Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af PLX-PAD-celler til behandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH)

15. februar 2016 opdateret af: United Therapeutics

Et fase I sikkerheds- og farmakodynamisk studie af intravenøs infusion af PLX-PAD-celler hos patienter med PAH

Formålet med denne kliniske undersøgelse er at vurdere sikkerheden af ​​PLX-PAD til behandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH). PLX-PAD er et cellebaseret produkt fremstillet af allogene mesenkymal-lignende adherente stromale celler (ASC'er), afledt fra humane fuldtidsplacenta efter et elektivt kejsersnit. Denne årlange undersøgelse vil evaluere sikkerheden af ​​tre forskellige dosisniveauer af PLX-PAD, hver givet som en enkelt intravenøs infusion. Denne undersøgelse vil også evaluere effekter, som PLX-PAD kan have på PAH, såsom ændringer i evnen til at træne og på andre tests, der bruges til at måle sygdommens sværhedsgrad.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • The Alfred Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Sammenfatning af inklusions- og eksklusionskriterier.

Støtteberettigede emner:

  • Er mellem 18 og 75 år
  • Hav en minimumsvægt på 45 kg
  • Har en diagnose af idiopatisk eller arvelig PAH, PAH associeret med bindevævssygdom (CTD), PAH associeret med repareret medfødt systemisk-til-pulmonal hjerteshunt (mindst et år siden reparation) eller PAH associeret med appetitdæmpende/lægemiddel eller toksin brug bekræftet af RHC
  • Har en aktuel WHO funktionsklasse II eller III betegnelse
  • Har været stabiliseret uden dosisændringer i mindst 30 dage før screeningsbesøget på mindst to godkendte PAH-medicin (f.eks. PDE-5-hæmmer, ERA, prostanoid [som inhalation eller infusion]); eller IV prostanoid monoterapi. Forsøgspersoner på en IV-prostanoid skal have modtaget behandling i mindst tre måneder før screeningsbesøget.
  • Har en 6MWD lig med eller større end 200 meter (m) ved screening og baseline besøg.

Emner må ikke:

  • Har tegn på pulmonal trombe, signifikant koronararteriesygdom (CAD), venstre ventrikulær dysfunktion eller en restriktiv eller kongestiv kardiomyopati
  • Har en anamnese med maligniteter inden for de seneste 5 år, med undtagelse af personer med lokaliseret, ikke-metastatisk basalcellecarcinom i huden, in situ carcinom i livmoderhalsen eller prostatacancer, som ikke i øjeblikket eller forventes at gennemgå strålebehandling, kemoterapi og/eller kirurgisk indgreb, eller at påbegynde hormonbehandling under undersøgelsen
  • Bliv opført til transplantation
  • Være gravid eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 0,5 M PLX-PAD
0,5 millioner (M) PLX-PAD-celler pr. kg kropsvægt
Medicin: PLX-PAD
intravenøs administration af en enkelt dosis PLX-PAD-celler
Andre navne:
  • allogene mesenkymal-lignende adhærente stromale celler (ASC'er)
Eksperimentel: 1 M PLX-PAD
1,0 millioner (M) PLX-PAD-celler pr. kg kropsvægt
Medicin: PLX-PAD
intravenøs administration af en enkelt dosis PLX-PAD-celler
Andre navne:
  • allogene mesenkymal-lignende adhærente stromale celler (ASC'er)
Eksperimentel: 2 M PLX-PAD
2,0 millioner (M) PLX-PAD-celler pr. kg kropsvægt
Medicin: PLX-PAD
intravenøs administration af en enkelt dosis PLX-PAD-celler
Andre navne:
  • allogene mesenkymal-lignende adhærente stromale celler (ASC'er)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger (hyppighed og sværhedsgrad ved hvert dosisniveau)
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Forekomst af SAE'er
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i seks minutters gangafstand
Tidsramme: Baseline og 6 uger
Baseline og 6 uger
Ændring i dyspnø-score
Tidsramme: Baseline og 6 uger
Ændring i det maksimale niveau af dyspnø oplevet under seks minutters gangtest ved brug af en 10-punkts skala.
Baseline og 6 uger
Ændring i WHOs funktionelle klassifikation
Tidsramme: Baseline og 6 uger
Baseline og 6 uger
Ændring i plasma NT-pro-BNP niveauer
Tidsramme: Baseline og 6 uger
Baseline og 6 uger
Ændring fra baseline i ekkokardiografiparametre
Tidsramme: Baseline og 6 uger
Ændring i RV-areal ved endesystole og endediastole (til beregning af estimeret RV-udstødningsfraktion, RV basal- og midtdiameter ved endesystole og endediastole, RV-fri vægtykkelse, tricuspid ringplan systolisk ekskursion (TAPSE), maksimal tricuspid regurgitant jethastighed TRJV) og pulmonal arterie ende diastolisk tryk (PAEDP)
Baseline og 6 uger
Ændring i kardiopulmonal hæmodynamik
Tidsramme: Baseline og 6 uger
gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (PAPm), hjertefrekvens (HR), systolisk systemisk arterielt tryk (SAP'er), diastolisk systemisk arterielt tryk (SAPd), middel systemisk arterielt tryk (SAPm), pulmonalt arterielt systolisk tryk (PAP'er), pulmonært arterielt diastolisk tryk (PAPd), gennemsnitligt højre atrielt tryk (RAPm), gennemsnitligt pulmonært kapillærkiletryk (PCWPm) og cardiac output (CO)
Baseline og 6 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
United Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Daniel Chambers, MRCP FRACP MD, The Prince Charles Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. februar 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. februar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. februar 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PLX-PH-101

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger