Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Toleranssin, imetyksen ja ruoan saannin arviointi oksitosiinin toistuvien nenäannostelun jälkeen PWS-vauvoilla (OTBB2)

torstai 25. tammikuuta 2024 päivittänyt: University Hospital, Toulouse
Prader-Willin oireyhtymä (PWS) sisältää vakavan vastasyntyneen hypotonia, johon liittyy imetyksen heikkeneminen, mikä johtaa menestymisen epäonnistumiseen vaikeimmissa tapauksissa, mitä seuraa sairaalloisen liikalihavuuden varhainen puhkeaminen, johon liittyy hyperfagiaa ja kylläisyyden puutetta, yhdistettynä muihin hormonaalisiin toimintahäiriöihin, jotka todennäköisesti johtuvat hypotalamuksen toimintahäiriö. PWS:n kahden tärkeimmän ravitsemusvaiheen patofysiologista mekanismia ei tunneta. Swaab ilmoitti näiden potilaiden aivojen paraventrikulaarisen ytimen oksitosiinia (OT) tuottavien hermosolujen puutteesta. Tunnetun anoreksigeenisen vaikutuksensa lisäksi OT osallistuu sosiaalisten koodien luomiseen ja ylläpitämiseen. Lisäksi MAGEL2 KO -geenistä generoidussa PWS-hiirimallissa yksittäinen OT-injektio 5 tunnin kohdalla estää 50 %:lla vastasyntyneistä hiiristä havaitun varhaisen kuoleman palauttamalla normaalin imetyksen. Mielenkiintoista on, että tätä vaikutusta ei enää havaita, jos OT-injektio tapahtuu myöhemmin. Hypoteesimme on, että OT:n varhainen antaminen vauvoilla, joilla on PWS, voi parantaa imetystä ja mahdollisesti vauvan ja äidin vuorovaikutusta. Äskettäisessä tutkimuksessamme (käsikirjoitus valmisteilla) olemme osoittaneet, että yksi intranasaalinen OT-annostelu on hyvin siedetty. Tämä nousevan annoksen tutkimus on suunniteltu arvioimaan OT:n toistuvan intranasaalisen annon sietokykyä kolmessa vaiheessa (4 IU joka toinen päivä, 4 IU päivittäin, 4 IU kahdesti päivässä) alle 5 kuukauden ikäisillä vauvoilla, joilla on PWS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Prader-Willin oireyhtymä (PWS) on harvinainen, monimutkainen monisysteeminen geneettinen häiriö, joka johtuu isältä perittyjen geenien ilmentymisen puutteesta kromosomissa 15q11-q13. Oireyhtymään kuuluu vakava vastasyntyneen hypotonia, johon liittyy imetyksen heikkeneminen, mikä johtaa menestymisen epäonnistumiseen vaikeimmissa tapauksissa, mitä seuraa sairaalloisen liikalihavuuden varhainen puhkeaminen, johon liittyy hyperfagia ja kylläisyyden puute, yhdistettynä muihin endokriinisiin toimintahäiriöihin, jotka todennäköisesti johtuvat hypotalamuksen toimintahäiriöstä. PWS:n kahden tärkeimmän ravitsemusvaiheen patofysiologista mekanismia ei tunneta. Swaab ilmoitti näiden potilaiden aivojen paraventrikulaarisen ytimen oksitosiinia (OT) tuottavien hermosolujen puutteesta. Tunnetun anoreksigeenisen vaikutuksensa lisäksi OT osallistuu sosiaalisten koodien luomiseen ja ylläpitämiseen. Lisäksi MAGEL2 KO -geenistä generoidussa PWS-hiirimallissa yksittäinen OT-injektio 5 tunnin kohdalla estää 50 %:lla vastasyntyneistä hiiristä havaitun varhaisen kuoleman palauttamalla normaalin imetyksen. Mielenkiintoista on, että tätä vaikutusta ei enää havaita, jos OT-injektio tapahtuu myöhemmin. Hypoteesimme on, että OT:n varhainen antaminen vauvoilla, joilla on PWS, voi parantaa imetystä ja mahdollisesti vauvan ja äidin vuorovaikutusta. Äskettäisessä tutkimuksessamme (käsikirjoitus valmisteilla) olemme osoittaneet, että yksi intranasaalinen OT-annostelu on hyvin siedetty. Tämä nousevan annoksen tutkimus on suunniteltu arvioimaan OT:n toistuvan intranasaalisen annon sietokykyä kolmessa vaiheessa (4 IU joka toinen päivä, 4 IU päivittäin, 4 IU kahdesti päivässä) alle 5 kuukauden ikäisillä vauvoilla, joilla on PWS.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
18

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 3 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapset, joilla on geneettisesti vahvistettu PWS
  • Alle 5 kuukauden ikäinen

Poissulkemiskriteerit:

  • Pikkulapset, joilla on maksan vajaatoiminta
  • Pikkulapset, joilla on munuaisten vajaatoiminta
  • Vauvat, joilla on epänormaali EKG

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Active Comparator: ensimmäinen käsi
4 IU oksitosiinia joka toinen päivä
Lääke: oksitosiini
Intranasaalinen anto
Muut nimet:
  • Oksitosiini (Syntocinon)
Active Comparator: toinen käsi
4 IU oksitosiinia päivässä
Lääke: oksitosiini
Intranasaalinen anto
Muut nimet:
  • Oksitosiini (Syntocinon)
Active Comparator: kolmas käsi
4 IU oksitosiinia kahdesti päivässä
Lääke: oksitosiini
Intranasaalinen anto
Muut nimet:
  • Oksitosiini (Syntocinon)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtuman esiintyminen
Aikaikkuna: päivään 8 asti (käynti 8)
Haittavaikutusten esiintyminen, niiden vakavuuden kuvaus ja kvantifiointi, syynä toistuvaan intranasaaliseen OT-antoon (4 IU joka toinen päivä, 4 IU päivittäin, 4 IU kahdesti vuorokaudessa) ensimmäisen annon jälkeisten 7 päivän aikana.
päivään 8 asti (käynti 8)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NOMAS Pisteet
Aikaikkuna: Ennen ja jälkeen 7 päivän hoidon
NOMAS-pisteet arvioivat imeväisten imemis-/nielemiskykyjä ruokinnan aikana; päätepiste on niiden imeväisten prosenttiosuus, jotka saavuttivat NOMAS-pisteen <= 10 (normaali pistemäärä)
Ennen ja jälkeen 7 päivän hoidon
Nielemispisteiden videofluoroskopia
Aikaikkuna: ennen ja jälkeen 7 päivän hoidon
Nielemispisteiden videofluoroskopia (VFSS-pisteet)
ennen ja jälkeen 7 päivän hoidon

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettinen tutkimus
Aikaikkuna: Päivänä 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
Farmakokineettinen tutkimus: verenkierron oksitosiinitasojen mittaus ennen antoa ja 48 tunnin välein.
Päivänä 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
University Hospital, Toulouse

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 22. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 28. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 31. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 21. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 25. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 12 391 02
  • 1239102 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Toulouse University Hospital Funding)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia