců
|
|
účinnost AD-SVF v 1. měsíci
Časové okno: 1 měsíc
|
Slinný tok bude odebírán po stimulaci 1 měsíc po injekci.
Vyjadřuje se v mililitrech po minutách po 5 minutách odběru a oligoptyalismus je definován průtokem slin < 0,1 ml/min v klidu a < 0,7 ml/min po stimulaci.
|
1 měsíc
|
|
účinnost AD-SVF ve 3. měsíci
Časové okno: 3 měsíce
|
Slinný tok bude odebírán po stimulaci 3 měsíce po injekci.
Vyjadřuje se v mililitrech po minutách po 5 minutách odběru a oligoptyalismus je definován průtokem slin < 0,1 ml/min v klidu a < 0,7 ml/min po stimulaci.
|
3 měsíce
|
|
účinnost AD-SVF v 6. měsíci
Časové okno: 6 měsíců
|
Slinný tok bude odebírán po stimulaci 6 měsíců po injekci.
Vyjadřuje se v mililitrech po minutách po 5 minutách odběru a oligoptyalismus je definován průtokem slin < 0,1 ml/min v klidu a < 0,7 ml/min po stimulaci.
|
6 měsíců
|
|
Změna ve vizuální analogické stupnici xerostomie (VAS)
Časové okno: 6 měsíců
|
Změna VAS bude hodnocena z 6-položkového dotazníku bodovaného od 0 do 10 (vzrůstající gravitace) podle Likertovy škály.
|
6 měsíců
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě sklizně v den 15
Časové okno: 15 dní
|
15 dní po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, zánětu nebo infekce, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
15 dní
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě sklizně v 1. měsíci
Časové okno: 1 měsíc
|
1 měsíc po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, zánětu nebo infekce, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
1 měsíc
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě sklizně ve 3. měsíci
Časové okno: 3 měsíce
|
3 měsíce po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, zánětu nebo infekce, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
3 měsíce
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě sklizně v 6. měsíci
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, zánětu nebo infekce, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
6 měsíců
|
|
Intenzita nežádoucích reakcí v místě sklizně v 7. měsíci
Časové okno: 7 měsíců
|
7 měsíců po injekci ADSVF provede pacient subjektivní hodnocení bolesti, edému nebo ekchymózy, krvácení nebo hematomu, zánětu nebo infekce, jiné události prostřednictvím upraveného formuláře zprávy s klinickým hodnocením.
|
7 měsíců
|
|
Změna suchosti ústní sliznice
Časové okno: 3 měsíce
|
Změna suchosti ústní sliznice bude hodnocena z klinického skóre suchosti v ústech (CODS) na základě 10 položek realizovaných před a 3 a 6 měsíců po injekci.
|
3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. ledna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. dubna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
12. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. listopadu 2023
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2023-505149-20-00
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .