中国における小児における成長ホルモンの長期有効性と安全性評価(CGLS)

低身長は比較的一般的な小児疾患であり、身長が、同様の生活環境にある同様の年齢、性別、民族の集団の平均身長より 2 (-2 SD) 標準偏差を超えて低い、または 3 パーセンタイル未満の個人を指します。 (-1.88 SD)。 この研究は、中国人の低身長児に対するPEG-rhGHまたはrhGH治療の長期安全性と有効性を評価することを目的とした、非盲検、多施設共同、前向きおよび後ろ向きの観察コホート研究である。 この研究は、遡及的コホート、遡及的前向きコホート、前向きコホートに分かれています。 これには約5000人の患者が含まれると予想されている（遡及的コホートでは約3,000人、遡及的前向きコホートおよび前向きコホートでは約2,000人を含む）。 総期間は16年と予想されており、これには研究センターの開始、患者募集、および成人に近い身長（NAH）に達するまでの後ろ向き前向きコホートおよび前向きコホートにおける患者の追跡調査にかかる2年間が含まれる。 主な目的は、低身長児（GHD、ISS、SGA、TS、PWS、NS、SHOX 遺伝子欠失、およびその他の病因を含む）の治療における PEG-rhGH または rhGH の長期安全性を評価することです。第 2 の目的は、低身長 (GHD、ISS、SGA、TS、PWS、NS、SHOX 遺伝子欠失、およびその他の病因を含む) の小児に対する PEG-rhGH または rhGH 治療の有効性を評価することです。