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Estudio de fase 2 que evalúa el autoleucel de Rapcabtagene en participantes con GPA activo severo o MPA

1 de septiembre de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio controlado de fase 2, aleatorizado, abierto, controlado para evaluar la eficacia y la seguridad del autoleucel de rapcabtagene versus el comparador en participantes con granulomatosis activa severa con poliangiitis (GPA) o poliangiitis microscópica (MPA)

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad del autoleucel de Rapcabtagene versus el comparador en participantes con granulomatosis activa severa con poliangiitis (GPA) o poliangiitis microscópica (MPA)

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio controlado activo de fase 2, aleatorizado y cegado de asesor. Este estudio comprende dos cohortes:

  • Una cohorte de plomo que inscribe a los participantes para recibir Rapcabtagene Autoleucel
  • Una cohorte aleatoria con participantes que reciben autoleucel o comparador de Rapcabtagene.

Después del final del estudio (EOS), los participantes que recibieron infusión de autoleucel de Rapcabtagene ingresarán a un período de seguimiento a largo plazo (LTFU) que durará hasta 15 años después de la infusión de autoleucel de Rapcabtagene. Esta LTFU se describirá en un protocolo de estudio separado ".

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

126

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 01509-010
        • Novartis Investigative Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasil, 14784-400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 01308-050
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Uni of Chi Medi Ctr Hema and Onco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5271
        • Michigan Med University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Clinical Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84143
        • LDS Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
      • Fukuoka, Japón, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japón, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japón, 6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japón, 2608677
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 0608648
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japón, 6500047
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japón, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japón, 1138431
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 1608582
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Novartis Investigative Site
      • Glasgow, Reino Unido, G4 0SF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Reino Unido, W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Novartis Investigative Site
    • Singapore
      • Singapore, Singapore, Singapur, 308433
        • Novartis Investigative Site
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • Novartis Investigative Site
      • Bern, Suiza, 3010
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave:

  1. Hombres y mujeres, de edad ≥18 y ≤ 75 años con un diagnóstico de GPA o MPA de acuerdo con los criterios de clasificación del Colegio Americano de Reumatología/ Europa contra el Reumatismo 2022 (ACR/ Eular 2022)
  2. Prueba positiva para los autos de ANCA
  3. Participantes de GPA y MPA con enfermedad activa grave

Criterios de exclusión clave:

  1. Cualquier condición que pueda prevenir un lavado completo de medicamentos o de lo contrario hacer que el participante sea elegible para la terapia CAR-T anti-CD19 y una mayor participación en el estudio
  2. Hipersensibilidad y/o contraindicaciones a cualquier producto que se entregue al participante como parte del protocolo de estudio
  3. Otras enfermedades autoinmunes sistémicas que requieren terapia
  4. Cualquier afección médica que no esté relacionada con GPA/MPA que ponga en peligro la capacidad del participante para tolerar la terapia de células CAR-T CD19
  5. Función de órganos inadecuados

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Rapcabtagene Autoleucel
Infusión única de autoleucel de rapcabtagene (YTB323) y glucocorticoides concomitantes según el protocolo
Biológico: Rapcabtagén autoleucel
Infusión única de rapcabtagene autoleucel
Droga: Glucocorticoides
Glucocorticoides concomitantes según el protocolo
Comparador activo: Comparador activo
Glucocorticoides de comparación y concomitantes según el protocolo
Droga: Glucocorticoides
Glucocorticoides concomitantes según el protocolo
Otro: Comparador activo
Opción de comparación activa según el protocolo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia sin eventos (EFS)
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la ocurrencia de un evento EFS, hasta aprox. 4 años después de la aleatorización
La supervivencia sin eventos (EFS) definida como el tiempo desde la aleatorización hasta la primera ocurrencia de los eventos definidos por el protocolo.
Desde la aleatorización hasta la ocurrencia de un evento EFS, hasta aprox. 4 años después de la aleatorización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de pacientes que logran la remisión completa
Periodo de tiempo: Hasta la semana 13
La remisión completa se define mediante el puntaje de actividad de vasculitis de Birmingham, la versión 3 (BVASV3)
Hasta la semana 13
Dosis GC acumulada anual ajustada entre la aleatorización y la fecha de corte de análisis
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la ocurrencia de un evento EFS, hasta aprox. 4 años después de la aleatorización
La dosis de glucocorticoides acumuladas anuales ajustadas se refiere a la cantidad total de glucocorticoides administrados a un paciente en el transcurso de un año, ajustado por cualquier cambio en la dosis y medido hasta la semana de tratamiento definida según el protocolo.
Desde la aleatorización hasta la ocurrencia de un evento EFS, hasta aprox. 4 años después de la aleatorización
ANCA seronegatividad y mantenimiento de la seronegatividad de ANCA hasta la fecha de corte del análisis
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la ocurrencia de un evento EFS, hasta aprox. 4 años después de la aleatorización
ANCA Seronegativity significa que el paciente prueba negativo para los anticuerpos ANCA.
Desde la aleatorización hasta la ocurrencia de un evento EFS, hasta aprox. 4 años después de la aleatorización
Cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (EGFR) en la semana 39
Periodo de tiempo: Hasta la semana 39
Cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (EGFR) en la semana 39.
Hasta la semana 39
Cambio de la línea de base en síntomas de GPA/ MPA utilizando el AAV-Pro en la semana 39
Periodo de tiempo: Hasta la semana 39
Cambia desde la línea de base en síntomas de GPA/ MPA usando el AAV-Pro en la semana 39.
Hasta la semana 39
Cambio desde el inicio en el Sistema de información de medición de resultados informado por el paciente (PROMIS)- Fatiga 7A en la semana 91.
Periodo de tiempo: Hasta la semana 91
Cambio desde la línea de base en la fatiga prometida 7A en la semana 91.
Hasta la semana 91

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de marzo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

7 de junio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

24 de mayo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de marzo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

10 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CYTB323I12201
  • 2024-515854-26-00 (Otro identificador: EU CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir el acceso a los datos a nivel de paciente y al respaldar documentos clínicos de estudios elegibles con investigadores externos calificados. Las solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados son anonimizados para proteger la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo en línea con las leyes y regulaciones aplicables.

Esta disponibilidad de datos de prueba está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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