Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af tolerance, diegivning og fødeindtagelse efter gentagne næseadministrationer af oxytocin hos PWS-spædbørn (OTBB2)

25. januar 2024 opdateret af: University Hospital, Toulouse
Prader-Willi syndromet (PWS) omfatter svær neonatal hypotoni med nedsat diegivning, der fører til manglende trives i de mest alvorlige tilfælde, efterfølgende efterfulgt af en tidlig indtræden af ​​sygelig fedme med hyperfagi og mæthedsunderskud, kombineret med anden endokrin dysfunktion sandsynligvis pga. hypothalamus dysfunktion. Den patofysiologiske mekanisme for forekomsten af ​​de 2 vigtigste ernæringsfaser af PWS er ​​ukendt. Swaab rapporterede et underskud i de oxytocin (OT)-producerende neuroner i den paraventrikulære kerne i disse patienters hjerne. Ud over dens velkendte anorexigeniske effekt er OT involveret i at etablere og vedligeholde sociale koder. Desuden i en PWS-musemodel genereret fra et MAGEL2 KO-gen forhindrer en enkelt OT-injektion ved 5 timers liv den tidlige død observeret hos 50 % af de nyfødte mus ved at genvinde normal die. Interessant nok ses denne effekt ikke længere, hvis OT-injektion finder sted senere. Vores hypotese er, at tidlig administration af OT hos babyer med PWS kan forbedre diende og muligvis spædbarns-mor-interaktioner. I vores nylige undersøgelse (manuskript under forberedelse) har vi vist, at en enkelt intranasal administration af OT tolereres godt. Denne eskalerende dosis undersøgelse er designet til at evaluere tolerancen af ​​gentagen intranasal administration af OT i 3 trin (4 IE hver anden dag, 4 IE dagligt, 4 IE to gange dagligt) hos babyer yngre end 5 måneder med PWS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Prader-Willi syndrom (PWS) er en sjælden, kompleks multisystem genetisk lidelse, der opstår som følge af manglen på ekspression af faderligt nedarvede gener på kromosom 15q11-q13. Syndromet omfatter svær neonatal hypotoni med svækket diegivning, der fører til manglende trives i de mest alvorlige tilfælde, efterfølgende efterfulgt af en tidlig indtræden af ​​sygelig fedme med hyperfagi og mæthedsunderskud, kombineret med anden endokrin dysfunktion, sandsynligvis på grund af hypothalamus dysfunktion. Den patofysiologiske mekanisme for forekomsten af ​​de 2 vigtigste ernæringsfaser af PWS er ​​ukendt. Swaab rapporterede et underskud i de oxytocin (OT)-producerende neuroner i den paraventrikulære kerne i disse patienters hjerne. Ud over dens velkendte anorexigeniske effekt er OT involveret i at etablere og vedligeholde sociale koder. Desuden i en PWS-musemodel genereret fra et MAGEL2 KO-gen forhindrer en enkelt OT-injektion ved 5 timers liv den tidlige død observeret hos 50 % af de nyfødte mus ved at genvinde normal die. Interessant nok ses denne effekt ikke længere, hvis OT-injektion finder sted senere. Vores hypotese er, at tidlig administration af OT hos babyer med PWS kan forbedre diende og muligvis spædbarns-mor-interaktioner. I vores nylige undersøgelse (manuskript under forberedelse) har vi vist, at en enkelt intranasal administration af OT tolereres godt. Denne eskalerende dosis undersøgelse er designet til at evaluere tolerancen af ​​gentagen intranasal administration af OT i 3 trin (4 IE hver anden dag, 4 IE dagligt, 4 IE to gange dagligt) hos babyer yngre end 5 måneder med PWS.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spædbørn med PWS genetisk bekræftet
  • Alder mindre end 5 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Spædbørn med leverinsufficiens
  • Spædbørn med nyreinsufficiens
  • Spædbørn med unormalt EKG

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: første arm
4 IE oxytocin hver anden dag
Medicin: oxytocin
Intranasal administration
Andre navne:
  • Oxytocin (Syntocinon)
Aktiv komparator: anden arm
4 IE oxytocin dagligt
Medicin: oxytocin
Intranasal administration
Andre navne:
  • Oxytocin (Syntocinon)
Aktiv komparator: tredje arm
4 IE oxytocin to gange dagligt
Medicin: oxytocin
Intranasal administration
Andre navne:
  • Oxytocin (Syntocinon)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønsket hændelse
Tidsramme: op til dag 8 (besøg 8)
Forekomst af uønskede hændelser, beskrivelse og kvantificering af deres sværhedsgrad, tilskrives gentagen intranasal administration af OT (4 IE hver anden dag, 4 IE dagligt, 4 IE to gange dagligt) i løbet af de 7 dage efter den første indgivelse.
op til dag 8 (besøg 8)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
NOMAS Score
Tidsramme: Før og efter 7 dages behandling
NOMAS-score evaluerer spædbørns sutte-/synkeevne under fodring; endepunkt er % af spædbørn, der nåede en NOMAS-score <= 10 (normalscore)
Før og efter 7 dages behandling
Videofluoroskopi af synkeresultat
Tidsramme: før og efter 7 dages behandling
Videofluoroskopi af synkeresultat (VFSS-score)
før og efter 7 dages behandling

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk undersøgelse
Tidsramme: På dag 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
Farmakokinetisk undersøgelse: måling af cirkulerende oxytocinniveauer før administration og hver 48. time.
På dag 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Toulouse

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. juli 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. januar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 12 391 02
  • 1239102 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Toulouse University Hospital Funding)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger