Langsigtet effektivitet og sikkerhedsevaluering af væksthormon hos børn i Kina (CGLS)

Kort statur er en relativt almindelig pædiatrisk tilstand, der refererer til personer, hvis højde er mere end 2 (-2 SD) standardafvigelser under gennemsnitshøjden for en befolkning af samme alder, køn og etnicitet under lignende levevilkår, eller dem under den tredje percentil (-1,88 SD). Dette studie er et åbent, multicenter, prospektivt og retrospektivt, observationelt kohortestudie, der sigter på at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af PEG-rhGH eller rhGH behandling til kinesiske børn med kort statur. Undersøgelsen er opdelt i retrospektive kohorter, retrospektive prospektive kohorter og prospektive kohorter. Det forventes at omfatte ca. 5000 patienter (herunder ca. 3000 i de retrospektive kohorter og ca. 2000 i de retrospektive prospektive og prospektive kohorter). Den samlede varighed forventes at være 16 år, inklusive 2 år til opstart af studiecenter og patientrekruttering og opfølgning af patienter i de retrospektive prospektive og prospektive kohorter indtil nær-voksen højde (NAH). Det primære mål er at evaluere den langsigtede sikkerhed af PEG-rhGH eller rhGH til behandling af børn med kort statur (herunder GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, SHOX-gendeletion og andre ætiologier); det sekundære mål er at vurdere effektiviteten af ​​PEG-rhGH- eller rhGH-behandling til børn med kort statur (herunder GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, SHOX-gendeletion og andre ætiologier).