Studie fáze 2 Hodnocení rapcabtagenu autoleucelu u účastníků s těžkou aktivním GPA nebo MPA
19. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Fáze 2, randomizovaná, otevřená, kontrolovaná studie pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti rapcabtagen autoleucelu versus komparátoru u účastníků s těžkou aktivní granulomatózou s polyangiitidou (GPA) nebo mikroskopickou polyangiitidou (MPA)
Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost rapcabtagen autoleucelu versus komparátoru u účastníků s těžkou aktivní granulomatózou s polyangitidou (GPA) nebo mikroskopickou polyangiitidou (MPA)
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o fázi 2, randomizované, aktivní kontrolované studie zaslepené hodnotitelem. Tato studie zahrnuje dvě kohorty:
- Účastníci přijímající kohortu přijímající kohortu přijímat Rapcabtagene Autoleucel
- Randomizovaná kohorta s účastníky, kteří dostávají buď Rapcabtagene Autoleucel nebo Comparator.
Po ukončení studia (EOS) budou účastníci, kteří obdrželi infuzi Rapcabtagene Autoleucel, vstoupí do dlouhodobého období sledování (LTFU) trvající až 15 let po infuzi Rapcabtagene Autoleucel. Tento LTFU bude popsán v samostatném studijním protokolu. “
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
126
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonní číslo: 1-888-669-6682
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonní číslo: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studijní místa
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 01509-010
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brazílie, 41253-190
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
Barretos, São Paulo, Brazílie, 14784 400
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01308-050
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Chiba, Japonsko, 2608677
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Fukuoka, Japonsko, 8128582
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japonsko, 9208641
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japonsko, 6068507
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 060-8648
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japonsko, 6500047
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonsko, 9808574
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo Ku, Tokyo, Japonsko, 1138431
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 1608582
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudská arábie, 11211
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 119074
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapur, S308433
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- University of Colorado
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Larry Moreland
-
Kontakt:
- Chong Pedrick
- Telefonní číslo: 303-724-8948
- E-mail: chong.pedrick@cuanschutz.edu
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Nábor
- Mayo Clinic Jacksonville
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Vikas Majithia
-
Kontakt:
- John Hatzimouratides Jr.
- Telefonní číslo: 904-953-7648
- E-mail: hatzimouratidesjr.john@mayo.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Northwestern University
-
Kontakt:
- John Seagrist
- E-mail: john.seagrist@northwestern.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Anisha Dua
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Massachusetts General Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- John Stone
-
Kontakt:
- Michael Rabinovich
- Telefonní číslo: 617-726-7938
- E-mail: MRABINOVICH3@mgh.harvard.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109 5271
- Nábor
- Michigan Med University of Michigan
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Monalisa Ghosh
-
Kontakt:
- Abigail Mattison
- E-mail: abimatti@med.umich.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- University of Minnesota
-
Kontakt:
- Michelle Snyder
- E-mail: snyde003@umn.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Patrick Nachman
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Mayo Clinic Rochester
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ulrich Specks
-
Kontakt:
- Josephine Baum
- Telefonní číslo: 507-284-2467
- E-mail: baum.josephine@mayo.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Oregon Health Sciences University
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Atul Deodhar
-
Kontakt:
- Rosy Quinn
- E-mail: quinnr@ohsu.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
- Nábor
- Baylor University Medical Center
-
Kontakt:
- Tarah Satterfield
- E-mail: tarah.satterfield@bswhealth.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Houston Holmes
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Houston Methodist Hospital
-
Kontakt:
- Jennifer Garrett
- E-mail: jmgarrett@houstonmethodist.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sarah Kazzaz
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84143
- Nábor
- LDS Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Catherine Jennifer Bakewell
-
Kontakt:
- Tara Sou
- Telefonní číslo: 801-408-1100
- E-mail: tara.sou@imail.org
-
-
-
-
-
Basel, Švýcarsko, 4031
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
Bern, Švýcarsko, 3010
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku ≥ 18 a ≤ 75 let s diagnózou GPA nebo MPA podle American College of Revmatology/ European League proti revmatismu 2022 (ACR/ EULAR 2022) Kritéria klasifikace
- Pozitivní test na anca-autoantibudie
- Účastníci GPA a MPA s těžkým aktivním onemocněním
Klíčová kritéria pro vyloučení:
- Jakákoli podmínka, která by mohla zabránit úplnému vymytí léků nebo by jinak mohl učinit účastník způsobilý pro terapii Anti-CD19 CAR-T a další účast na studii
- Hypersenzitivita a/nebo kontraindikace na jakýkoli produkt, který má být poskytnut účastníkovi v rámci protokolu studie
- Další systémová autoimunitní onemocnění vyžadující terapii
- Jakékoli zdravotní stavy, které nesouvisejí s GPA/MPA, které by ohrozily schopnost účastníka tolerovat terapii CD19 CAR-T buněk
- Nedostatečná funkce orgánů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rapcabtagene autoleucel
Jednorázová infuze rapcabtagene autoleucelu (YTB323) a souběžného glukokortikoidů podle protokolu
|
Jedna infuze rapcabtagene autoleucelu
Současné glukokortikoidy podle protokolu
|
|
Aktivní komparátor: Aktivní komparátor
Srovnávací a souběžné glukokortikoidy podle protokolu
|
Současné glukokortikoidy podle protokolu
Aktivní možnost komparátoru podle protokolu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: Od randomizace až do výskytu události EFS až do cca. 4 roky po randomizaci
|
Přežití bez událostí (EFS) definovaný jako čas od randomizace k prvnímu výskytu podle protokolu definovaných událostí.
|
Od randomizace až do výskytu události EFS až do cca. 4 roky po randomizaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento pacientů dosahuje úplné remise
Časové okno: Až do 13. týdne
|
Kompletní remise je definována skóre aktivity Birmingham Vasculitis Activity Verze 3 (BVASV3)
|
Až do 13. týdne
|
|
Upravená roční kumulativní dávka GC mezi randomizací a mezní hodnotou analýzy
Časové okno: Od randomizace až do výskytu události EFS až do cca. 4 roky po randomizaci
|
Upravená roční kumulativní dávka glukokortikoidů se vztahuje na celkové množství glukokortikoidů podávaných pacientovi v průběhu roku, upraveno pro jakékoli změny v dávce a měřeno až do definovaného týdne léčby podle protokolu.
|
Od randomizace až do výskytu události EFS až do cca. 4 roky po randomizaci
|
|
ANCA Seronegativity a udržování ANCA SERONEGATIVITY Až do data analýzy
Časové okno: Od randomizace až do výskytu události EFS až do cca. 4 roky po randomizaci
|
ANCA seronegativita znamená, že pacient testuje negativní na protilátky ANCA.
|
Od randomizace až do výskytu události EFS až do cca. 4 roky po randomizaci
|
|
Změna z výchozí hodnoty v odhadované míře glomerulární filtrace (EGFR) v týdnu 39
Časové okno: Až 39 týdnů
|
Změna z výchozí hodnoty v odhadované rychlosti glomerulární filtrace (EGFR) v týdnu 39.
|
Až 39 týdnů
|
|
Změna z výchozí hodnoty v příznacích GPA/ MPA pomocí AAV-PRO v 39. týdnu
Časové okno: Až 39 týdnů
|
Změna z výchozí hodnoty v příznacích GPA/ MPA pomocí AAV-PRO v 39. týdnu.
|
Až 39 týdnů
|
|
Změna z výchozí hodnoty v informačním systému měření výsledků (PROMIS)- Únava 7A v týdnu 91.
Časové okno: Až do týdne 91
|
Změna z výchozí hodnoty v promocí únavě 7a v 91. týdnu.
|
Až do týdne 91
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. března 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
7. června 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
24. května 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. března 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. března 2025
První zveřejněno (Aktuální)
10. března 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kožní choroby
- Kožní onemocnění, Cévní
- Onemocnění plic, intersticiální
- Onemocnění malých cév mozku
- Systémová vaskulitida
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Granulomatóza s polyangiitidou
- Vaskulitida
- Vaskulitida spojená s anti-neutrofilními cytoplazmatickými protilátkami
- Mikroskopická polyangiitida
- Fyziologické účinky léků
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Farmakologické akce
- Chemické účinky a použití
- Hormony kůry nadledvin
- Glukokortikoidy
Další identifikační čísla studie
- CYTB323I12201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Novartis se zavazuje sdílet přístup k údajům na úrovni pacienta a podporovat klinické dokumenty z způsobilých studií s kvalifikovanými externími vědci. Žádosti jsou kontrolovány a schváleny nezávislým přezkumným panelem na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány na ochranu soukromí pacientů, kteří se účastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Tato zkušební dostupnost dat je podle kritérií a procesů popsaných na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .