Dlouhodobé hodnocení účinnosti a bezpečnosti růstového hormonu u dětí v Číně (CGLS)
4. listopadu 2024 aktualizováno: Xiaoping Luo
Dlouhodobé hodnocení účinnosti a bezpečnosti růstového hormonu u dětí v Číně (CGLS) – otevřená, multicentrická, prospektivní a retrospektivní observační studie
Nízký vzrůst je relativně běžný pediatrický stav, který se týká jedinců, jejichž výška je o více než 2 (-2 SD) směrodatné odchylky pod průměrnou výškou populace podobného věku, pohlaví a etnického původu v podobných životních podmínkách nebo pod třetím percentilem. (-1,88 SD).
Tato studie je otevřená, multicentrická, prospektivní a retrospektivní, observační, kohortová studie zaměřená na hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti léčby PEG-rhGH nebo rhGH u čínských dětí malého vzrůstu.
Studie je rozdělena na retrospektivní kohorty, retrospektivní prospektivní kohorty a prospektivní kohorty.
Očekává se, že bude zahrnovat přibližně 5 000 pacientů (včetně přibližně 3 000 v retrospektivních kohortách a přibližně 2 000 v retrospektivních prospektivních a prospektivních kohortách).
Očekává se, že celkové trvání bude 16 let, včetně 2 let pro zahájení studie v centru a nábor pacientů a sledování pacientů v retrospektivních prospektivních a prospektivních kohortách až do výšky blízké dospělosti (NAH).
Primárním cílem je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost PEG-rhGH nebo rhGH pro léčbu dětí malého vzrůstu (včetně GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, delece genu SHOX a dalších etiologií); sekundárním cílem je posouzení účinnosti léčby PEG-rhGH nebo rhGH u dětí s nízkým vzrůstem (včetně GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, SHOX genové delece a dalších etiologií).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
10000
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: xiaoping Luo, doctor
- Telefonní číslo: 86 13387522645
- E-mail: xpluo@tjh.tjmu.edu.cn
Studijní místa
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430030
- Nábor
- TongjiHospital
-
Kontakt:
- xiaoping Luo, doctor
- Telefonní číslo: 86 13387522645
- E-mail: xpluo@tjh.tjmu.edu.cn
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Malý vzrůst v dětství zahrnuje různé stavy, jako je nedostatek růstového hormonu (GHD), idiopatický malý vzrůst (ISS), malý vzhledem ke gestačnímu věku (SGA), Turnerův syndrom (TS), Prader-Williho syndrom (PWS), Noonanův syndrom (NS), Delece genu SHOX a další příčiny malého vzrůstu.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 1. Děti ve věku 2 let a starší s různými příčinami nízkého vzrůstu. 2. Výška pod 3. percentilem (-1,88 SD) ve srovnání s výškou normálních, zdravých dětí stejného věku a pohlaví.
3. Patří k jedné z následujících indikací: GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, delece genu SHOX nebo jiné příčiny malého vzrůstu.
Kritéria vyloučení:
1. Pacienti s plně uzavřenými růstovými ploténkami. 2. Pacienti se známkami potenciální progrese nádoru nebo pacienti s již diagnostikovanými nádory.
3. Alergické reakce na růstový hormon nebo jeho adjuvans. 4. Pacienti, kteří během šesti měsíců před screeningem podstoupili jakoukoli jinou léčbu růstovým hormonem než hodnocený lék.
5. Neschopnost poskytnout úplné lékařské záznamy nebo se očekává, že nebude moci dokončit sledování nebo shromáždit kompletní lékařské záznamy.
6. Jakékoli další okolnosti, které zkoušející považuje za nevhodné pro zařazení do studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
potenciální kohorta
Byla použita injekce rekombinantního lidského růstového hormonu polyethylenglykolu (PEG-rhGH) a injekce rekombinantního lidského růstového hormonu (rhGH).
|
Byla použita injekce rekombinantního lidského růstového hormonu polyethylenglykolu (PEG-rhGH) a injekce rekombinantního lidského růstového hormonu (rhGH).
Ostatní jména:
|
|
retrospektivní kohorta
Byla použita injekce rekombinantního lidského růstového hormonu polyethylenglykolu (PEG-rhGH) a injekce rekombinantního lidského růstového hormonu (rhGH).
|
Byla použita injekce rekombinantního lidského růstového hormonu polyethylenglykolu (PEG-rhGH) a injekce rekombinantního lidského růstového hormonu (rhGH).
Ostatní jména:
|
|
ambispektivní kohorta
Byla použita injekce rekombinantního lidského růstového hormonu polyethylenglykolu (PEG-rhGH) a injekce rekombinantního lidského růstového hormonu (rhGH).
|
Byla použita injekce rekombinantního lidského růstového hormonu polyethylenglykolu (PEG-rhGH) a injekce rekombinantního lidského růstového hormonu (rhGH).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Četnost výskytu AE (nežádoucí příhoda) a SAE (závažná nepříznivá příhoda).
Časové okno: Od okamžiku podepsání formuláře informovaného souhlasu do výšky blízké dospělému (NAH) byla celková doba hodnocení přibližně 192 měsíců.
|
Nežádoucí příhodou se rozumí jakákoli nepříznivá zdravotní událost u pacienta po podání hodnoceného léku, která se může projevit jako symptomy, příznaky, onemocnění nebo abnormality v laboratorních testech, ale nemusí nutně souviset se zkoumaným lékem.
SAE na druhé straně znamená závažné nežádoucí příhody, které zahrnují události, jako je smrt pacienta, život ohrožující situace, trvalé nebo těžké postižení nebo funkční ztráta, hospitalizace nebo prodloužené pobyty v nemocnici, stejně jako vrozené anomálie nebo vrozené vady, mezi jiné nežádoucí zdravotní jevy po podání hodnoceného léku.
|
Od okamžiku podepsání formuláře informovaného souhlasu do výšky blízké dospělému (NAH) byla celková doba hodnocení přibližně 192 měsíců.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: xiaoping Luo, doctor, Tongji Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. března 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. října 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. října 2023
První zveřejněno (Aktuální)
1. listopadu 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
5. listopadu 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TJ-IRB202410048
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Dětský malý vzrůst
-
Children's Hospital of Fudan UniversityAktivní, ne náborVŠECHNY, Childhood B-CellČína
-
University Hospital TuebingenNáborVŠECHNY, Childhood B-Cell | Relaps akutní lymfoidní leukémie | Refrakterní akutní lymfocytární leukémieNěmecko