Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena tolerancji, ssania i przyjmowania pokarmu po wielokrotnym podaniu donosowym oksytocyny u niemowląt z PWS (OTBB2)

25 stycznia 2024 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse
Zespół Pradera-Williego (PWS) obejmuje ciężką hipotonię u noworodków z zaburzeniami ssania, prowadzącą w najcięższych przypadkach do braku rozwoju, po której następuje wczesny początek chorobliwej otyłości z nadmiernym połykaniem i deficytem sytości, w połączeniu z innymi zaburzeniami endokrynologicznymi, prawdopodobnie z powodu dysfunkcja podwzgórza. Patofizjologiczny mechanizm występowania 2 głównych faz żywieniowych PWS jest nieznany. Swaab zgłosił niedobór neuronów wytwarzających oksytocynę (OT) w jądrze przykomorowym w mózgu tych pacjentów. Oprócz dobrze znanego efektu anoreksogennego, OT bierze udział w tworzeniu i utrzymywaniu kodeksów społecznych. Ponadto w mysim modelu PWS wygenerowanym z genu MAGEL2 KO pojedyncze wstrzyknięcie OT w 5 godzinie życia zapobiega przedwczesnej śmierci obserwowanej u 50% nowonarodzonych myszy poprzez przywrócenie normalnego ssania. Co ciekawe, efekt ten nie jest już obserwowany, jeśli wstrzyknięcie OT ma miejsce później. Nasza hipoteza jest taka, że ​​wczesne zastosowanie OT u dzieci z PWS może poprawić ssanie i prawdopodobnie interakcje między niemowlęciem a matką. W naszym ostatnim badaniu (materiał w przygotowaniu) wykazaliśmy, że pojedyncze podanie donosowe OT jest dobrze tolerowane. To badanie z rosnącą dawką ma na celu ocenę tolerancji powtarzanego donosowego podawania OT w 3 etapach (4 j.m. co drugi dzień, 4 j.m. dziennie, 4 j.m. dwa razy dziennie) u niemowląt w wieku poniżej 5 miesięcy z PWS.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Zespół Pradera-Williego (PWS) to rzadka, złożona wieloukładowa choroba genetyczna wynikająca z braku ekspresji odziedziczonych po ojcu genów imprintowanych na chromosomie 15q11-q13. Zespół ten obejmuje ciężką hipotonię u noworodków z zaburzeniami ssania, prowadzącą w najcięższych przypadkach do braku rozwoju, po której następuje wczesny początek chorobliwej otyłości z nadmiernym połykaniem i deficytem sytości, w połączeniu z innymi zaburzeniami endokrynologicznymi, prawdopodobnie spowodowanymi dysfunkcją podwzgórza. Patofizjologiczny mechanizm występowania 2 głównych faz żywieniowych PWS jest nieznany. Swaab zgłosił niedobór neuronów wytwarzających oksytocynę (OT) w jądrze przykomorowym w mózgu tych pacjentów. Oprócz dobrze znanego efektu anoreksogennego, OT bierze udział w tworzeniu i utrzymywaniu kodeksów społecznych. Ponadto w mysim modelu PWS wygenerowanym z genu MAGEL2 KO pojedyncze wstrzyknięcie OT w 5 godzinie życia zapobiega przedwczesnej śmierci obserwowanej u 50% nowonarodzonych myszy poprzez przywrócenie normalnego ssania. Co ciekawe, efekt ten nie jest już obserwowany, jeśli wstrzyknięcie OT ma miejsce później. Nasza hipoteza jest taka, że ​​wczesne zastosowanie OT u dzieci z PWS może poprawić ssanie i prawdopodobnie interakcje między niemowlęciem a matką. W naszym ostatnim badaniu (materiał w przygotowaniu) wykazaliśmy, że pojedyncze podanie donosowe OT jest dobrze tolerowane. To badanie z rosnącą dawką ma na celu ocenę tolerancji powtarzanego donosowego podawania OT w 3 etapach (4 j.m. co drugi dzień, 4 j.m. dziennie, 4 j.m. dwa razy dziennie) u niemowląt w wieku poniżej 5 miesięcy z PWS.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
18

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niemowlęta z genetycznie potwierdzonym PWS
  • Wiek poniżej 5 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  • Niemowlęta z niewydolnością wątroby
  • Niemowlęta z niewydolnością nerek
  • Niemowlęta z nieprawidłowym EKG

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: pierwsze ramię
4 IU oksytocyny co drugi dzień
Lek: oksytocyna
Podanie donosowe
Inne nazwy:
  • Oksytocyna (Syntocinon)
Aktywny komparator: drugie ramię
4 IU oksytocyny dziennie
Lek: oksytocyna
Podanie donosowe
Inne nazwy:
  • Oksytocyna (Syntocinon)
Aktywny komparator: trzecie ramię
4 IU oksytocyny dwa razy dziennie
Lek: oksytocyna
Podanie donosowe
Inne nazwy:
  • Oksytocyna (Syntocinon)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wystąpienie zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: do dnia 8 (Wizyta 8)
Wystąpienie zdarzenia niepożądanego, opis i ilościowe określenie ich ciężkości, możliwość przypisania wielokrotnemu donosowemu podaniu OT (4 jm co drugi dzień, 4 jm dziennie, 4 jm dwa razy dziennie) w ciągu 7 dni po pierwszym podaniu.
do dnia 8 (Wizyta 8)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik NOMAS
Ramy czasowe: Przed i po 7 dniach leczenia
Wynik NOMAS ocenia zdolność ssania/połykania niemowląt podczas karmienia; punkt końcowy to odsetek niemowląt, które osiągnęły wynik NOMAS <= 10 (wynik normalny)
Przed i po 7 dniach leczenia
Wideofluoroskopia oceny połykania
Ramy czasowe: przed i po 7 dniach leczenia
Wideofluoroskopia oceny połykania (wynik VFSS)
przed i po 7 dniach leczenia

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie farmakokinetyczne
Ramy czasowe: W dniach 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
Badanie farmakokinetyczne: pomiar poziomu krążącej oksytocyny przed podaniem i co 48 godzin.
W dniach 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University Hospital, Toulouse

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 12 391 02
  • 1239102 (Inny numer grantu/finansowania: Toulouse University Hospital Funding)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami