Estudo de fase 2 Avaliando o Rapcabtagene Autoleucel em participantes com GPA ou MPA ativo grave
1 de setembro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de fase 2, randomizado, aberto e controlado para avaliar a eficácia e a segurança do rapcabtagene autoleucel versus comparador em participantes com granulomatose ativa grave com polangiite (GPA) ou polangiite microscópica (MPA)
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e a segurança do Rapcabtagene Autoleucel versus comparador em participantes com granulomatose ativa grave com polangiite (GPA) ou polangiite microscópica (MPA)
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Esta é um estudo de fase 2, randomizado e verso do assessor. Este estudo compreende duas coortes:
- Uma coorte de chumbo que se inscreve os participantes para receber o Rapcabtagene Autoleucel
- Uma coorte randomizada com os participantes que recebem o Rapcabtagene Autoleucel ou o comparador.
Após o final do estudo (EOS), os participantes que receberam a infusão de Rapcabtagene Autoleucel entrarão em um período de acompanhamento de longo prazo (LTFU) com duração de até 15 anos após a infusão de Rapcabtagene Autoleucel. Este LTFU será descrito em um protocolo de estudo separado ".
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
126
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Riyadh, Arábia Saudita, 11211
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, Brasil, 01509-010
- Novartis Investigative Site
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 41253-190
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Barretos, São Paulo, Brasil, 14784-400
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01308-050
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Cingapura, 119074
- Novartis Investigative Site
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Singapore
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Singapore, Singapore, Cingapura, 308433
- Novartis Investigative Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Uni of Chi Medi Ctr Hema and Onco
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5271
- Michigan Med University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic Rochester
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Clinical Research Institute
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Baylor University Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84143
- LDS Hospital
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Haifa, Israel, 3109601
- Novartis Investigative Site
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka, Japão, 8128582
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa, Japão, 9208641
- Novartis Investigative Site
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Kyoto, Japão, 6068507
- Novartis Investigative Site
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Chiba
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Chiba, Chiba, Japão, 2608677
- Novartis Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japão, 0608648
- Novartis Investigative Site
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Hyōgo
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Kobe, Hyōgo, Japão, 6500047
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japão, 9808574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita, Osaka, Japão, 5650871
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo Ku, Tokyo, Japão, 1138431
- Novartis Investigative Site
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 1608582
- Novartis Investigative Site
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Novartis Investigative Site
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Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Novartis Investigative Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Novartis Investigative Site
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Basel, Suíça, 4031
- Novartis Investigative Site
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Bern, Suíça, 3010
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão -chave:
- Homens e mulheres, com idade ≥18 e ≤ 75 anos com um diagnóstico de GPA ou MPA de acordo com o American College of Reumatology/ European League contra o reumatismo 2022 (ACR/ EULAR 2022) Critérios de classificação
- Teste positivo para anca-autoanticor
- GPA e MPA participantes com doença ativa grave
Critérios de exclusão -chave:
- Qualquer condição que pudesse impedir uma lavagem completa dos medicamentos ou de outra forma poderia tornar o participante inelegível para a terapia anti-CD19 CAR-T e uma participação adicional no estudo
- Hipersensibilidade e/ou contra -indicações para qualquer produto a ser dado ao participante como parte do protocolo de estudo
- Outras doenças autoimunes sistêmicas que requerem terapia
- Quaisquer condições médicas que não estejam relacionadas ao GPA/MPA que prejudicassem a capacidade do participante de tolerar a terapia celular CD19 CAR-T
- Função inadequada de órgãos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Rapcabtagene Autoleucel
Infusão única de Rapcabtagene Autoleucel (YTB323) e glicocorticóides concomitantes, conforme protocolo
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Infusão única de rapcabtagene autoleucel
Glicocorticóides concomitantes, conforme protocolo
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Comparador Ativo: Comparador ativo
Comparador e glicocorticóides concomitantes, conforme protocolo
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Glicocorticóides concomitantes, conforme protocolo
Opção de comparador ativo conforme protocolo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência livre de eventos (EFS)
Prazo: Da randomização até a ocorrência de um evento EFS, até aprox. 4 anos após a randomização
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A sobrevivência livre de eventos (EFS) definida como o tempo da randomização até a primeira ocorrência de eventos definidos pelo protocolo.
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Da randomização até a ocorrência de um evento EFS, até aprox. 4 anos após a randomização
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de pacientes que atingem remissão completa
Prazo: Até a semana 13
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A remissão completa é definida pelo Birmingham Vasculite Atividade Pontuação Versão 3 (BVASV3)
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Até a semana 13
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Dose acumulada anual de GC anual entre randomização e data de corte de análise
Prazo: Da randomização até a ocorrência de um evento EFS, até aprox. 4 anos após a randomização
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A dose anual de glicocorticóide cumulativa anual refere -se à quantidade total de glicocorticóides administrados a um paciente ao longo de um ano, ajustada para qualquer alteração na dosagem e medida até a semana definida de tratamento conforme o protocolo.
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Da randomização até a ocorrência de um evento EFS, até aprox. 4 anos após a randomização
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Anca seronegatividade e sustentação da ANCA seronegatividade até a data de corte da análise
Prazo: Da randomização até a ocorrência de um evento EFS, até aprox. 4 anos após a randomização
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ANCA seronegatividade significa que o paciente testa negativo para anticorpos ANCA.
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Da randomização até a ocorrência de um evento EFS, até aprox. 4 anos após a randomização
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Mudança da linha de base na taxa estimada de filtração glomerular (EGFR) na semana 39
Prazo: Até a semana 39
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Mudança da linha de base na taxa de filtração glomerular estimada (EGFR) na semana 39.
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Até a semana 39
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Mudança da linha de base nos sintomas de GPA/ MPA usando o AAV-Pro na semana 39
Prazo: Até a semana 39
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Mudança da linha de base nos sintomas de GPA/ MPA usando o AAV-Pro na semana 39.
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Até a semana 39
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Mudança da linha de base no Sistema de Informação de Medição de Resultados relatados pelo paciente (PROMIS)- Fadiga 7A na semana 91.
Prazo: Até a semana 91
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Mudança da linha de base na promessa- fadiga 7A na semana 91.
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Até a semana 91
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de março de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
7 de junho de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
24 de maio de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de março de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de março de 2025
Primeira postagem (Real)
10 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de setembro de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Doenças de pele
- Doenças de Pele, Vasculares
- Doenças Pulmonares Intersticiais
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Vasculite Sistêmica
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Granulomatose com poliangeíte
- Vasculite
- Vasculite associada a anticorpos citoplasmáticos antineutrófilos
- Poliangiite microscópica
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Hormônios
- Hormônios, substitutos hormonais e antagonistas hormonais
- Ações farmacológicas
- Ações e usos químicos
- Hormônios do córtex adrenal
- Glicocorticóides
Outros números de identificação do estudo
- CYTB323I12201
- 2024-515854-26-00 (Outro identificador: EU CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar o acesso a dados no nível do paciente e apoiar documentos clínicos de estudos elegíveis com pesquisadores externos qualificados. Os pedidos são revisados e aprovados por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para proteger a privacidade dos pacientes que participaram do estudo de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
Esta disponibilidade de dados de teste está de acordo com os critérios e o processo descritos em www.clinicalstudydatarquest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .