Valutazione dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine dell’ormone della crescita nei bambini in Cina (CGLS)
4 novembre 2024 aggiornato da: Xiaoping Luo
Valutazione dell'efficacia e della sicurezza a lungo termine dell'ormone della crescita nei bambini in Cina (CGLS): uno studio osservazionale in aperto, multicentrico, prospettico e retrospettivo
La bassa statura è una condizione pediatrica relativamente comune, riferita a individui la cui altezza è più di 2 (-2 DS) deviazioni standard al di sotto dell'altezza media di una popolazione di età, sesso ed etnia simili in condizioni di vita simili, o quelli al di sotto del terzo percentile (-1,88 DS).
Questo studio è uno studio di coorte in aperto, multicentrico, prospettico e retrospettivo, osservazionale, volto a valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con PEG-rhGH o rhGH per i bambini cinesi con bassa statura.
Lo studio è suddiviso in coorti retrospettive, coorti prospettiche retrospettive e coorti prospettiche.
Si prevede che includa circa 5.000 pazienti (di cui circa 3.000 nelle coorti retrospettive e circa 2.000 nelle coorti retrospettive prospettiche e prospettiche).
Si prevede che la durata totale sarà di 16 anni, inclusi 2 anni per l'avvio del centro di studio, il reclutamento e il follow-up dei pazienti nelle coorti prospettiche retrospettive e prospettiche fino all'altezza quasi adulta (NAH).
L'obiettivo primario è valutare la sicurezza a lungo termine di PEG-rhGH o rhGH per il trattamento dei bambini con bassa statura (inclusi GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, delezione del gene SHOX e altre eziologie); l'obiettivo secondario è valutare l'efficacia del trattamento con PEG-rhGH o rhGH per i bambini con bassa statura (inclusi GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, delezione del gene SHOX e altre eziologie).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
10000
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: xiaoping Luo, doctor
- Numero di telefono: 86 13387522645
- Email: xpluo@tjh.tjmu.edu.cn
Luoghi di studio
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina, 430030
- Reclutamento
- TongjiHospital
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Contatto:
- xiaoping Luo, doctor
- Numero di telefono: 86 13387522645
- Email: xpluo@tjh.tjmu.edu.cn
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
La bassa statura infantile comprende varie condizioni come il deficit dell'ormone della crescita (GHD), la bassa statura idiopatica (ISS), la piccola statura per età gestazionale (SGA), la sindrome di Turner (TS), la sindrome di Prader-Willi (PWS), la sindrome di Noonan (NS), Delezione del gene SHOX e altre cause di bassa statura.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 1. Bambini dai 2 anni in su con varie cause di bassa statura. 2. Altezza inferiore al 3° percentile (-1,88 DS) rispetto all'altezza dei bambini normali e sani della stessa età e sesso.
3. Appartenenza a una delle seguenti indicazioni: delezione del gene GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, SHOX o altre cause di bassa statura.
Criteri di esclusione:
1. Pazienti con placche di crescita completamente chiuse. 2. Pazienti con segni di potenziale progressione del tumore o pazienti già diagnosticati con tumori.
3. Reazioni allergiche all'ormone della crescita o ai suoi adiuvanti. 4. Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi trattamento con ormone della crescita diverso dal farmaco sperimentale nei sei mesi precedenti lo screening.
5. Impossibile fornire cartelle cliniche complete o si prevede che non sia in grado di completare il follow-up o raccogliere cartelle cliniche complete.
6. Qualsiasi altra circostanza ritenuta inadeguata per l'inclusione nello studio da parte dello sperimentatore.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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futura coorte
Sono stati utilizzati l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante del glicole polivetilenico (PEG-rhGH) e l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante (rhGH).
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Sono stati utilizzati l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante del glicole polivetilenico (PEG-rhGH) e l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante (rhGH).
Altri nomi:
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gruppo retrospettivo
Sono stati utilizzati l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante del glicole polivetilenico (PEG-rhGH) e l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante (rhGH).
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Sono stati utilizzati l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante del glicole polivetilenico (PEG-rhGH) e l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante (rhGH).
Altri nomi:
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gruppo ambispettivo
Sono stati utilizzati l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante del glicole polivetilenico (PEG-rhGH) e l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante (rhGH).
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Sono stati utilizzati l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante del glicole polivetilenico (PEG-rhGH) e l'iniezione dell'ormone della crescita umano ricombinante (rhGH).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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I tassi di occorrenza di AE (eventi avversi) e SAE (eventi avversi gravi).
Lasso di tempo: Dal momento della firma del modulo di consenso informato all'altezza prossima all'adulto (NAH), il tempo complessivo di valutazione è stato di circa 192 mesi.
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Un evento avverso si riferisce a qualsiasi evento medico sfavorevole verificatosi in un paziente dopo aver ricevuto il farmaco sperimentale, che può manifestarsi come sintomi, segni, malattie o anomalie nei test di laboratorio, ma potrebbe non essere necessariamente correlato in modo causale al farmaco sperimentale.
SAE, invece, significa eventi avversi gravi, che comprendono eventi come morte del paziente, situazioni pericolose per la vita, disabilità permanenti o gravi o perdita funzionale, ricovero o degenza ospedaliera prolungata, nonché anomalie congenite o difetti alla nascita, tra altri eventi avversi medici, successivi alla somministrazione del farmaco sperimentale.
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Dal momento della firma del modulo di consenso informato all'altezza prossima all'adulto (NAH), il tempo complessivo di valutazione è stato di circa 192 mesi.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: xiaoping Luo, doctor, Tongji Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 marzo 2023
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 ottobre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
31 ottobre 2023
Primo Inserito (Effettivo)
1 novembre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
5 novembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 novembre 2024
Ultimo verificato
1 novembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TJ-IRB202410048
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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