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Avaliação da tolerância, sucção e ingestão de alimentos após repetidas administrações nasais de ocitocina em bebês SPW (OTBB2)

25 de janeiro de 2024 atualizado por: University Hospital, Toulouse
A síndrome de Prader-Willi (PWS) inclui hipotonia neonatal grave com sucção prejudicada levando a falha de crescimento nos casos mais graves, subsequentemente seguida por um início precoce de obesidade mórbida com hiperfagia e déficit de saciedade, combinado com outra disfunção endócrina provavelmente devido a disfunção hipotalâmica. O mecanismo fisiopatológico da ocorrência das 2 principais fases nutricionais da SPW é desconhecido. Swaab relatou um déficit nos neurônios produtores de oxitocina (OT) do núcleo paraventricular no cérebro desses pacientes. Além de seu conhecido efeito anorexígeno, a TO está envolvida no estabelecimento e manutenção de códigos sociais. Além disso, em um modelo de camundongo PWS gerado a partir de um gene MAGEL2 KO, uma única injeção de OT às 5 horas de vida evita a morte precoce observada em 50% dos camundongos recém-nascidos, recuperando a sucção normal. Curiosamente, esse efeito não é mais observado se a injeção de OT ocorrer posteriormente. Nossa hipótese é que a administração precoce de OT em bebês com SPW pode melhorar a sucção e possivelmente as interações mãe-bebê. Em nosso estudo recente (manuscrito em preparação), mostramos que uma única administração intranasal de OT é bem tolerada. Este estudo de dose escalonada é projetado para avaliar a tolerância da administração intranasal repetida de OT em 3 etapas (4 UI em dias alternados, 4 UI diariamente, 4 UI duas vezes ao dia) em bebês com menos de 5 meses com SPW.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A síndrome de Prader-Willi (PWS) é um distúrbio genético multissistêmico raro e complexo decorrente da falta de expressão de genes impressos herdados do pai no cromossomo 15q11-q13. A síndrome inclui hipotonia neonatal grave com sucção prejudicada levando a falha de crescimento nos casos mais graves, subsequentemente seguida por um início precoce de obesidade mórbida com hiperfagia e déficit de saciedade, combinado com outra disfunção endócrina provavelmente devido à disfunção hipotalâmica. O mecanismo fisiopatológico da ocorrência das 2 principais fases nutricionais da SPW é desconhecido. Swaab relatou um déficit nos neurônios produtores de oxitocina (OT) do núcleo paraventricular no cérebro desses pacientes. Além de seu conhecido efeito anorexígeno, a TO está envolvida no estabelecimento e manutenção de códigos sociais. Além disso, em um modelo de camundongo PWS gerado a partir de um gene MAGEL2 KO, uma única injeção de OT às 5 horas de vida evita a morte precoce observada em 50% dos camundongos recém-nascidos, recuperando a sucção normal. Curiosamente, esse efeito não é mais observado se a injeção de OT ocorrer posteriormente. Nossa hipótese é que a administração precoce de OT em bebês com SPW pode melhorar a sucção e possivelmente as interações mãe-bebê. Em nosso estudo recente (manuscrito em preparação), mostramos que uma única administração intranasal de OT é bem tolerada. Este estudo de dose escalonada é projetado para avaliar a tolerância da administração intranasal repetida de OT em 3 etapas (4 UI em dias alternados, 4 UI diariamente, 4 UI duas vezes ao dia) em bebês com menos de 5 meses com SPW.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
18

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Toulouse, França, 31059
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 3 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Lactentes com SPW geneticamente confirmado
  • Com menos de 5 meses

Critério de exclusão:

  • Lactentes com insuficiência hepática
  • Lactentes com insuficiência renal
  • Lactentes com ECG anormal

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: primeiro braço
4UI de ocitocina em dias alternados
Medicamento: oxitocina
Administração intranasal
Outros nomes:
  • Ocitocina (Syntocinon)
Comparador Ativo: segundo braço
4 UI de ocitocina diariamente
Medicamento: oxitocina
Administração intranasal
Outros nomes:
  • Ocitocina (Syntocinon)
Comparador Ativo: terceiro braço
4 UI de ocitocina duas vezes ao dia
Medicamento: oxitocina
Administração intranasal
Outros nomes:
  • Ocitocina (Syntocinon)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ocorrência de Evento Adverso
Prazo: até o dia 8 (Visita 8)
Ocorrência de evento adverso, descrição e quantificação de sua gravidade, imputabilidade à administração intranasal repetida de OT (4 UI em dias alternados, 4 UI por dia, 4 UI duas vezes ao dia) durante os 7 dias seguintes à primeira administração.
até o dia 8 (Visita 8)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação NOMAS
Prazo: Antes e depois de 7 dias de tratamento
A pontuação NOMAS avalia as habilidades de sucção/deglutição dos bebês durante a alimentação; o endpoint é a porcentagem de bebês que atingiram uma pontuação NOMAS <= 10 (pontuação normal)
Antes e depois de 7 dias de tratamento
Videofluoroscopia da pontuação da deglutição
Prazo: antes e depois de 7 dias de tratamento
Videofluoroscopia do escore da deglutição (escore VFSS)
antes e depois de 7 dias de tratamento

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estudo farmacocinético
Prazo: No dia 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
Estudo farmacocinético: medição dos níveis circulantes de ocitocina antes da administração e a cada 48 horas.
No dia 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University Hospital, Toulouse

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de maio de 2013

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2014

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
22 de julho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
31 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
21 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de janeiro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 12 391 02
  • 1239102 (Número de outro subsídio/financiamento: Toulouse University Hospital Funding)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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