Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost a snášenlivost VS-01 u dospělých pacientů s akutním-on-chronickým jaterním selháním a ascitem (UNVEIL-IT)™

25. června 2026 aktualizováno: Genfit

Otevřená, randomizovaná, kontrolovaná, multicentrická studie fáze 2a k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti VS-01 na nejvyšší úrovni standardní péče (SOC), ve srovnání se samotnou SOC, u dospělých pacientů s akutním zánětem -Chronické jaterní selhání (ACLF) stupně 1 a 2 a ascites

Multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná, otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení účinků intraperitoneální lipozomální formulace VS-01 u pacientů s akutní epizodou jaterních a/nebo extrahepatálních orgánových dysfunkcí a selhání v přítomnosti jater cirhóza (Acute-on-Chronic Liver Failure, ACLF) a hromadění tekutiny v břišní dutině (ascites)

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Francie
      • Chambray-lès-Tours, Francie, 37170
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
      • Lyon, Francie, 69004
        • Hôpital de La Croix Rousse
      • Paris, Francie, 75013
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
      • Rennes, Francie, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Roma, Itálie, 00185
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I
  • Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Eger, Maďarsko, 3300
        • Heves Vármegyei Markhot Ferenc Oktatókórház és Rendelőintézet
  • Německo
      • Hanover, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Německo, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Německo, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri Health Care
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center/ New York Presbyterian Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor Clinic
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23249
        • Richmond VA Medical Center
  • Španělsko
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s cirhózou diagnostikovaní podle standardních klinických kritérií, zobrazovacích nálezů a/nebo histologie s jakoukoli základní etiologií;
  2. Pacienti s cirhózou s ACLF stupně 1 nebo 2 podle kritérií European Association for the Study of the Liver (EASL)-CLIF, jak je popsáno v EASL-Clinical Practice Guideline on dekompenzovaná jaterní cirhóza (EASL Clinical Practice Guidelines, 2018);
  3. Nástup ACLF ne více než 96 hodin před screeningem (SCR);
  4. Přítomnost ascitu vyžadující paracentézu;
  5. Pacienti s indexem tělesné hmotnosti (BMI) < 35 kg/m²;
  6. Písemný informovaný souhlas získaný před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s akutním nebo subakutním selháním jater bez základní cirhózy;

  2. Přítomnost následujících selhání orgánů podle definic EASL a/nebo přizpůsobených ze skóre CLIF-C orgánového selhání (CLIF-C OF)/CLIF-sekvenčního hodnocení orgánového selhání (CLIF-SOFA):

    1. Respirační selhání;
    2. Selhání koagulace;
    3. Závažné kardiovaskulární selhání vyžadující použití vazopresorů;
  3. ACLF stupeň 3: Přítomnost tří nebo více orgánových selhání podle kritérií EASL CLIF, jak je popsáno v EASL-Clinical Practice Guideline o dekompenzované jaterní cirhóze;
  4. Přítomnost spontánní nebo sekundární bakteriální peritonitidy;
  5. Přítomnost spontánního bakteriálního pleurálního empyému;
  6. Pacienti s anamnézou spontánní bakteriální peritonitidy za poslední 4 týdny;
  7. Známá aktivní tuberkulóza nebo latentní tuberkulóza vyžadující léčbu;
  8. Přítomnost nekontrolované těžké infekce na SCR nebo Baseline (BL);
  9. Pacienti se záchvatovými poruchami;
  10. Pacienti s anamnézou krvácení do horní části gastrointestinálního traktu za poslední 2 týdny, akutního krvácení nebo krvácení po paracentéze při SCR nebo BL;
  11. Kontraindikace pro paracentézu;
  12. Poruchy koagulace, jako je diseminovaná intravaskulární koagulace, hemofilie, známá vrozená nebo získaná Von Willebrandova choroba nebo defekty funkce krevních destiček;
  13. Transjugulární intrahepatální portosystémový zkrat nebo jakákoli velká břišní operace, ke které došlo v posledních 4 týdnech před SCR;
  14. Potenciální nebo známá přecitlivělost na lipozomy;
  15. Potenciální nebo známé rizikové faktory pro alergické/anafylaktoidní reakce (např. mastocytóza/zvýšená bazální tryptáza) nebo mnohočetné hypersenzitivity;
  16. Pacienti se známou Porto-pulmonální hypertenzí a hepato-pulmonálním syndromem;
  17. Pacienti po transplantaci orgánů užívající imunosupresivní léky;
  18. Jakékoli závažné onemocnění považované za potenciálně škodlivé podle uvážení hlavního zkoušejícího. To zahrnuje, ale není omezeno na hepatocelulární karcinom mimo milánská kritéria, cholangiokarcinom, extrahepatální rakovinu za poslední 2 roky, lidi, kteří si injekčně užívají drogy, nebo jednotlivce, kteří si dříve injekčně užívali drogy na substituční terapii;
  19. Potřeba renální substituční terapie nebo jakéhokoli mimotělního zařízení na podporu jater (např. MARS®, Prometheus®, Plasmapheresis);
  20. Alfapump® na místě pro správu ascitu;
  21. ACLF v důsledku těžké alkoholické steatohepatitidy u pacientů s přetrvávajícím nadměrným příjmem alkoholu s Maddrey skóre ≥ 32 vyžadujících léčbu steroidy;
  22. ACLF v důsledku akutní virové hepatitidy A, B, B+D, C nebo E vyžadující antivirovou léčbu;
  23. ACLF v důsledku autoimunitní hepatitidy vyžadující léčbu vysokými dávkami steroidů;
  24. Těhotenství a kojení;
  25. Ženy ve fertilním věku, které nejsou ochotny používat vhodnou antikoncepci;
  26. Pacienti, kteří se účastní jiné klinické studie v době SCR nebo během 4 týdnů před SCR.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VS-01 na vrcholu SOC (Active Treatment Group)
Pacienti randomizovaní do skupiny aktivní léčby dostanou VS-01 navíc k SOC
Lék: VS-01 na vrcholu SOC
Pacienti budou dostávat VS-01 intraperitoneálně čtyři po sobě jdoucí dny navíc k SOC
Jiný: SOC (kontrolní skupina)
Pacienti randomizovaní do kontrolní skupiny dostanou SOC definované jako standardní lékařský management pacientů s dekompenzovanou cirhózou a ACLF
Jiný: SOC (kontrolní skupina)
Pacienti dostanou SOC pro dekompenzovanou cirhózu a ACLF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Chronic Liver Failure Consortium (CLIF-C) ACLF Score at Day 7
Časové okno: Day 7
The CLIF-C ACLF score is derived from the CLIF-C organ failure (OF) score. The formula for the CLIF-C ACLF score is CLIF-ACLF = 10*[0.33*CLIF-C OF + 0.04*Age + 0.63*Ln(white cell count) -2]. The CLIF-C ACLF score ranges from 0-100, where a higher score indicated a greater mortality risk.
Day 7

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Deaths From Day 1 to Day 90
Časové okno: Day 1 to Day 90
90-Day mortality was reported as the number of deaths from Day 1 to Day 90.
Day 1 to Day 90
Number of Deaths From Day 1 to Day 28
Časové okno: Day 1 to Day 28
28-Day mortality was reported as the number of deaths from Day 1 to Day 28.
Day 1 to Day 28
Time to Death Through Day 90
Časové okno: Day 1 to Day 90

Time to death was calculated as death date - treatment start date. Participants who were not observed to have encountered the event through Day 90 were censored.

The inter-quartile range was obtained via Kaplan Meier estimation.
Day 1 to Day 90
Number of Participants With ACLF Resolution
Časové okno: Baseline to Day 7 and Day 28
ACLF resolution was defined as ACLF grade 'No ACLF', for participants who had ACLF at Baseline.
Baseline to Day 7 and Day 28
Time to ACLF Resolution Through Day 28
Časové okno: Baseline to Day 28

ACLF resolution was defined as ACLF grade 'No ACLF', for participants who had ACLF at Baseline. Time to ACLF resolution was calculated as (ACLF resolution date - treatment start date). Participants who were not observed to have encountered the event through Day 28 were censored at min[trial discontinuation date; Day 28 visit date or treatment start date +27 if no visit date; last contact/assessment date for participant lost to follow-up; date of liver transplant or transjugular intrahepatic portosystemic shunt (TIPS)].

The inter-quartile range was obtained via Kaplan Meier estimation.
Baseline to Day 28
Number of Participants With ≥ 1 ACLF Grade Regression
Časové okno: Baseline, Day 7 and Day 28
ACLF regression was defined as regression of at least one full grade.
Baseline, Day 7 and Day 28
Time to ≥ 1 ACLF Grade Regression Through Day 28
Časové okno: Baseline and Day 28

Time to ACLF ≥ 1 grade regression was calculated as (ACLF ≥ 1 grade regression date - treatment start date). Participants who were not observed to have encountered the event through Day 28 were censored.

The inter-quartile range was obtained via Kaplan Meier estimation.
Baseline and Day 28
Secondary: Time to Transplant or Death Through Day 90
Časové okno: Day 1 through Day 90

Time to transplant was calculated as (transplant or death date - treatment start date). Participants who were not observed to have encountered the event through Day 90 were censored.

The inter-quartile range was obtained via Kaplan Meier estimation.
Day 1 through Day 90
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Up to Day 90
An AE was defined as any untoward medical occurrence in a patient or clinical investigation participant administered a study drug and that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. A TEAE was the appearance or worsening of any undesirable sign, symptom, or medical condition occurring after at least one dose of the study drug had been administered, even if the event was not considered to be related to the study drug. A serious AE (SAE) was any untoward medical event that occurs at any dose that: resulted in death; was life-threatening; required in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; resulted in persistent or significant disability/incapacity; resulted in a congenital anomaly/birth defect; or was an important medical event.
Up to Day 90

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genfit

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pejvack MOTLAGH, M.D, M.Sc, Genfit

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. července 2023

Primární dokončení (Aktuální)

15. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

15. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

12. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VS01-IIa-01
  • 2024-513706-56-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit