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Efficacia, sicurezza e tollerabilità di VS-01 in pazienti adulti con insufficienza epatica acuta su cronica e ascite (UNVEIL-IT)™

25 giugno 2026 aggiornato da: Genfit

Uno studio di fase 2a, in aperto, randomizzato, controllato, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di VS-01 in aggiunta allo standard di cura (SOC), rispetto al solo SOC, in pazienti adulti con malattia acuta -Insufficienza epatica cronica (ACLF) di grado 1 e 2 e ascite

Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, controllato, in aperto per valutare gli effetti della formulazione liposomiale intraperitoneale VS-01 in pazienti con un episodio acuto di disfunzioni e insufficienza di organi epatici e/o extraepatici in presenza di fegato cirrosi (insufficienza epatica acuta su cronica, ACLF) e accumulo di liquido nella cavità addominale (ascite)

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Francia
      • Chambray-lès-Tours, Francia, 37170
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
      • Lyon, Francia, 69004
        • Hôpital de La Croix Rousse
      • Paris, Francia, 75013
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
      • Rennes, Francia, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
  • Germania
      • Hanover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Germania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Germania, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Roma, Italia, 00185
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I
  • Spagna
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri Health Care
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center/ New York Presbyterian Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor Clinic
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
        • Richmond VA Medical Center
  • Ungheria
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
      • Eger, Ungheria, 3300
        • Heves Vármegyei Markhot Ferenc Oktatókórház és Rendelőintézet

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti cirrotici diagnosticati in base a criteri clinici standard, risultati di imaging e/o istologia con qualsiasi eziologia sottostante;
  2. Pazienti cirrotici con ACLF di Grado 1 o 2 secondo i criteri dell'Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL)-CLIF come descritto nella EASL-Clinical Practice Guideline on decompensated liver cirrhosis (EASL Clinical Practice Guidelines, 2018);
  3. Insorgenza di ACLF non più di 96 ore prima dello screening (SCR);
  4. Presenza di ascite che richiede la paracentesi;
  5. Pazienti con indice di massa corporea (BMI) < 35 kg/m²;
  6. Consenso informato scritto ottenuto prima dell'inizio di qualsiasi procedura correlata allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con insufficienza epatica acuta o subacuta senza cirrosi sottostante;

  2. Presenza delle seguenti insufficienza/i d'organo secondo le definizioni EASL e/o adattate dai punteggi CLIF-C Organ Failure (CLIF-C OF)/CLIF-Sequential Organ Failure Assessment (CLIF-SOFA):

    1. insufficienza respiratoria;
    2. Fallimento della coagulazione;
    3. Grave insufficienza cardiovascolare che richiede l'uso di vasopressori;
  3. ACLF grado 3: Presenza di tre o più insufficienza d'organo secondo i criteri EASL CLIF come descritto nelle linee guida EASL-Clinical Practice sulla cirrosi epatica scompensata;
  4. Presenza di peritonite batterica spontanea o secondaria;
  5. Presenza di empiema pleurico batterico spontaneo;
  6. Pazienti con anamnesi di peritonite batterica spontanea nelle ultime 4 settimane;
  7. Tubercolosi attiva nota o tubercolosi latente che richiede trattamento;
  8. Presenza di infezione grave incontrollata all'SCR o al basale (BL);
  9. Pazienti con disturbi convulsivi;
  10. Pazienti con anamnesi di sanguinamento del tratto gastrointestinale superiore nelle ultime 2 settimane, sanguinamento acuto o sanguinamento dopo paracentesi a SCR o BL;
  11. Controindicazione per paracentesi;
  12. Disturbi della coagulazione come coagulazione intravascolare disseminata, emofilia, malattia di Von Willebrand congenita o acquisita nota o difetti della funzione piastrinica;
  13. Procedura di shunt portosistemico intraepatico transgiugulare o qualsiasi intervento chirurgico addominale importante verificatosi nelle ultime 4 settimane prima dell'SCR;
  14. Ipersensibilità potenziale o nota ai liposomi;
  15. Fattori di rischio potenziali o noti per reazioni di tipo allergico/anafilattoide (ad es. mastocitosi/triptasi basale elevata) o ipersensibilità multipla;
  16. Pazienti con nota ipertensione porto-polmonare e sindrome epato-polmonare;
  17. Pazienti dopo trapianto d'organo che ricevono farmaci immunosoppressivi;
  18. Qualsiasi malattia grave considerata potenzialmente dannosa a discrezione del ricercatore principale. Questo include ma non è limitato a carcinoma epatocellulare al di fuori dei criteri di Milano, colangiocarcinoma, cancro extraepatico negli ultimi 2 anni, persone che iniettano droghe o individui che hanno precedentemente iniettato droghe in terapia sostitutiva;
  19. Necessità di terapia renale sostitutiva o di qualsiasi dispositivo extracorporeo di supporto epatico (ad es. MARS®, Prometheus®, Plasmapheresis);
  20. Alfapump® in atto per gestire l'ascite;
  21. ACLF dovuto a grave steatoepatite alcolica in pazienti con assunzione eccessiva di alcol in corso con un punteggio Maddrey ≥ 32 che richiedono un trattamento con steroidi;
  22. ACLF dovuto a epatite virale acuta A, B, B+D, C o E che richiede un trattamento antivirale;
  23. ACLF dovuto a epatite autoimmune che richiede un trattamento con steroidi ad alte dosi;
  24. Gravidanza e allattamento;
  25. Donne in età fertile che non sono disposte a utilizzare una contraccezione adeguata;
  26. Pazienti che partecipano a un altro studio clinico al momento dell'SCR o entro 4 settimane prima dell'SCR.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VS-01 in cima al SOC (gruppo di trattamento attivo)
I pazienti randomizzati al gruppo di trattamento attivo riceveranno VS-01 in aggiunta al SOC
Droga: VS-01 sopra SOC
I pazienti riceveranno VS-01 per via intraperitoneale per quattro giorni consecutivi oltre al SOC
Altro: SOC (gruppo di controllo)
I pazienti randomizzati al gruppo di controllo riceveranno SOC definito come la gestione medica standard dei pazienti con cirrosi scompensata e ACLF
Altro: SOC (gruppo di controllo)
I pazienti riceveranno SOC per cirrosi scompensata e ACLF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Chronic Liver Failure Consortium (CLIF-C) ACLF Score at Day 7
Lasso di tempo: Day 7
The CLIF-C ACLF score is derived from the CLIF-C organ failure (OF) score. The formula for the CLIF-C ACLF score is CLIF-ACLF = 10*[0.33*CLIF-C OF + 0.04*Age + 0.63*Ln(white cell count) -2]. The CLIF-C ACLF score ranges from 0-100, where a higher score indicated a greater mortality risk.
Day 7

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Deaths From Day 1 to Day 90
Lasso di tempo: Day 1 to Day 90
90-Day mortality was reported as the number of deaths from Day 1 to Day 90.
Day 1 to Day 90
Number of Deaths From Day 1 to Day 28
Lasso di tempo: Day 1 to Day 28
28-Day mortality was reported as the number of deaths from Day 1 to Day 28.
Day 1 to Day 28
Time to Death Through Day 90
Lasso di tempo: Day 1 to Day 90

Time to death was calculated as death date - treatment start date. Participants who were not observed to have encountered the event through Day 90 were censored.

The inter-quartile range was obtained via Kaplan Meier estimation.
Day 1 to Day 90
Number of Participants With ACLF Resolution
Lasso di tempo: Baseline to Day 7 and Day 28
ACLF resolution was defined as ACLF grade 'No ACLF', for participants who had ACLF at Baseline.
Baseline to Day 7 and Day 28
Time to ACLF Resolution Through Day 28
Lasso di tempo: Baseline to Day 28

ACLF resolution was defined as ACLF grade 'No ACLF', for participants who had ACLF at Baseline. Time to ACLF resolution was calculated as (ACLF resolution date - treatment start date). Participants who were not observed to have encountered the event through Day 28 were censored at min[trial discontinuation date; Day 28 visit date or treatment start date +27 if no visit date; last contact/assessment date for participant lost to follow-up; date of liver transplant or transjugular intrahepatic portosystemic shunt (TIPS)].

The inter-quartile range was obtained via Kaplan Meier estimation.
Baseline to Day 28
Number of Participants With ≥ 1 ACLF Grade Regression
Lasso di tempo: Baseline, Day 7 and Day 28
ACLF regression was defined as regression of at least one full grade.
Baseline, Day 7 and Day 28
Time to ≥ 1 ACLF Grade Regression Through Day 28
Lasso di tempo: Baseline and Day 28

Time to ACLF ≥ 1 grade regression was calculated as (ACLF ≥ 1 grade regression date - treatment start date). Participants who were not observed to have encountered the event through Day 28 were censored.

The inter-quartile range was obtained via Kaplan Meier estimation.
Baseline and Day 28
Secondary: Time to Transplant or Death Through Day 90
Lasso di tempo: Day 1 through Day 90

Time to transplant was calculated as (transplant or death date - treatment start date). Participants who were not observed to have encountered the event through Day 90 were censored.

The inter-quartile range was obtained via Kaplan Meier estimation.
Day 1 through Day 90
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: Up to Day 90
An AE was defined as any untoward medical occurrence in a patient or clinical investigation participant administered a study drug and that does not necessarily have a causal relationship with this treatment. A TEAE was the appearance or worsening of any undesirable sign, symptom, or medical condition occurring after at least one dose of the study drug had been administered, even if the event was not considered to be related to the study drug. A serious AE (SAE) was any untoward medical event that occurs at any dose that: resulted in death; was life-threatening; required in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; resulted in persistent or significant disability/incapacity; resulted in a congenital anomaly/birth defect; or was an important medical event.
Up to Day 90

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genfit

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pejvack MOTLAGH, M.D, M.Sc, Genfit

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 luglio 2023

Completamento primario (Effettivo)

15 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

15 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

12 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VS01-IIa-01
  • 2024-513706-56-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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