Evaluación de la eficacia y seguridad a largo plazo de la hormona del crecimiento en niños en China (CGLS)
4 de noviembre de 2024 actualizado por: Xiaoping Luo
Evaluación de la eficacia y seguridad a largo plazo de la hormona del crecimiento en niños en China (CGLS): un estudio observacional abierto, multicéntrico, prospectivo y retrospectivo
La baja estatura es una afección pediátrica relativamente común, que se refiere a individuos cuya altura está más de 2 (-2 DE) desviaciones estándar por debajo de la altura promedio de una población de edad, género y etnia similar en condiciones de vida similares, o aquellos por debajo del tercer percentil. (-1,88 DE).
Este estudio es un estudio de cohorte observacional, prospectivo, retrospectivo, multicéntrico y abierto destinado a evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento con PEG-rhGH o rhGH para niños chinos con baja estatura.
El estudio se divide en cohortes retrospectivas, cohortes prospectivas retrospectivas y cohortes prospectivas.
Se espera que incluya aproximadamente 5000 pacientes (incluidos alrededor de 3000 en las cohortes retrospectivas y alrededor de 2000 en las cohortes prospectivas y prospectivas retrospectivas).
Se espera que la duración total sea de 16 años, incluidos 2 años para el inicio del centro de estudios y el reclutamiento de pacientes y el seguimiento de los pacientes en las cohortes prospectivas y prospectivas retrospectivas hasta la altura casi adulta (NAH).
El objetivo principal es evaluar la seguridad a largo plazo de PEG-rhGH o rhGH para el tratamiento de niños con baja estatura (incluidos GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, deleción del gen SHOX y otras etiologías); El objetivo secundario es evaluar la eficacia del tratamiento con PEG-rhGH o rhGH para niños con baja estatura (incluidos GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, deleción del gen SHOX y otras etiologías).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
10000
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: xiaoping Luo, doctor
- Número de teléfono: 86 13387522645
- Correo electrónico: xpluo@tjh.tjmu.edu.cn
Ubicaciones de estudio
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Reclutamiento
- TongjiHospital
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Contacto:
- xiaoping Luo, doctor
- Número de teléfono: 86 13387522645
- Correo electrónico: xpluo@tjh.tjmu.edu.cn
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
La baja estatura infantil incluye diversas afecciones, como la deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD), la baja estatura idiopática (ISS), la talla pequeña para la edad gestacional (SGA), el síndrome de Turner (TS), el síndrome de Prader-Willi (PWS), el síndrome de Noonan (NS). Deleción del gen SHOX y otras causas de baja estatura.
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1. Niños de 2 años en adelante con diversas causas de baja talla. 2. Talla por debajo del percentil 3 (-1,88 DE) en comparación con la talla de niños normales y sanos de la misma edad y sexo.
3. Pertenecer a una de las siguientes indicaciones: GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, deleción del gen SHOX u otras causas de baja estatura.
Criterio de exclusión:
1. Pacientes con placas de crecimiento completamente cerradas. 2. Pacientes con signos de posible progresión tumoral o ya diagnosticados de tumores.
3. Reacciones alérgicas a la hormona del crecimiento o sus adyuvantes. 4. Pacientes que hayan recibido algún tratamiento con hormona del crecimiento distinto del fármaco en investigación en los seis meses anteriores a la selección.
5. No se puede proporcionar registros médicos completos o se espera que no pueda completar el seguimiento o recopilar registros médicos completos.
6. Cualquier otra circunstancia que el investigador considere inadecuada para la inclusión en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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cohorte prospectiva
Se utilizaron la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (PEG-rhGH) y la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH) de polvetilenglicol.
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Se utilizaron la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (PEG-rhGH) y la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH) de polvetilenglicol.
Otros nombres:
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cohorte retrospectiva
Se utilizaron la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (PEG-rhGH) y la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH) de polvetilenglicol.
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Se utilizaron la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (PEG-rhGH) y la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH) de polvetilenglicol.
Otros nombres:
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cohorte ambispectiva
Se utilizaron la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (PEG-rhGH) y la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH) de polvetilenglicol.
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Se utilizaron la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (PEG-rhGH) y la inyección de hormona de crecimiento humana recombinante (rhGH) de polvetilenglicol.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasas de aparición de EA (evento adverso) y SAE (evento adverso grave)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la firma del formulario de consentimiento informado hasta la talla casi adulta (NAH), el tiempo total de evaluación fue de aproximadamente 192 meses.
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Un evento adverso se refiere a cualquier acontecimiento médico desfavorable en un paciente después de recibir el fármaco en investigación, que puede manifestarse como síntomas, signos, enfermedades o anomalías en las pruebas de laboratorio, pero no necesariamente puede estar relacionado causalmente con el fármaco en investigación.
SAE, por otro lado, significa eventos adversos graves, que incluyen eventos como la muerte del paciente, situaciones que amenazan la vida, discapacidades permanentes o graves o pérdida funcional, hospitalización o estadías hospitalarias prolongadas, así como anomalías congénitas o defectos de nacimiento, entre otros. otros acontecimientos médicos adversos, después de la administración del fármaco en investigación.
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Desde el momento de la firma del formulario de consentimiento informado hasta la talla casi adulta (NAH), el tiempo total de evaluación fue de aproximadamente 192 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: xiaoping Luo, doctor, Tongji Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de marzo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de octubre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de octubre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
1 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
5 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de noviembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TJ-IRB202410048
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .